2024年9月三款抗癌新药帕博利珠单抗、泊那替尼、瑞厄替尼在中国获批上市

　　帕博利珠单抗注射液

　　1、2024新适应症获批

　　2024年9月14日，帕博利珠单抗注射液的新适应症在中国获批，用于不可切除或转移性黑色素瘤的一线治疗。此前(2018年)该药已获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于晚期黑色素瘤的二线治疗，这也是帕博利珠单抗在中国获批的首个适应证。此次的获批，意味着帕博利珠单抗针对黑色素瘤的治疗范围从二线扩大至一线治疗。

　　2、药品信息

　　药物名称：帕博利珠单抗注射液(派姆单抗，pembrolizumab，Keytruda)

　　研发公司：默沙东(MSD)

　　作用靶点：PD-1抑制剂

　　适应证：黑色素瘤一线治疗

　　药物介绍：帕博利珠单抗注射液是由默沙东(MSD)公司研发的一款重磅抗PD-1抑制剂，同时也是中国首个获批上市的PD-1抑制剂，通过增强人体免疫系统的能力，帮助识别并对抗肿瘤细胞。此前该药已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于治疗三阴性乳腺癌、非小细胞肺癌、晚期黑色素瘤的二线治疗等。

　　3、3期临床结果惊艳,8年总生存率超80%

　　帕博利珠单抗的Ⅲ期临床研究(KEYNOTE-006，NCT01866319)，针对的是无法切除且不适合局部治疗地III期或IV期黑色素瘤患者。将患者随机分配(1:1:1)，分别接受帕博利珠单抗(Pembrolizumab，每周一次或每2周一次)、伊匹单抗(Ipilimumab)治疗。结果显示：

　　①在完成≥94周帕博利珠单抗治疗的患者中，第94周的6年总生存(OS)率高达91.8%，8年OS率高达80.8%(详见下图)。

　　▲图源“ScienceDirect”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除

　　②在总体人群中，帕博利珠单抗显著改善了患者的无进展生存期(PFS)，10年未出现病情进展(PD)的概率分别为22.0%(帕博利珠单抗)vs 12.8%(伊匹单抗)。

　　③对于既往接受过治疗且稳定的脑转移患者，10年总生存(OS)率为40.0%(帕博利珠单抗)vs 27.6%(伊匹单抗)。中位总生存期(OS)为53.4个月(帕博利珠单抗)vs 10.8个月(伊匹单抗)。

　　综上，帕博利珠单抗为晚期黑色素瘤提供了长期生存益处，支持其作为标准治疗方法。

　　泊那替尼片

　　1、2024新适应症获批

　　2024年9月9日，泊那替尼片在我国获批，根据中国国家药监局药品审评中心的优先审评公示，泊那替尼片将用于治疗既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病(CML)、复发或难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph-ALL)、T315I阳性CML或T315I阳性Ph+ALL。

　　2、药品信息

　　药物名称：泊那替尼片(ponatinib)

　　研发公司：大冢制药/武田

　　作用靶点：Bcr-Abl抑制剂

　　适应证：慢性髓性白血病(CML)、急性淋巴细胞白血病(ALL)

　　药物介绍：在已知的BCR-ABL耐药突变中，T315I“守门人”突变对伊马替尼和第二代TKI(达沙替尼、尼洛替尼和博舒替尼)耐药，但对泊那替尼有反应。泊那替尼是一种第三代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，同时也是唯一获批的全已知BCR-ABL1抑制剂，旨在强效抑制BCR-ABL1，无论有无任何单一耐药突变，包括T315I。慢性粒细胞白血病(CML)是一种由BCR-ABL1酪氨酸激酶的组成性激活，引起的骨髓增生性肿瘤。

　　3、白血病新利器,总生存率逼近90%

　　泊那替尼治疗慢性粒细胞白血病(CML)、费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph-ALL)的疗效已得到数据验证。一项关于泊那替尼的PACE(NCT01207440)2期临床研究，共入组449例对达沙替尼或尼洛替尼耐药或不耐受，且存在BCR-ABL1 T315I突变的CML或Ph+ALL患者。

　　经过57个月的中位随访，结果显示：2年总生存(OS)率高达88%(详见图B)，2年无进展生存(PFS)率也达到67%(详见图C)。而且三线接受泊那替尼治疗患者的2年PFS，高于四线接受泊那替尼治疗的患者。

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　　甲磺酸瑞厄替尼片

　　1、2024新适应症获批

　　2024年9月9日，甲磺酸瑞厄替尼片新适应症的上市申请，获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于EGFR外显子19缺失或外显子21(L858R)置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的一线治疗，这是该药获批的第二项适应症。

　　2、药品信息

　　药物名称：甲磺酸瑞厄替尼片(Rilertinib、圣瑞沙、SH-1028)。

　　研发公司：圣和药业。

　　作用靶点：EGFR-TKI抑制剂。

　　适应证：非小细胞肺癌的一线治疗。

　　药物介绍：甲磺酸瑞厄替尼片(Rilertinib)是圣和药业研发的一款新型的选择性第三代口服EGFR-TKI抑制剂，早在2024年6月，就曾获中国药监局(NMPA)批准，用于EGFR T790M突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的二线治疗。

　　3、非小细胞肺癌3期结果惊艳,无进展生存期超1年

　　本次新适应症获批是基于SHC013-III-01的3期临床研究结果。本次共入组246例EGFR突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者，经未接受过系统性抗NSCLC治疗。

　　结果显示：瑞厄替尼治疗晚期EGFR外显子19缺失或L858R突变的非小细胞肺癌的疗效，明显优于吉非替尼(gefitinib)，中位无进展生存期(PFS)分别为19.3个月(瑞厄替尼组) vs 9.8个月(吉非替尼组)，详见下图。

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　　小编寄语

　　上文提到的这些新上市的抗癌新药，仅为我国众多研发热点中的一小部分，还有更多的新药、创新技术纷纷在研发的路上，全球肿瘤医生网小编也希望我国能加快抗癌药的审批上市及纳入医保的速度，让更多的癌症患者有药可用，有病可医!只要不放弃希望，未来办法总比困难多!

　　如果您对目前的治疗方案不满意，可将治疗经历、近期病理检查结果等，提交至医学部，申请国内外抗癌专家会诊，评估合适的用药方案。

　　参考资料

　　[1]Wolf J,et al.Capmatinib in MET exon 14–mutated or MET-amplified non–small-cell lung cancer[J]. New England Journal of Medicine, 2020, 383(10): 944-957.

　　https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2002787

　　[2]Jabbour E,et al.Dose modification dynamics of ponatinib in patients with chronic-phase chronic myeloid leukemia (CP-CML) from the PACE and OPTIC trials[J]. Leukemia, 2024, 38(3): 475-481.

　　https://www.nature.com/articles/s41375-024-02159-0

　　[3]Long G V,et al.Pembrolizumab versus ipilimumab for advanced melanoma: 10-year follow-up of the phase 3 KEYNOTE-006 study[J]. Annals of Oncology, 2024.

　　https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0923753424039103

　　[4]https://clin.larvol.com/abstract-detail/IASLC-WCLC%202024/71946980

　　[5]https://news.sina.com.cn/minsheng/2024-09-14/doc-incpcqhk8333676.shtml