BCMA CAR-T疗法为骨髓瘤患者无进展生存期延长两倍

　　当以往的标准治疗方案只能为患者延长四个多月的无进展生存期的时候，CAR-T疗法却能够实现长达13.3个月的无进展生存!这种已经获准用于治疗多发性骨髓瘤患者的全新疗法，究竟有什么特点?

　　就在2023年的移植与细胞治疗大会上，研究者公布了Ⅲ期KarMMa-3试验的结果，受试者均为已经接受过2~4线治疗的难治性多发性骨髓瘤患者，其中试验组患者将接受靶向BCMA的CAR-T疗法，Ide-cel(Idecabtagene vicleucel，Abecma)的治疗，对照组按照现有指南接受标准方案治疗。

　　结果显示，靶向BCMA的CAR-T疗法使患者疾病进展的风险降低了51%，即接受CAR-T疗法的患者中位无进展生存期达到了13.3个月，对照组使用标准方案之类的患者仅为4.4个月。

　　且在缓解率方面，CAR-T疗法的优势也非常显著，整体缓解率达到了71%，完全缓解率39%;标准治疗的整体缓解率仅有42%，且完全缓解率仅5%。

　　事实上，BCMA是骨髓瘤治疗当中非常重要的一个靶标，尤其在细胞疗法方面应用广泛，已经有很多患者从中获益，即使是多种治疗耐药的患者也同样能够实现肿瘤完全消失。

　　例如T女士，从60岁确诊多发性骨髓瘤开始，先后接受了硼替佐米治疗达到部分缓解、干细胞移植评估失败、DCD方案(脂质体阿霉素+环磷酰胺+地塞米松)治疗缓解，又参与Rd方案(来那度胺+地塞米松)的临床试验达到非常好的部分缓解(VGPR)，复发后ICD方案(伊沙佐米+环磷酰胺+地塞米松[+来那度胺])化疗缓解，BBDD方案(苯达莫司汀+硼替佐米+达雷妥尤单抗+地塞米松)治疗实现部分缓解，后续后续达雷妥尤单抗+硼替佐米+地塞米松治疗一个周期后疾病再次进展。

　　至此，T女士经过检测发现了BCMA表达，于是在接受了半个周期的DVRD方案(达雷妥尤单抗+硼替佐米+来那度胺+地塞米松)治疗后，开始寻求CAR-T疗法治疗，并在仅2周内就实现了严格的完全缓解(sCR)，无癌生存超过11个月。

　　目前已经上市的CAR-T疗法当中，靶向BCMA并应用于骨髓瘤患者的项目也有很多。文首提到的Abecma在至少4线治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤患者当中取得了28%的完全缓解率;南京传奇的CARVYKTI可用于至少4线治疗的难治性多发性骨髓瘤患者，完全缓解率78%。

　　未上市的产品当中也有很多“潜力股”。科济生物的CT053在小型试验中缓解率达到100%，ARI0002H缓解率93%、完全缓解率63%，HPN217的完全缓解率为25%。

　　总的来说，CAR-T疗法与BCMA靶点的相性非常好，治疗多发性骨髓瘤能够取得极其出色的疗效。罹患这类疾病的患者，也可以参与到相关的临床试验当中来。大家可以联系我们了解正在招募的临床试验项目详情，提交病历资料匹配合适的项目。