2023年2月22日FDA授予BCMA/CD3靶向的双特异性抗体Elranatamab(PF-06863135)优先审查资格,用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤

　　2023年2月22日，FDA授予BCMA/CD3靶向的双特异性抗体Elranatamab(PF-06863135)优先审查资格，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。此前FDA已于2022年底授予Elranatamab突破性疗法称号、孤儿药指定以及快速通道资格，欧盟也已受理这款药物的上市许可申请。

　　该适应症基于Ⅱ期MagnetisMM-3试验(NCT04649359)队列A的结果的支持。Elranatamab治疗的整体缓解率为61.0%，其中包括了55.3%的非常好的部分缓解(或以上)率以及27.6%的完全缓解率。

　　根据2022年ASH年会上公布的其它数据，接受治疗的患者，9个月缓解持续率为84.4%，9个月无进展生存率为63.0%。更早期的数据显示，多达90.4%的患者持续缓解超过6个月。

　　且在此次试验当中，受试患者至少对1种免疫调节药物、1种蛋白酶体抑制剂和1种抗CD38抗体难治。

　　值得注意的是，这款药物的给药方式很有特点：与常见的静脉给药方式相比，Elranatamab的皮下给药方式能够降低部分潜在的不良反应发生的风险，例如细胞因子释放综合征，因此安全性更好。

　　多发性骨髓瘤一度被视为“不可治愈”的难治血液肿瘤，这是一种因骨髓中的浆细胞过度增殖而导致的恶性肿瘤。尤其是对于晚期的患者来说，复发与耐药困扰着他们，带来巨大的痛苦。

　　这类恶性肿瘤最特征性的表现就是强烈骨痛，且这种疼痛是持续性加重的，至晚期十分剧烈，痛苦难忍。多发性骨髓瘤最主要的患者群体为中老年人，治疗的难度不小。

　　BCMA的全称是B细胞成熟抗原，属于肿瘤坏死因子受体家族，主要在终末分化的B细胞表面表达，这样的特质使它成为了部分血液系统肿瘤的治疗中非常有潜力的新靶点。尤其在部分多发性骨髓瘤患者的癌细胞上，BCMA存在高表达。

　　当然，除了靶向药物以外，这样的特质同样也让BCMA成为了一个CAR-T细胞疗法可用的靶标。这些新型细胞疗法在多发性骨髓瘤适应症上展现出了高缓解率与良好的持久性，让再次“战胜”这一难题成为了可能。

　　目前已经上市的CAR-T疗法当中，靶向BCMA并应用于骨髓瘤患者的项目也有很多。其中，Abecma在至少4线治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤患者当中取得了28%的完全缓解率;CARVYKTI可用于至少4线治疗的难治性多发性骨髓瘤患者，完全缓解率78%。

　　未上市的产品当中也有很多“潜力股”。CT053在小型试验中缓解率达到100%，ARI0002H缓解率93%、完全缓解率63%，HPN217的完全缓解率为25%。

　　总的来说，CAR-T疗法与BCMA靶点的相性非常好，治疗多发性骨髓瘤能够取得极其出色的疗效。罹患这类疾病的患者，也可以参与到相关的临床试验当中来。大家可以联系我们了解正在招募的临床试验项目详情，提交病历资料匹配合适的项目。