FDA授予BCMA CAR-T疗法CT103A(Equecabtagene Autoleucel)再生医学高级疗法称号,还有哪些CAR-T疗法适合用于治疗骨髓瘤

　　根据IASO Biotherapeutics发布的公告，FDA已授予其开发的CAR-T细胞产品Equecabtagene autoleucel(CT103A)再生医学高级疗法称号以及快速通道资格，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。

　　CT103A是一款靶向BCMA的CAR-T细胞疗法，已经在2022年获得了FDA的孤儿药指定。其靶向的BCMA靶点全称为B细胞成熟抗原，是目前临床上用于治疗多发性骨髓瘤最热门的靶点之一。

　　根据2022年EHA大会上公布的FUMANBA-1试验数据，CT103A治疗多发性骨髓瘤的整体缓解率高达94.9%，其中完全缓解率达68.4%。曾经接受过鼠源的BCMA抗体方案治疗(CT103A是全人源化的)的患者也有卓越的疗效;即使是曾经接受过CAR-T治疗的患者，再次接受CT103A治疗的中位无进展生存期也超过了7.5个月。

　　多发性骨髓瘤一度被视为“不可治愈”的难治血液肿瘤，这是一种因骨髓中的浆细胞过度增殖而导致的恶性肿瘤。尤其是对于晚期的患者来说，复发与耐药困扰着他们，带来巨大的痛苦。

　　这类恶性肿瘤最特征性的表现就是强烈骨痛，且这种疼痛是持续性加重的，至晚期十分剧烈，痛苦难忍。多发性骨髓瘤最主要的患者群体为中老年人，治疗的难度不小。

　　以BCMA为靶点的多款CAR-T疗法为这类癌症的患者带来了新的希望。目前临床上已有针对多发性骨髓瘤的5线以上CAR-T疗法获批上市，其中百时美施贵宝的Abecma缓解率72%、完全缓解率28%，南京传奇的CarvyktiI缓解率89.6%、完全缓解率77.1%(中国患者)。

　　未上市的产品当中也有很多“潜力股”。科济生物的CT053在小型试验中缓解率达到100%，ARI0002H缓解率93%、完全缓解率63%，HPN217的完全缓解率为25%。

　　总的来说，CAR-T疗法与BCMA靶点的相性非常好，治疗多发性骨髓瘤能够取得极其出色的疗效。成功案例也有很多。一位多发性骨髓瘤患者，既往使用了硼替佐米、DCD方案、Rd方案、ICD方案、BBDD方案等，疗效一直差强人意或不太理想，直至参与了CAR-BCMA-T疗法的临床试验之后，治疗仅2周，就达到了严格的完全缓解，且持续时间超过11个月。

　　罹患这类疾病的患者，也可以参与到相关的临床试验当中来。大家可以联系我们了解正在招募的临床试验项目详情，提交病历资料匹配合适的项目。