婴儿脑瘤靶向治疗,拉罗替尼让婴儿脑内6厘米的巨大肿瘤几乎完全消失

　　提到癌症，大家可能会觉得这是一种“老年病”，是随着年龄增长、风险逐渐提高的疾病。但事实上，癌症的发病率，在0~5岁还有一个小高峰。

　　近几年，儿童肿瘤的发病率正以每五年5%的速度呈缓慢上升的趋势。平均每1万的孩子中，就有1.5个癌症患儿。如今，肿瘤已经成为了儿童因病死亡的第一大原因。

　　这一次的案例当中，这位3岁的幼儿，从5个月大就被诊断罹患脑瘤，脑袋里有一个最大径6厘米的巨大肿块!在尝试过各种方案之后，医生一度告知她的父母已经无法治愈，但通过NTRK抑制剂拉罗替尼(Larotrectinib，Vitrakvi)的治疗，她的病灶竟然几乎完全消失!

　　3岁脑瘤幼儿,拉罗替尼治疗挽救生命

　　患儿5个月时被确诊患有脑瘤，最初出现呕吐和癫痫发作，MRI检测结果显示右侧脑室有一个6×3×2厘米的肿块。

　　患儿首先接受了手术，确诊为高级别胶质瘤，接受了针对脑肿瘤婴儿的治疗方案，以及13个周期的化疗。但治疗完成后仅4个月，她的肿瘤就出现了进展，侧脑室和第三脑室有多个结节，诊断为复发。她再次接受了手术切除，同时接受了放疗，但仅仅3个月后，患儿就开始出现行走困难、嗜睡、呕吐以及易怒。

　　MRI检查结果显示了广泛的进展，此时患儿开始接受地塞米松治疗，她的父母被告知，疾病已经无法治愈。

　　但一款当时还未上市的新药，为这个孩子带来了新的希望。

　　在这一阶段，医生根据前期手术取得的病灶进行了全基因组检测，结果显示ETV6-NTRK3融合突变。

　　不过呢，在这个时候，首款NTRK抑制剂拉罗替尼其实还没有正式上市，这个孩子也没有得到参加临床试验的机会。但幸运的是，她申请到了同情用药——同情用药也叫扩大使用，是在临床试验之外，让一部分特殊的患者使用一款还没有被批准上市的药物。

　　此时的药物还存在一些不确定性，因此同情用药限定在重病以及没有其它治疗方法的患者之中。

　　幸运的是，拉罗替尼对这位患儿的治疗效果非常明显!仅4周，她不再出现嗜睡、头痛或呕吐，进食逐渐恢复，说话变得清晰;6周后，她能够独立思考，体力恢复，并且能够说出2~3个单次的句子;8周后，她能够跑步、跳舞，语言能力进一步地提高。

　　此时的MRI检测提示，她脑内的病灶都获得了改善或者缓解;5个月后，几乎所有的肿瘤都消退了!

　　儿童肿瘤是一种好治又不好治的肿瘤

　　说它好治是因为，幼儿对于各类治疗方案更加敏感，有更大的概率出现响应。举例来说，高级别的脑胶质瘤患儿，大约50%都对全身化疗有反应。对于放疗等治疗方式也是同样。

　　但我们又认为儿童肿瘤是非常不好治的。一方面，幼儿难以描述自己的难受之处，经常需要依赖家长的仔细观察来发现，因此病情常常已经发展到了晚期;另一方面，儿童虽然对于各类治疗敏感，但副作用也同样会更强，一些成年人、老年人可能无法遇到的，十几年、几十年后出现不良反应，对于幼儿的治疗来说也是必须重视的。

　　同时，许多对于成年人来说比较安全的治疗，对于幼儿可能会有特殊的影响，这也限制了一部分幼儿能够接受的治疗。

　　拉罗替尼在儿童肿瘤患者的治疗当中，效果非常的出色。如这一次的案例当中一样，这款药物为许多患恶性肿瘤的孩子，带来了新的生命。

　　真实世界分析:比标准治疗生存期长3倍

　　这是一项根据真实世界数据，匹配调整后对比拉罗替尼方案以及其它标准治疗方案治疗患者后，患者的总生存期数据。

　　调整后，接受标准治疗的患者中位总生存期为10.2个月，而接受拉罗替尼治疗的患者，中位总生存期长达39.7个月。拉罗替尼为患者带来了巨大的生存期获益，比标准治疗长3倍!

　　除此以外，研究还进行了长达30.5个月的平均生存时间分析，结果显示拉罗替尼的平均生存优势预计能达到10.8个月。这也意味着，与标准治疗相比，在30.5个月的随访当中，接受拉罗替尼治疗的潜在患者，将额外存活10.8个月!

　　前段时间，拉罗替尼(Larotrectinib，维泰凯®)已经获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的批准、正式在中国上市。

　　这款被誉为“治愈系神药”的“广谱抗癌药”，以NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者的适应症，为中国的癌症靶向治疗，正式开启了这个迟到了三年多的“广谱抗癌时代”。

　　这款药物的疗效数据非常出色，相信大部分实体瘤患者都愿意并希望尝试这款药物。当然，对于大家来说，同类药物的临床试验也是非常不错的选择，尤其是对于经济条件没有那么宽裕的患者来说，临床试验更是“救命”的选择。

　　但是，哪些患者应当检测NTRK融合，又有哪些患者最可能从NTRK抑制剂治疗中获益呢?

　　把握临床试验,给患儿一次"新生命"

　　目前，拉罗替尼治疗NTRK融合突变的实体瘤儿童患者的临床试验正在招募中国患儿，需要尝试这类方案的儿童患者一定要把握这次机会。如果大家希望了解更多关于此项临床试验的信息，可以咨询基因药物汇。

　　对于成年的NTRK融合或点突变等患者，也可以尝试其它同类NTRK抑制剂的临床试验，大家也可以咨询基因药物汇了解详情。