120万一针的CAR-T细胞疗法你了解多少

　　CAR-T疗法由于其“120万一针”的高昂价格和“癌细胞清零”5个字，刷爆朋友圈，无数媒体争相报道，让癌症患者感受到曙光到来。

　　120万的高昂价格是真，那么真的有“清零”的效果吗?CAR-T疗法是什么?它究竟是怎么治疗患者的?这些疑问小芝给你一次说个清。

　　CAR-T疗法是什么

　　CAR-T疗法，全名叫嵌合抗原受体(CAR)T细胞免疫疗法。我们知道免疫疗法的根本就是要激活自身的免疫系统来对抗肿瘤细胞，而CAR-T疗法作为免疫疗法的其中一种，原理也同样如此。

　　不过这次，科学家们是给我们的免疫细胞装上了一个名字叫“CAR”的装备。这个“装备”是为患者肿瘤细胞相关抗原“量身定制”的另一半，它使得我们的免疫细胞更能精准识别肿瘤细胞，并对其攻击。

　　CAR-T治疗为何价格如此高昂

　　我们说CAR-T疗法是为每个患者“量身定制”的疗法，而这就意味着它有如下特点：

　　(1)研发、制作成本高

　　(2)无法批量生产

　　除此之外，研发制作相关人员也要获得一定的收益。CAR-T疗法价格也因此让国内多数普通家庭望尘莫及。

　　CAR-T药物如何私人定制的

　　简单来说分为4个步骤：

　　(1)从患者身上抽血，从血液中提取患者的T细胞

　　(2)利用基因工程技术改造T细胞，安装“CAR”，从而更好地识别肿瘤细胞。

　　(3)将改造好的CAR-T细胞大量培养，在数量上达到几亿、几十亿甚至几百亿。

　　(4)回输培养好的CAR-T细胞。

　　CAR-T疗法可用于治疗哪些癌症

　　目前，CAR-T疗法仅获批用于治疗急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤以及多发性骨髓瘤。

　　CAR-T疗法之所以在治疗血癌上卓有成效，是因为血液肿瘤的肿瘤细胞中都有一个祖传的靶点——CD19，它只存在于肿瘤细胞中而正常细胞中没有。

　　所以对其他类型的癌症患者来说，CAR-T疗法并不适用。

　　可现在没有不代表未来不会有，现在正进行很多项关于CAR-T疗法治疗实体瘤的临床试验，在不久的未来有望造福实体瘤患者。

　　CAR-T疗法有副作用吗

　　癌症治疗手段发展至今无法避免的问题就是它们各自的副作用，所谓“是药三分毒”，CAR-T疗法也不例外。CAR-T疗法常见相关副作用如下：

　　细胞因子释放综合征(CRS)

　　CAR-T疗法作用免疫细胞对抗肿瘤细胞时，细胞因子大量释放，引起一系列的连锁反应，如毛细血管渗血、过度炎症反应、凝血级联反应等。

　　轻者症状表现为发热、头痛、疲劳等，通常发生在治疗后一个月内，这些变化可能会很快消失，也可能会持续数周。

　　严重者会高热伴低血压，低氧血症，严重时也可能会休克、弥散性血管内凝血(DIC)和多器官功能障碍综合征(MODS)，此时会危及生命。

　　CAR-T细胞相关性脑病综合征(CRES)

　　是指一些患者在使用CAR-T治疗后出现的神经系统功能失调。主要临床表现为：头痛、谵妄、认知障碍、肌震颤、共济失调、语言障碍、神经麻痹、嗜睡、癫痫发作等。若继发脑水肿可能会有致命危险。

　　嗜血细胞性淋巴组织细胞增生症(HLH)/巨噬细胞活化综合征(MAS)

　　这是一种多种免疫功能异常症候群，常表现为肝脾肿大、血清铁蛋白及甘油三酯异常增高，多种细胞因子异常增高。多见于细胞因子释放综合征(CRS)恢复期或者伴发CRS过程中。

　　其他

　　还有部分患者可能会出现骨髓抑制、感染、B细胞缺乏症/低丙种球蛋白血症、肿瘤溶解综合征、过敏反应等。

　　怎么应对CAR-T疗法的副作用

　　在接受CAR-T疗法后，医生会密切监测患者生命体征以及血常规变化，动态监测血清铁蛋白和甘油三酯，患者的神志也是需要重点观察的项目。

　　怎样判断CAR-T的治疗效果

　　在接受CAR-T治疗治疗1个月后，根据影像复查结果评估治疗效果，三个月乃至以后5年都会接受定期的随访观察。治疗3个月后，如果没有发现肿瘤征象，实现5年临床治愈的可能性就很大。

　　国内外有哪些CAR-T获批上市

　　目前，我国已获批2款CAR-T产品，分别是：

　　阿基伦塞注射液，价格120万元;

　　瑞吉奥伦塞注射液，129万元;

　　美国已有6款，分别是：

　　axicabtagene ciloleucel (Yescarta™)，373000美元;

　　brexucabtagene autoleucel (Tecartus™)，373000美元;

　　ciltacabtagene autoleucel (Carvykti™)，465000美元;

　　idecabtagene vicleucel (Abecma™)，419500美元;

　　Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi™)，410300美元;

　　tisagenlecleucel (Kymriah™)，475000美元。

　　哪些实体瘤正在开展CAR-T疗法的临床试验

　　头颈部肿瘤、食道癌、肺癌、胃癌、乳腺癌、肝癌、胰腺癌、结直肠癌、卵巢癌、肾癌、前列腺癌、黑色素瘤、肉瘤等。

　　CAR-T疗法真的能实现"癌细胞清零"吗

　　其实，在医生口中可不敢轻易说出“清零”二字，也不敢说出“治愈”二字，大家更常用的是“五年生存率”、“十年生存率”这些指标来判断这些治疗方法的效果。即使病情不再进展，也并不代表身体内没有癌细胞了，可能是达到了与正常细胞的“和平共处”。