CAR-T治疗急性白血病为患者带来曙光

　　Kymriah:治疗急性淋巴细胞白血病,MRD阴性率高达80%

　　Kymriah是一种针对CD19的CAR-T免疫细胞疗法，除了获批治疗复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤外，还可用于治疗儿童和年轻人(≤25岁)B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)。

　　一项关于“Kymriah治疗B细胞ALL的Ⅱ期临床试验(NCT02228096)”，共纳入79例患者(年龄在3~21岁)，经Kymriah输注治疗后，结果显示：

　　1、在输注的前3个月内，总体缓解率为83%，缓解后6个月内，75%的患者仍无癌症。

　　2、66.7%(2/3)的患者在KYMRIAH治疗24个月时仍存活，总生存期(OS)详见下图。

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　　3、约80%的患者在接受KYMRIAH治疗3个月时，达到微小残留病灶(MRD)阴性，该阴性状态是积极预后的有力标志。

　　纳基奥仑赛:治疗B细胞急性淋巴细胞白血病,ORR高达82.1%

　　2023年11月8日，国家药监局(NMPA)批准纳基奥仑赛注射液(源瑞达®)的新药上市申请(NDA)，这是一款CNCT19细胞注射液，用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)，这也是我国首款获批治疗白血病的CAR-T细胞产品。

　　本次获批是基于第64届美国血液学年会(ASH)上公布的一项关键性临床研究(NCT04684147)数据，本次研究共入组39例成人r/r B-ALL患者，包括29例既往接受过2线以上抗B-ALL标准治疗的患者、7例既往接受过造血干细胞移植的患者。入组接受纳基奥仑赛回输治疗后，结果显示：

　　1、客观缓解率(ORR)：治疗3个月内的ORR高达82.1%，治疗3个月时的ORR达64.1%。

　　2、完全缓解率(CR)：32例治疗3个月内达到ORR的患者中，CR率达66.7%;25例治疗3个月时达到ORR的患者中，CR率达51.3%(详见下图)。

　　3、微小残留病灶阴性率(MRD阴性率)：治疗3个月以内，达到CR/CRi(完全缓解但计数不完全恢复)患者的MRD阴性率为100%;达“完全缓解(CR)”患者的MRD阴性率高达92.0%。

　　CNCT19治疗复发难治性急性淋巴细胞白血病,骨髓外复发病灶缓解

　　《中国血液学杂志(Chinese Journal of Hematology)》报道过一例难治复发ALL患者，经CD19 CAR-T细胞(CNCT19)治疗后，疗效显著的案例。本例患者患有急性淋巴细胞白血病(ALL)，且在异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后复发。入组后，在FCA方案(环磷酰胺+氟达拉滨+阿糖胞苷)预处理后，接受CD19 CAR-T细胞(CNCT19)治疗。结果显示：

　　入组接受CAR-T治疗前，PET-CT显示患者锁骨上、颈部淋巴结(SUVmax=6.1)、腹膜(SUVmax=11.7)、心包(SUVmax=9.5)上，均存在骨髓外复发(EMR)灶。

　　而在CAR-T治疗后2个月，PET-CT显示患者骨髓外复发(EMR)灶基本消失(详见图1)。

　　图1 该患者CAR-T治疗前后PET-CT变化

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