CAR-T细胞疗法治疗白血病国外案例

　　据外网报道，2024年5月10日，全球首位接受CAR-T细胞疗法治愈的急性淋巴细胞白血病儿科患者-艾米莉·怀特海德(Emily Whitehead)，如期更新了自己的动态：“Emily is alive today because of cancer research(得益于癌症研究，Emily今天还活着!)”，如今她已无癌生存12年，并已考入宾夕法尼亚大学。

　　Emily的成功“治愈”引发了全世界的关注，标志着癌症免疫治疗领域的一场变革，她的抗癌经历曾被《纽约时报》、《早安美国》等相继报道。如今，随着她在宾夕法尼亚大学翻开新的篇章，她的旅程仍在继续!

　　▲Emily的往年打卡照

　　艾米莉的漫漫抗癌路

　　2010年，年仅5岁的艾米莉(Emily)被诊断为急性淋巴细胞白血病(ALL)，通常此类白血病患儿有85%~90%的治愈机会。但不幸的是，艾米莉经过两年的间歇性化疗，病情仍然持续进展。而且由于癌细胞急剧扩散，她甚至无法接受骨髓移植。此时，医生遗憾的表示，目前已无适合她的治疗方法了，建议父母将其带回家，接受临终关怀。

　　但艾米莉的父母却不愿放弃治疗，他们开始四处寻找能挽救艾米莉生命的方法。终于，天无绝人之路，费城儿童医院(CHOP)刚刚获得美国食品和药物管理局(FDA)批准，将启动一种名为“CAR-T”的新型细胞疗法的临床试验。然而，艾米莉能否接受该疗法治疗、以及治疗后效果如何仍然是未知数。虽然当时CAR-T疗法已在三名成年患者中进行了临床试验，且其中两人获得了快速及完全的缓解，但在儿童患者中却并未进行过多的尝试。在几番纠结下，艾米莉父母最终还是决定放手一搏，艾米莉也成为了首位接受CAR-T治疗的白血病患儿。

　　2012年3月1日，艾米莉开始在费城儿童医院接受CAR-T治疗。医生先在她的脖子上放置了单采导管;之后提取她的T细胞，并送往宾夕法尼亚大学的细胞和疫苗生产实验室，进行改造及扩增，改造后的T细胞携带一种名为“CAR”的导航头，这类CAR-T细胞一旦回输到患者体内，将会不断识别并攻击表面含有对应抗原的癌细胞，从而达到精准抗癌的目的。在等待CAR-T制备的期间，艾米莉还接受了大剂量的化疗，以等待接受全新的CAR-T回输治疗。

　　▼小Emily正在治疗中

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　　4月初，艾米莉的CAR-T细胞终于制备完成，并回输到了她的体内，然而与预想的不同，艾米莉出现了细胞因子释放综合征(CRS)这一严重的副作用，其体温上升到105°F，血压下降到53/29，同时伴随呼吸困难、身体肿胀等表现，这个小女孩儿的生命再次受到了严重威胁。

　　不过在关键时刻，费城儿童医院在细胞因子测试结果中，发现了艾米莉体内存在异常的IL-6(白细胞介素-6)。抱着最后的希望，医生决定尝试托珠单抗。让所有人意外的是，用药后艾米莉的病情迅速好转。更为惊喜的是，在治疗23天后，艾米莉的癌症已完全消失，她实现了“临床治愈”，并创造了无癌生存12年的奇迹!为了感谢CAR-T这款新型细胞疗法让她重获新生，Whitehead家族于2015年成立了Emily Whitehead基金会，目的是通过公益活动和募集资金，推动CAR-T等新型抗癌疗法的研究，以帮助更多的肿瘤患儿及其家庭!

　　▼Emily基金会资助费城儿童医院的CAR-T研究

　　值得一提的是，托珠单抗如今已成为细胞因子释放综合征(CRS)的标准治疗方法，同时也是获FDA批准治疗该并发症的唯一药物。可以说，艾米莉是伟大的抗癌斗士，她作为实验者为CAR-T疗法的成功铺平了道路，她的康复对整个CAR-T治疗领域都具有重大意义!

　　更加欣慰的是，在艾米莉接受治疗五年后(即2017年8月30日)，全球首款CAR-T细胞产品-Kymriah，获美国FDA批准，这也是美国批准的首个基因疗法，至此彻底改变了癌症治疗的格局!

　　如何寻求CAR-T疗法帮助

　　目前CAR-T疗法急招急性淋巴细胞白血病、T细胞白血病(T-ALL)、B细胞淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤、T细胞淋巴瘤、肝癌、胰腺癌、卵巢癌、结直肠癌、间皮瘤等多款癌种!申请流程如下：

　　1、按要求将病历资料、近期病理结果等，提交至医学部;

　　2、医学部进行初步评估后，为患者匹配合适的临床试验;

　　3、向相应的试验中心，提交患者的病历资料;

　　4、试验中心评估通过后，协助患者参加相应的临床试验。