胰腺神经内分泌癌治疗成功案例,从等待死亡到幸存5年!这些"救命"新药让晚期患者成功打败罕见"胰腺癌"

　　2018年，当医生告诉J先生他得了和乔布斯一样的“绝症”--胰腺神经内分泌癌，并且肿瘤已经有橙子那么大(11公分)包绕在主动脉周围无法手术时，他知道自己离死亡已经不远。幸运的是，他成功找到了3种全新的药物治疗方案并且不断好转，2018-2023，J先生已幸存5年!对于大部分晚期癌症患者来说，一旦临床标准治疗方案用尽，生命就进入了倒计时，通常是3~6个月，一般不会超过一年。但所有的癌症患者都会期望，肿瘤完全消失，重新回到正常的生活的奇迹会发生在自己身上。

　　近年来，随着抗癌新药新技术的纷纷问世，这样的奇迹降临在越来越多的晚期患者身上。对于没有有效治疗方法的晚期患者，通过参加新疗法临床试验，他们已经成功的打败了癌症，成为幸存者。而他们的故事也鼓舞着无数的病友们，给大家带来了战胜癌症的信心和决心!

　　从等待死亡到幸存5年!这些"救命"新药让晚期患者成功打败罕见"胰腺癌"

　　2018年春天，家住纽约的J先生突然出现了剧烈的胃痛，他去了医院的急诊，医生认为是主动脉栓塞，J先生和家人马上去了美国知名的癌症中心--纪念斯隆凯瑟琳进行详细的检查。

　　最终的检查结果让全家人陷入了绝望，J先生得了和乔布斯一样难治的肿瘤--胰腺神经内分泌癌，这种罕见的类型大约仅占胰腺癌的 1% ，预后极差。更糟的是，他的肿瘤已经有橙子那么大(11公分)，并且缠绕在动脉周围，根本无法手术。

　　为了控制病情的进展，J先生马上开始进行了化疗，同时医生进行了全基因组测序，寻找效果更好的靶向治疗方案。

　　第一次找到"救命药"-拉罗替尼,重回正常生活

　　拉罗替尼(Vitrakvi ®，larotrectinib，下文统称拉罗替尼)是全球首个不区分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药，2018年在美国获批上市曾让整个医疗界和癌友圈沸腾，这在肿瘤治疗史上是一个振奋人心的里程碑。自此，无论多么罕见难治的癌症类型，无论长在什么部位，无论是否扩散...对于存在NTRK融合的患者来说，拉罗替尼是一款可能改变生死的新药。

　　幸运的是，基因检测报告显示J先生存在特定的NTRK融合。这是一种非常罕见的突变类型。2018年，一种名为 larotrectinib (拉罗替尼，Vitrakvi®; 代号LOXO-101) 的药物已震撼上市，能敲除由 TRK 融合产生的蛋白质，大幅击退癌症。全世界已有成千上万的肿瘤患者获益。

　　化疗结束后，J先生开始接受拉罗替尼的治疗，这款药物在J先生身上发生了奇迹，拉罗替尼治疗的大约两年时间里，J先生几乎没有癌症迹象，这期间他退休了，过上了向往的惬意、积极的生活，包括打轮滑曲棍球和骑长途自行车!

　　注：做了基因检测报告的病友，快看看自己的报告是否存在ROS1或NTRK融合，一旦存在可以马上联系全球肿瘤医生网医学部,看看是否有机会接受新药治疗，看不懂的病友也可以致电全球肿瘤医生网医学部解读报告。

　　第二次找到救命药-LOXO-195,肿瘤再次缩小

　　LOXO-195(Selitrectinib)是全新一代的NTRK抑制剂，TRK基因突变的癌症患者会对一代TRK抑制剂(如拉罗替尼和恩曲替尼)产生抗性，因此LOXO-195等二代抑制剂被研发用于治疗TRK基因耐药突变的癌症患者，不仅保持对野生型TRKA/C超强的抑制，还对突变型TRKA-G595R、TRKA-G667C和TRKC-G623R展示很强的抑制。

　　2020年，医生最担心的事情发生了，J先生对拉罗替尼产生了耐药，体内的肿瘤再次疯长，更糟糕的是，肿瘤已经转移到了肝脏。

　　幸运的是，LOXO 这家公司当初在研发拉罗替尼的同时，针对其抗药性，已经开发了下一代药物LOXO-195。

　　于是J先生在接受了肝脏的消融术后顺利参加了LOXO-195(Selitrectinib)的I/II 期试验，响应良好，肿瘤再次缩小。

　　第三次找到救命药-Repotrectinib,奇迹再次出现

　　Repotrectinib(瑞普替尼，代号TPX-0005)是美国TP Therapeutics公司研发的第二代ALK/ROS1/TRK抑制剂，也是新一代的广谱抗癌药，有望在2023年上市!

　　万万没想到的是，仅6个月，J先生的恶性肿瘤就再次出现耐药，当时临床上已经没有更好的药物，只能重新回到传统的化疗方案，但出现了多种严重的并发症，包括血栓和左四肢的血肿，医生告诉J先生的家人，建议进入临终关怀，这让全家人陷入了绝望。

　　就在大家四处寻求希望的是时候，医生告诉他们一个好消息，一种新一代的NTRK药物repotrectinib启动临床试验，但是他的条件已不能入组，医生为他申请了“同情护理”获得了这种药物，这是美国的一种涉及为病情严重且没有其他选择的患者提供一种新的、目前未经批准的处方药的政策。

　　在申请药物期间，J先生的病情迅速恶化，他需要多次输血，出现了肝功能衰竭和其他并发症，体重也下降了大约 60 磅，并出现严重感染!

　　当J先生的妻子拿到药物后，医生说，要么看着他死去，要么尝试“救命”新药。

　　奇迹再次出现，J先生在用药一周内病情再次显著改善。

　　截至目前，J先生的状态良好，将在 2023 年 7 月 6 日庆祝自己幸存五年。

　　J先生的妻子激动的分享找到新药的经验：“一定要去正在进行新药临床研究的大型癌症中心，要去找最优秀的医生做最好研究的地方。”

　　医生还计划在即将出版的医学杂志上刊登J先生的案例，详细介绍他肿瘤中基因突变的鉴定如何帮助他获得最终的救命药物。

　　(注：为保护患者隐私，文中部分使用化名，病情及治疗经过略有删减。)

　　新一代靶向药纷纷登场,NTRK+患者迎来续命新希望

　　除了上面的幸存者和突破性治疗进展，近年来，癌症治疗领域不断涌现出“特效”药物和前瞻疗法，让曾经是“天方夜谭”的治愈奇迹出现在越来越多的病友身上。

　　除了LOXO-195和repotrectinib，放眼全球，各大药企也纷纷开展针对这一靶点的新药研发。值得一提的是，中国的抗肿瘤新药也登上世界舞台。近期，多款中国自主研发的第二代泛 TRK 抑制剂展现出卓越的潜力。

　　1.疾病控制率高达100%!国研2代"不限癌种"靶向药ICP-723宣战NTRK实体瘤

　　ICP-723是我国自主研发的新一代NTRK抑制剂，可以治疗携带NTRK融合基因的晚期或转移性实体瘤，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等，以及对第一代NTRK抑制剂拉罗替尼和恩曲替尼耐药的患者。最新数据显示：6例NTRK融合患者中，总客观缓解率(ORR，靶病灶缩小30%以上)为66.7%(4例)，疾病控制率(DCR)高达100%，这意味着6例NTRK融合阳性的患者在接受ICP-723治疗后，病情都得到了有效控制，病灶稳定或显著缩小。

　　2.肿瘤缩小近90%!持续缓解超300天!二代TRK抑制剂VC004疗效喜人

　　VC004作为一款全新二代TRK抑制剂，当前处于临床研究阶段。临床疗效方面，截至2022年4月，所有NTRK融合突变患者均实现不同程度的肿瘤缓解，安全性与耐受性良好。其中1例患者在连续服药几周后，肿瘤直接缩小近90%!目前持续缓解时间超过300天，且仍然保持肿瘤不增大无新发的良好状态!

　　此外，国研二代NTRK抑制剂TQB-3811、HG030、XZP-5955、TL139等多款针对NTRK的药物临床证实效果显著，并且都是广谱抗癌药物，对很多不同肿瘤都有效，因此需要提醒大家的是，即使是标准治疗方案失败，也可以尝试进行基因检测，一旦存在ALK,ROS1，NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，就可以尝试这些特效的广谱抗癌药。做过基因检测的病友，可以将报告发送至全球肿瘤医生网医学部申请，我们的专家将为您全面分析检测报告，匹配能够入组的临床试验，以及有无新药可以使用。

　　1.请将基因检测报告，诊断报告电子版或拍照发送至doctor.huang@globecancer.com,邮件中留下联系方式，医学部收到报告分析完毕后一个工作日内电话联系。

　　2.直接致电全球肿瘤医生网医学部进行评估.

　　3.点击在线咨询

　　希望这些药物都能尽快在国内完成临床试验，顺利上市，造福患者。

　　参考资料：

　　https://seenamagowitzfoundation.org/less-common-versus-pancreatic-adencarcinoma/?comment_id=223&post_id=15049