速递|FDA授予NK细胞疗法CYNK-001用于治疗急性髓系白血病(AML)快速通道资格

　　FDA授予CYNK-001快速通道资格

　　根据Celularity公司发布的公告，2021年12月27日，FDA授予其研发的CYNK-001快速通道资格。CYNK-001是一款非转基因的，冷冻保存的人类胚胎造血干细胞衍生的自然杀伤(NK)细胞疗法，目前用于治疗急性髓系白血病(AML)的患者。

　　目前，接受这一方案治疗的患者，都属于原发性或继发性急性髓系白血病，在接受前线(一线或二线)治疗后达到形态学的临床完全缓解(包括血液学恢复不完全的情况)，或经由欧洲白血病网的标准定义为形态学上的无白血病状态。

　　准确来说，CYNK-001有望成为一种能够延长患者生命的手段。新闻稿当中，研究者表示，尽管当前治疗的缓解率不错，但是急性髓系白血病患者的长期预后仍然不佳，尤其是一部分患者的复发风险比较高，或者在治疗后仍有残余的病灶。

　　制备CYNK-001的CD34+细胞由人胎盘当中提取而来，在实验室中扩增成为CD56+/CD3- NK细胞。CYNK-001是一种同种异体细胞疗法，来源是一些“现成的”细胞，更类似于现成的治疗药物，而非我们更熟悉的、针对每位患者进行修饰的自体免疫细胞疗法(例如已经上市的CAR-T疗法)。

　　目前，这种疗法的临床试验正在进行当中，安全性与疗效均在评估当中。

　　不过，药企已经公开了一些患者的病例。根据公开信息，一位NPM-1阳性、FLT3阴性的急性髓系白血病患者接受了54亿个CYNK-001细胞的回输治疗，原本治疗前存在的微小残留病灶，至治疗后一段时间都得到了彻底的清除。后续随访也证实，CYNK-001细胞持续存在于他的体内，为他提供了长久的保护。

　　什么是NK细胞疗法

　　NK细胞的全称是自然杀伤细胞，也就是Natural Killer cell。这是一种存在于人体的免疫细胞，主要在体液免疫的过程中发挥作用——换句话说，这是一种不需要预先“致敏”，直接就能发挥杀死癌细胞或病毒等其它病原体的，具有非特异性杀伤能力的免疫细胞。

　　NK细胞的功能正如它的名字所描述，“自然”与“杀伤”

　　“杀伤”代表了其对于癌细胞(以及其它病原体)的作用效果，“自然”则是指，NK细胞杀伤癌细胞的效果，并不依赖其它的免疫细胞(比如B细胞)来呈递抗原——这是一种非常独立的，能够自己发现癌细胞、自己攻击癌细胞的免疫细胞。

　　除了独立自主，NK细胞还特别“乐于助人”。通过NK细胞杀死癌细胞并释放抗原，B细胞可以产生更多有针对性的抗体，进而激活更多的T细胞，更好地消除癌细胞。

　　总而言之，NK细胞在抗癌的过程当中就像是一个“前哨”，可以与癌细胞战斗，也会将癌细胞的信息传给其它的“战士”，号召大家共同抗癌。

　　近期，NK细胞疗法的新进展越来越多，在国际上也受到了更多的认可。前段时间，另一款NK细胞制剂还获得了FDA授予的孤儿药称号，用于食管癌的治疗。

　　我们相信，这种陪伴人类共同演化数百万年的人体免疫细胞，必定能够在现代的癌症治疗当中，迸发出全新的活力。