婴儿纤维肉瘤靶向药物新药larotrectinib(拉罗替尼)再创奇迹

　　两年前，Daisy每天都在准备着和自己的女儿永别，而现在，她抱着活泼开心的女儿回到医院，整个医疗团队为Aliyanna准备了盛大的2周岁庆生会。Daisy幸福的为自己的女儿唱歌生日快乐，看着她那勇敢而又独立的小女孩伸手摘生日蛋糕上的两支小蜡烛，已经很难回想起那段可怕的灾难性的经历，她感谢一款抗癌新药给女儿带来重生!

　　未出生的女胎脊柱长出巨大肿瘤,命悬一线

　　当医生告诉Daisy Martinez她怀了一名女婴时，她的梦想终于成真了，她一直希望自己有个女儿，甚至早就起好了名字：Aliyanna。

　　然而，喜悦很短暂。在怀孕25周的超声检查中，医生发现Aliyanna的脊柱上长出一个巨大肿块，这不是脊柱裂，而是一种长在脊柱的恶性纤维肉瘤。

　　Daisy从喜悦变为了沮丧，对于这个她期待已久的新生命，陷入了痛苦的抉择。

　　一切都来的太快了。

　　圣诞节后的第二天，Daisy突然感觉不到Aliyanna的胎动了，她和丈夫马上去了医院。2017年12月28日，医生说Aliyanna已经没有呼吸了，于是进行了紧急剖宫产。Daisy还没有来的及看一眼抱一下这个才30周就被迫降生的小生命，甚至不知道她是否还活着，Aliyanna就被送到了新生儿重症监护病房(NICU)。

　　当她听到Aliyanna的哭声时，她的眼泪涌了出来，她的小女孩还活着!

　　第一次见面,说再见的时刻到了

　　但是所有的情况都对Aliyanna很不利，30周出生的她只有3斤多重，脊柱上的肿瘤让这个脆弱的生命更加雪上加霜。

　　几小时后，医生Daisy在的坚持下带她去看Aliyanna，

　　那一刻，Daisy感觉自己的心都要碎了，通过NICU孵化器的透明塑料，她感觉Aliyanna是那么无助。虽然无法触碰到自己的女儿，但是Daisy要让女儿知道，她会一直陪在她身边。

　　三天后，Daisy最怕的一刻到来了，Aliyanna背部的大肿瘤突然破裂了，医生和护士开始紧急抢救，Daisy的大脑一片空白，只听到整个房间充满了嗡嗡的仪器声，恐惧和无助笼罩着她。

　　一位护士告诉她对刚出生的女儿说再见吧，他们已无能为力了，医生说Daisy可以在孩子离开的时候抱着她。

　　她第一次抱着自己的女儿，第一次把手放在她弱小无助的身体上，Daisy觉得上天对她太残忍了，因为这一切都可能是永别。

　　Daisy哽咽着告诉女儿，她很坚强，即便是“恶魔”缠身，为了来这个世界看看妈妈，她已经创造了奇迹。

　　Daisy说，“她的小脑袋在我手中，我揉了揉。我告诉她没关系，我永远不会跟她告别。”

　　也许这就是至亲间才有的心灵感应，奇迹就这样出现了：突然，出血停止了。Aliyanna像个战士一样在跟命运顽强的抗争着，她还没准备好跟这个世界说再见!

　　第二天早上，医生为Aliyanna做了手术，等待手术的12个小时是马Daisy一生中最长的，Daisy默默祈祷她还能再见到女儿。

　　幸运的是，手术很顺利，Aliyanna活下来了。

　　奇迹!新药物让肿瘤迅速消退,女孩重获新生

　　然而困难比想象中更多，Aliyanna的肿瘤恶性程度太高，到二月，她背部的肿瘤已经重新长出来。当时可供选择的只有化疗，但是Aliyanna太小了，任何新生儿接受毒性化疗的后果都是不堪想象的。就在Daisy再次陷入绝境时，西雅图儿童医院给出了新的治疗选择。

　　西雅图儿童医院的血液和肿瘤科主任Doug Hawkins,当时正在进行一款代号为LOXO-101(larotrectinib，拉罗替尼)的临床试验，在《新英格兰医学杂志》上发表的论文显示了令人鼓舞的结果。总体而言，有75%的患者对拉罗替尼的治疗有反应，一年后，有71%的患者没有疾病进展，并且这款药物比化疗更精准，副作用更小，在已经接受治疗的儿童中创造了很多重生的奇迹。

　　Daisy决定放手一搏，即便女儿是参加这项临床试验最小的受试者，即便药物可能没有效果，为了坚强来到这个世上的女儿，都要尽力一试。

　　在进行了基因检测后，Aliyanna果然存在90%婴儿纤维肉瘤都会存在的NTRK融合。

　　而这一次，拉罗替尼再次创造奇迹。

　　在开始使用larotrectinib的短短几周内，Aliyanna的肿瘤迅速缩小。

　　Aliyanna3个月大时，Daisy终于能抱起来她，因为Aliyanna的背部已经恢复了健康，她的背部有了足够的力量支撑起身体。

　　如今，Aliyanna服用这种药物已经快两年了，体内的肿瘤几乎全部被清除，并且没有迹象表明她的癌症会复发。

　　美好的未来

　　每个月Daisy都会带着女儿回到西雅图儿童医院，Hawkins博士的医疗团队就像是Aliyanna的另一个家庭，看着她快乐健康的成长。

　　12月28日，Aliyanna将满2岁，因此她的护理团队决定以一种特殊的方式庆祝这一具有里程碑意义的里程碑：举办冰雪仙境生日派对。甚至还有一个特别的访客，“爱莎”从冰雪王国来给她庆祝。

　　“我为我的女儿感到骄傲，”Daisy说。“阿莉亚娜(Aliyanna)在生命中的任何时候都可以放弃。但她选择了继续战斗，变得坚强。”

　　Hawkins博士说，拉罗替尼可能会被视为一种范式转变，这款药物副作用极少但同时具有令人难以置信的神奇疗效。希望有一天，这款药物能够为每个患癌症的孩子提供同样的奇迹般的治疗结果。”

　　对于NTRK融合的患者来说，拉罗替尼是一款能够改变生死的新药。

　　针对17种癌症有效!"传奇"抗癌药拉罗替尼已上市

　　故事远远没有结束。现在，像Arayanna这样的更多儿童可以从这种治疗中受益。

　　2018年11月，基于儿童和成人实体瘤卓越的临床试验数据，全球首个不区分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药--Vitrakvi ®(拉罗替尼，larotrectinib，下文统称拉罗替尼)震撼上市，用于成人和小儿具有神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合的实体瘤治疗。

　　这在肿瘤治疗史上是一个振奋人心的里程碑，因为这款药物有效率高达75%，当然这个数据还在后续的研究中不断刷新，并且这款药物是不区分肿瘤来源的，也就是说不管是肿瘤出现在什么难治的部位，也不管是不是出现了转移，只要存在NTRK(1/2/3)融合，都可以使用这款药物，临床数据已经证实对17种实体肿瘤有效，其中常见的肺癌的客观缓解率75%，甲状腺癌和纤维肉瘤高达100%!原文链接：终于来了!堪称天价的“治愈系”抗癌药拉罗替尼正式在国内开展临床试验!

　　拉罗替尼临床试验中各类癌症的有效率和持续缓解时间

　　终于来了!拉罗替尼正式在国内招募患者

　　这样的案例还有很多很多，我们无法在一篇文章中一一介绍，值得庆幸是，中国的癌症患者迎来了好时代，拉罗替尼目前已经在国内正式开展临床招募，有些NTRK融合的患者已经通过全球肿瘤医生网医学部成功接受了拉罗替尼的治疗，并成功逆转了病情，我们希望有更多的病友知道这个好消息，有更多的病友能够获益于这些新型的抗癌药物，战胜癌症!

　　药物名称：拉罗替尼(美国传奇广谱抗癌药)

　　推荐指数：★★★★★

　　招募信息：终于来了!堪称天价的"治愈系"抗癌药拉罗替尼正式在国内开展临床试验!

　　药物介绍：拉罗替尼是全球首款获批的NTRK抑制剂，在TRK融合癌患者的三项大型临床试验汇总数据显示，拉罗替尼的总缓解率高达ORR为75%，其中22%的患者完全缓解。

　　试验名称：

　　评估口服TRK抑制剂拉罗替尼对NTRK阳性的不同种类肿瘤的成人和儿童患者的疗效。

　　适合患者：

　　经组织学或细胞学确诊为局部晚期或转移性实体瘤，而且根据Foundation Medicine, Inc.或CLIA认证或同等机构认可的当地诊断实验室采用任何核酸类诊断检测方法进行的检测，该肿瘤携带一种预计分别转化成具有一个NTRK1/2/3基因重排，且不同时存在第二种致癌因素(例如EGFR、KRAS)。

　　做过基因检测的病友，请将报告发送至全球肿瘤医生网医学部，我们的专家将为您全面分析检测报告，评估是否能够入组临床试验，以及有无新药可以使用。

　　申请方式：

　　1.请将基因检测报告，诊断报告电子版或拍照发送至doctor.huang@globecancer.com,邮件中留下联系方式，医学部收到报告分析完毕后一个工作日内电话联系。

　　2.直接致电全球肿瘤医生网医学部400-666-7998咨询相关医生。

　　科技的进步，拉罗替尼 Vitrakvi(larotrectinib)等新药物的研发成功是抗癌史上的一次飞跃，我们期待中国也能自主研发这类抗癌特药，将会惠及到更多的中国老百姓。更期盼人类最终完全攻克癌症的那一天!

　　参考资料：

　　案例图片来源于西雅图儿童医院

　　https://pulse.seattlechildrens.org/aliyanna-overcomes-the-odds-celebrates-her-second-birthday-with-her-care-team/