肉瘤靶向药,肉瘤靶向药物Larotrectinib(拉罗替尼)让儿童肉瘤患者重回正常生活

　　抗癌英雄语录：“我想摆脱癌症。” --Lakelynn

　　当你看到Lakelynn时，一定会被她的欢乐和笑容所感染。没有人能想到，这个6岁的，在学校活力四射，喜欢芭比和唱歌的漂亮女孩在三年前被医生诊断为“无法可治”的恶性癌症。如今，她已战胜癌症，重新回到正常的生活，在学校和操场上放声大笑和奔跑。

　　三岁,即将被无法手术、放疗、化疗的极恶性癌症吞噬

　　Lakelynn3岁时，她觉得自己的胳膊好像受伤了，她的父母莱斯利(Leslie)和迈克(Mike)带她去医院做了检查，什么也没发现。但是，Lakelynn的同一个部位的疼痛越来越强烈，甚至无法入睡，这让父母引起了警惕，马上带她去医院做了进一步检查。结果让Leslie和Mike无法接受的是，MRI显示Lakelynn的右臂上竟然长了一个肿瘤，并且包裹着右臂的神经。

　　更糟的是，没有医生知道该如何治疗Lakelynn，因为肿瘤的位置既不能手术，又不能放疗，这些治疗都有可能造成神经损伤，让Lakelynn的右臂瘫痪。

　　冒着极大的风险做了活检，病理诊断为肉瘤，但具体是哪种亚型不得而知，Lakelynn没有任何治疗方案可用，只能用一些药物缓解手臂的剧烈疼痛，而此时，她的右臂已经完全无法正常使用了。

　　生机!新型药物让Lakelynn逃离癌症魔掌,重回正常生活

　　看着痛苦的女儿，Leslie和Mike心如刀割。但是他们没有轻易放弃，在医生的建议下，他们将组织样本做了高级基因组测序，结果显示，Lakelynn的基因存在NTRK融合。紧接着，幸运的消息接踵而至，一位医生兴奋的告诉Lakelynn的父母，针对这一特定的突变类型，有一款代号为LOXO-101(larotrectinib，拉罗替尼)新药的临床试验正在进行，并且根据目前的临床试验的结果，这款药物已经创造了无数重生的奇迹，很多检测到NTRK融合的患儿都对药物有良好的响应，这一次，她或许有救了。

　　由于Lakelynn命悬一线，在48小时内，经过多方努力，她顺利入组了在波士顿丹娜法伯癌症研究院，史蒂芬·杜波依斯(Steven DuBois)博士领导的这项新药临床试验。

　　果然，这款药物再次显示出“神奇”的抗癌效果。在开始接受拉罗替尼治疗后，Lakelynn的肿瘤开始迅速缩小，现在她已经进行了三年的临床试验，目前她的病情稳定，每月一次前往波士顿进行随访和药物治疗。与传统疗法相比，该药的副作用极小。

　　Lakelynn的父母在接受采访时激动地说，这款药物挽救了女儿的性命，并且给了他正常的童年，让她可以在充满笑声的学校和操场快乐成长。

　　针对17种癌症有效!"传奇"抗癌药拉罗替尼已上市

　　Lakelynn并非larotrectinib试验的唯一受益者。截至2018年2月，已有55名儿童和成人在全国各地的试验地点参加了larotrectinib试验。这些患者中超过75%的患者反应良好，肿瘤缩小或消失。

　　基于多项卓越的临床试验数据，2018年11月，全球首个不区分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药--Vitrakvi ®(拉罗替尼，larotrectinib，下文统称拉罗替尼)震撼上市，用于成人和小儿具有神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合的实体瘤治疗。

　　这在肿瘤治疗史上是一个振奋人心的里程碑，因为这款药物有效率高达75%，当然这个数据还在后续的研究中不断刷新，并且这款药物是不区分肿瘤来源的，也就是说不管是肿瘤出现在什么难治的部位，也不管是不是出现了转移，只要存在NTRK(1/2/3)融合，都可以使用这款药物，临床数据已经证实对17种实体肿瘤有效，其中常见的肺癌的客观缓解率75%，甲状腺癌和纤维肉瘤高达100%!

　　拉罗替尼临床试验中各类癌症的有效率和持续缓解时间

　　终于来了!拉罗替尼正式在国内招募成人和儿童实体瘤患者

　　当然，这样一款“革命性”药物的价格也是不菲的，成人每年的费用为393,600美元(近260万人民币)，此价格对于患者来说，堪称天价。而儿科糖浆配方的费用为每月11,000美元(7万人民币)也是国内普通家庭无法承受的。

　　好消息是，“治愈系”抗癌药拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验终于正式在国内开始招募患者了!这意味着，国内的患者也终于有机会免费用上这款美国的天价抗癌“特药”!

　　药物名称：拉罗替尼(美国传奇广谱抗癌药)

　　推荐指数：★★★★★

　　招募信息：终于来了!堪称天价的“治愈系”抗癌药拉罗替尼正式在国内开展临床试验!

　　药物介绍：拉罗替尼是全球首款获批的NTRK抑制剂，在TRK融合癌患者的三项大型临床试验汇总数据显示，拉罗替尼的总缓解率高达ORR为75%，其中22%的患者完全缓解。

　　试验名称：

　　评估口服TRK抑制剂拉罗替尼对NTRK阳性的不同种类肿瘤的成人和儿童患者的疗效。适合患者：经组织学或细胞学确诊为局部晚期或转移性实体瘤，而且根据Foundation Medicine, Inc.或CLIA认证或同等机构认可的当地诊断实验室采用任何核酸类诊断检测方法进行的检测，该肿瘤携带一种预计分别转化成具有一个NTRK1/2/3基因重排，且不同时存在第二种致癌因素(例如EGFR、KRAS)。

　　做过基因检测的病友，请将报告发送至全球肿瘤医生网医学部，我们的专家将为您全面分析检测报告，评估是否能够入组临床试验，以及有无新药可以使用。

　　申请方式：

　　1.请将基因检测报告，诊断报告电子版或拍照发送至doctor.huang@globecancer.com,邮件中留下联系方式，医学部收到报告分析完毕后一个工作日内电话联系。

　　2.直接致电全球肿瘤医生网医学部400-666-7998咨询相关医生。

　　科技的进步，拉罗替尼 Vitrakvi(larotrectinib)等新药物的研发成功是抗癌史上的一次飞跃，我们期待中国也能自主研发这类抗癌特药，将会惠及到更多的中国老百姓。更期盼人类最终完全攻克癌症的那一天!

　　参考资料：

　　https://www.alexslemonade.org/20-years/changing-status-quo-kids-cancer-one-fda-approval-time