速递|FDA授予中国国产PD-1免疫药物特瑞普利单抗(Toripalimab)黑色素瘤快速通道资格

　　2021年1月25日，FDA正式授予特瑞普利单抗(Toripalimab)快速通道资格，用于黏膜黑色素瘤的一线治疗。

　　特瑞普利单抗是一款我国自主研发的PD-1单抗，已经获批在中国市场销售，并在最近的一次医保谈判中被纳入医保范围。全球范围内，特瑞普利单抗有超过30项临床试验，涉及15类适应症。

　　在纳入快速通道的同时，FDA还为一项最新的Ⅲ期临床试验亮了“绿灯”。这是一项对比试验，比较特瑞普利单抗+阿昔替尼(Axitinib，Inlyta)的联合用药方案及派姆单抗(Pembrolizumab，Keytruda)方案一线治疗不可切除的局部晚期或转移性黏膜黑色素瘤患者的疗效。

　　前期试验:缓解率48.3%

　　在2019年8月的Journal of Clinical Oncology杂志上，研究者曾公开了特瑞普利单抗+阿昔替尼治疗黏膜黑色素瘤的Ⅰb期试验结果。

　　该研究结果显示，33例患者中整体缓解率为48.3%，中位无进展生存期7.5个月。

　　截至论文发表时，患者的总生存期数据尚不成熟。

　　由于研究者计划将特瑞普利单抗方案的应用推广至欧美地区，因此必须在一项其它地区(非亚洲)患者群体的Ⅲ期临床试验中得到验证，才能成为标准治疗方案。

　　2020ASCO:总生存期20.7个月

　　根据2020年ASCO大会上公开的另一项研究结果，特瑞普利单抗+阿昔替尼治疗黏膜黑色素瘤，中位无进展生存期7.5个月，1年无进展生存率41.4%，2年无进展生存期13.8%;中位总生存期20.7个月，1年生存率65.5%，2年生存率44.8%。

　　国产药物,走向世界

　　特瑞普利单抗是四款最经典的国产PD-1单抗之一，已经于最近一次医保谈判中被纳入医保范围。

　　提到国产PD-1单抗，患者们的第一反应大都是“价格便宜”。的确，与昂贵的进口药相比，国产PD-1单抗的价格明显更加“亲民”。再加上医保报销的政策，能用得起国产PD-1单抗的患者明显比用得起进口药的患者更多。

　　但尽管如此，也有一部分患者从疗效的角度对国产PD-1单抗提出了质疑。的确，在临床研究还不够丰富的过去，鲜有国产PD-1单抗与进口药物的对比试验，患者很难直观地从疗效的角度评价“国产药”与“进口药”。但在这一次的Ⅲ期临床试验当中，特瑞普利单抗直接“点名”了最经典的两款PD-1单抗之一的派姆单抗，足以见其信心满满。

　　这样的试验也是患者们乐于见到的。如果特瑞普利单抗能够展现出与派姆单抗相当、甚至不亚于派姆单抗的良好疗效，那么患者们选择国产PD-1单抗治疗就会更加有底气。

　　由于价格方面的优势，外国的医生与患者同样非常期待见到中国产的PD-1单抗在当地上市。相信在未来，我国一定能够凭借更加丰硕的研究成果，为“中国药”加上一个“高疗效”的标签，成为世界癌症患者心目中的“好药”、“神药”。

　　方舟计划,2021再启航

　　靶向和免疫治疗已经显着改善了非小细胞肺癌患者预后，尤其在EGFR和ALK两类突变型患者的治疗中成果显著。除此以外，在肺癌新药的研发过程中，更多的黄金靶点及众多值得期待的重磅新药涌现，比如针对EGFR 20ins突变型的JMT-101，针对ROS-1突变型的TQ-B3101等，为患者抗癌增添了有益的助力。

　　“方舟援助计划”由全球肿瘤医生网联合无癌家园、权威基因检测机构、国际药厂、知名肿瘤中心发起的针对癌症基因突变肿瘤患者的活动。本计划旨在降低肿瘤患者基因检测费用，为患者提供上市新药和未上市新药免费治疗的机会。

　　“方舟援助计划”将为所有参与的癌症患者持续提供抗癌药物，带来新的生存希望!

　　申请方式

　　将基因检测报告、诊断报告的电子版或清晰照片发送至邮箱doctorjona0404@gmail.com，邮件中留下联系方式;或者联系全球肿瘤医生网医学部(400-666-7998)进行详细咨询。

　　"方舟计划一"-基因检测支持

　　全基因检测的市场价格普遍在15000~20000元之间，属自费项目，对于很多家庭来说仍是一笔不小的费用。方舟援助计划将为符合条件的患者提供经济援助，帮助病友减轻经济负担。

　　方案一经过指定基因检测机构付费检测，发现指定基因突变的患者，并成功入组相关新药临床研究的患者，可获得5000元基因检测经济援助。

　　方案二经过指定基因检测机构付费检测，未发现指定突变的患者，可获得1000元基因检测经济援助。

　　方舟援助计划覆盖的基因突变

　　实体肿瘤存在以下基因突变：EGFR、KRAS、ERBB2、BRAF、PIK3CA、AKT1的驱动突变以及ALK、ROS1、RET、NRG1、NTRK1/2/3、FGFR1/2/3/4、MET、EGFR、BRAF、ETV6基因的融合与跳切等。

　　*随新药研制进度，基因突变种类和范围会不断扩大，并不限于上述突变其他靶点可联系医学部进行解读及有无援助政策。

　　参加方舟援助计划流程

　　1、按要求提交病理组织切片或者基因检测报告;

　　2、全球肿瘤医生网医学部分析基因检测报告，或送基因检测机构进行检测;

　　3、如有符合新药适应症的基因突变，全球肿瘤医生网医学部协助患者对接国际药厂和医院研究中心专家;

　　4、患者成功加入新药治疗研究后，给予相应基因检测经济援助;

　　5、未发现突变靶点或发现靶点但未能入组相关临床试验，给予相应基因检测经济援助。

　　"方舟计划二"-抗癌新药免费

　　通过“方舟援助计划”检测出有意义基因突变或基因检测报告显示相关突变，将优先为患者参加国内及国际抗癌新药临床试验项目筛选。这些新药临床项目均在国内北上广等权威三甲医院开展，患者可以与国内知名专家对接，接受与国际同步开展的国际多中心新药临床研究。

　　"方舟计划三"-3D类器官筛选

　　通过“方舟援助计划”检测出有意义基因突变或基因检测报告显示相关突变，将优先为患者参加国内及国际抗癌新药临床试验项目筛选。这些新药临床项目均在国内北上广等权威三甲医院开展，患者可以与国内知名专家对接，接受与国际同步开展的国际多中心新药临床研究。

　　所有的抗癌药物都会出现耐药问题，这也是很多患者最担心的问题。“方舟计划”专门针对患者参加临床试验后耐药问题，推出类器官培养和筛选援助，对入组临床试验出现耐药的患者免费进行类器官培养，寻找下一步用药方案。

　　"什么是类器官培养"

　　类器官是近年国际上突破发展的一种体外3D组织培养技术，可以在体外高成功率、快速的培养人的组织细胞，形成保留原器官组织结构和生物信息的“微组织”，在个性化治疗和再生医学领域有广泛的应用前景。肿瘤类器官培养技术，通过在体外建立类似体内的微环境，把患者组织分离的肿瘤细胞在体外实现3D培养，形成微型肿瘤模型。利用该模型帮助肿瘤患者个性化的测试多种药物的敏感性，实现个性化的精准医疗。

　　"哪些患者可申请类器官培养"

　　成功入组以下表格中的临床试验，耐药后出组的患者可免费接受类器官培养，帮助患者寻找下一步用药方案。

　　注：肿瘤类器官培养需要获得患者活体肿瘤细胞培养，需要通过穿刺或者手术获取肿瘤细胞。不是所有的患者都能取得活体肿瘤细胞!

　　肿瘤类器官培养由科途生物公司为符合条件的患者提供，本计划不保证所有患者都能获得免费类器官培养，并不能保证所有患者培养成功。