儿童肿瘤口服靶向药新药拉罗替尼临床试验招募进行中

　　肿瘤精准治疗领域的飞速发展正在不断制造长生存的奇迹，“革命性”抗癌药物拉罗替尼的上市每年可以帮助成千上万的人，它已经给世界各地的患者来了新的希望。最近，美国排名第二的知名癌症中心纪念斯隆凯瑟琳医院再次报道了这款药物给他们最小的一位肿瘤患者带来的神奇治疗效果。

　　蕾哈娜(Rihanna)一家前往纽约，随处可见她的抗癌奇迹宣传牌

　　喜悦和噩梦同时降临

　　每个父母在孩子出生的那刻起，就为孩子计划了好了一辈子：第一次尝试好吃的东西，第一份工作，第一个男朋友。。。但那一瞬间，砰，所有的想像都消失了。

　　Anna Plaza的女儿蕾哈娜(Rihanna)刚刚出生时，右侧手臂上就有一个巨大的肿物，几乎和她的脑袋一样大。相信所有的父母看到这一幕都会心碎。

　　所有人都不知道出了什么问题。也不知道该怎么办，他们只知道这是一个肿块。新生的喜悦伴随着一场灾难到来了。。。

　　Anna夫妇马上带着孩子去了大医院，活检显示，蕾哈娜(Rihanna)竟然生来就患有一种罕见的肿瘤，称为婴儿纤维肉瘤，这是一种恶性软组织肿瘤，患病的通常都是1岁以下的婴儿，在1岁以下的儿童中发现。

　　因为肿瘤过于巨大，无法马上手术，于是医生选择了化疗方案，但是对蕾哈娜来说并没有起效。Anna夫妇伤心欲绝，感到马上就要失去蕾哈娜(Rihanna)了。

　　"革命性"新药三天起效

　　最终，他们抱着一线希望带着孩子来到了纪念斯隆·凯特琳医院(MSK)。MSK 儿童专家团队最终确定蕾哈娜(Rihanna)的癌症是由一个名为NTRK的基因突变引起的，这种基因通常与其他基因发生融合，导致癌症的恶性增长。

　　在他们正在研究的药物中有一款新药物-Vitrakvi是专门针对这一靶点突变的，目前正在进行临床试验，Anna夫妇决定放手一搏，即便无效，对于药物的研发也是一种贡献。

　　Vitrakvi的儿童剂型是一种口服糖浆，早晚各一次，服用起来非常方便。

　　但是另Anna夫妇震惊的是，三天后，蕾哈娜(Rihanna)的巨大肿瘤就以肉眼可见的速度迅速缩小，他们带着蕾哈娜(Rihanna)来到医院，医生们也惊呆了!他们从未见过药物起效的速度如此之快。肿瘤已经长了几个月了，然而，一周内就快速消退了!

　　五个月后，外科医生来会诊后，高兴的告诉他们，如果肿瘤没有缩小，手术会影响蕾哈娜(Rihanna)的手臂功能，甚至需要截肢，导致她无法正常生活，但是现在肿瘤已经缩小了，可以通过手术将肿瘤完全切除，并且不会影响她日后的生活。

　　手术非常顺利，蕾哈娜(Rihanna)剩余的所有肿瘤都被切除，并且胳膊的功能没有收到任何影响。现在她已经快4岁了，医生说她已经完全没有肿瘤的迹象。

　　对于NTRK融合的患者来说，拉罗替尼是一款“革命性”的新药。

　　针对十七种癌症有效,"革命性"抗癌药拉罗替尼已上市

　　2018年11月，全球首个不区分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药--Vitrakvi ®(拉罗替尼，larotrectinib，下文统称拉罗替尼)震撼上市，用于成人和小儿具有神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合的实体瘤治疗。

　　这在肿瘤治疗史上是一个振奋人心的里程碑，因为这款药物有效率高达75%，当然这个数据还在后续的研究中不断刷新，并且这款药物是不区分肿瘤来源的，也就是说不管是肿瘤出现在什么难治的部位，也不管是不是出现了转移，只要存在NTRK(1/2/3)融合，都可以使用这款药物，临床数据已经证实对17种实体肿瘤有效，其中常见的肺癌的客观缓解率75%，甲状腺癌和纤维肉瘤高达100%!

　　终于来了!拉罗替尼正式在国内招募患者

　　当然，这样一款“革命性”药物的价格也是不菲的，成人每年的费用为393,600美元(近260万人民币)，此价格对于患者来说，堪称天价。而儿科糖浆配方的费用为每月11,000美元(7万人民币)也是国内普通家庭无法承受的。

　　好消息是，“治愈系”抗癌药拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验终于正式在国内开始招募患者了!这意味着，国内的患者也终于有机会免费用上这款美国的天价抗癌“特药”!

　　药物名称：拉罗替尼(美国传奇广谱抗癌药)

　　推荐指数：★★★★★

　　药物介绍：拉罗替尼是全球首款获批的NTRK抑制剂，在TRK融合癌患者的三项大型临床试验汇总数据显示，拉罗替尼的总缓解率高达ORR为75%，其中22%的患者完全缓解。

　　试验名称：

　　评估口服TRK抑制剂拉罗替尼对NTRK阳性的不同种类肿瘤的成人和儿童患者的疗效。

　　适合患者：

　　经组织学或细胞学确诊为局部晚期或转移性实体瘤，而且根据Foundation Medicine, Inc.或CLIA认证或同等机构认可的当地诊断实验室采用任何核酸类诊断检测方法进行的检测，该肿瘤携带一种预计分别转化成具有一个NTRK1/2/3基因重排，且不同时存在第二种致癌因素(例如EGFR、KRAS)。

　　做过基因检测的病友，请将报告发送至全球肿瘤医生网医学部，我们的专家将为您全面分析检测报告，评估是否能够入组临床试验，以及有无新药可以使用。

　　申请方式：

　　1.请将基因检测报告，诊断报告电子版或拍照发送至doctor.huang@globecancer.com,邮件中留下联系方式，医学部收到报告分析完毕后一个工作日内电话联系。

　　2.直接致电全球肿瘤医生网医学部400-666-7998咨询相关医生。

　　科技的进步，拉罗替尼 Vitrakvi(larotrectinib)等新药物的研发成功是抗癌史上的一次飞跃，我们期待中国也能自主研发这类抗癌特药，将会惠及到更多的中国老百姓。更期盼人类最终完全攻克癌症的那一天!

　　参考资料：

　　https://www.mskcc.org/videos/rihanna-story-treatment-clinical-trial-larotrectinib