拉罗替尼临床试验治疗先天性婴儿纤维肉瘤成功案例

　　这是本该原本健康的男婴，出生时患先天性婴儿纤维肉瘤。该婴儿纤维肉瘤位于舌头的前部，并从口腔突出。当患者年龄为4天时，通过手术切除肿瘤并切缘(R1 / RX)。父母在7周龄时注意到右颈区域的肿块迅速增长。对比增强磁共振成像(MRI)显示双侧颈淋巴结复发。最大的右侧宫颈肿块为4.5×4.2×2.6 cm(约26cm³)，对侧病理淋巴结的大小为2.3×1.3×1.7 cm。右下颌骨区域的对比度增强的肿块尺寸为2.5×1.7×1.6 cm，浸润了口底的肌肉组织。此外，医生怀疑有左腋窝淋巴结受累。考虑到局部肿瘤累及的程度，手术可能性为零。因此，开始做化疗，该患儿接受了两个周期的环磷酰胺-阿霉素-长春新碱，但肿瘤没有反应。代替，图 1A)。

　　图1 在开始拉罗替尼前的右侧子宫颈肿块的临床印象(A)，(B)在治疗的第3周，(C)在治疗的第9周，(D)在治疗的第25周。

　　因此，该婴儿患者参加了一项多中心，开放，I / II期研究，研究拉罗替尼治疗晚期小儿实体或原发性中枢神经系统(CNS)肿瘤的疗效和安全性(NCT02637687)

　　在获得知情同意后，对患者进行筛查以确认其是否合格。MRI筛查证实疾病进展，右侧宫颈指数病变面积为5.5×4.5×4.4 cm(约55cm³;图2 A)。在3.5个月大时开始每日接受口服拉罗替尼的门诊治疗，剂量为100 mg / m 2体表面积，每天两次，对应于1.5 ml 拉罗替尼 20 mg / ml溶液，每天两次，开始于3.5个月大(周期1天1; C1D1)。

　　图2：在冠状和平面磁共振成像时(A)在筛查时，(B)在治疗的第56天和(C)在治疗的第112天时观察到的右颈病变的最大直径。

　　父母注意到在4天之内肿瘤的发生了变化，这一点在下一次C1D8诊所就诊时得到了证实，当时的病灶表现为更柔软，触诊时活动性更强，尺寸减小了。在接下来的几天和几周内，肿瘤继续快速消退(图1 B–D)。在接受拉罗替尼治疗(C3D1)第56天进行的首次预定对照MRI检查中，剩下的唯一异常是孤立的右颈淋巴结略微肿大，其大小为1.2×1.2×0.8 cm(约0.6cm³;图2 B) 。根据《 1.1版实体肿瘤的反应评估标准》中的淋巴结反应，其中在垂直于最长直径的轴上测量目标结点。相当于完全缓解(CR)。完全缓解在C5D1的第二次对照MRI上得以维持，先前描述的淋巴结现在完全正常(图2 C)，最后一次在C18D1上随访(拉罗替尼开始后16个月)。

　　除了短暂的3级碱性磷酸酶升高(考虑与拉罗替尼无关)外，患者没有发生3级或更高的不良事件。可贵的是她在11个月大的时学会了走路。

　　https://www.annalsofoncology.org/article/S0923-7534(19)55116-X/fulltext