CAR-T细胞疗法成功案例

　　塞尔纳(Serna)是一位积极快乐的16岁少年，但同时也是一位与致命血癌作斗争的“战士”。自从3年前确诊急性淋巴细胞白血病以来，尽管接受了多种化疗化疗方案，却始终无法终止病情持续进展的噩梦，甚至因化疗的副作用而饱受折磨。不过幸运的是，他最终在CAR-T疗法、放疗的综合方案治疗下，终于战胜了病魔，开启了崭新的人生。

　　CAR-T疗法立大功:与病魔缠斗三年,终于重启人生

　　反复发热、头痛,最终诊断为白血病

　　塞尔纳(Serna)一直是一名健康的少年，然而变故发生在2020年11月，塞尔纳开始莫名地出现虚弱、头痛、发烧、恶心、腹泻等表现。刚开始他们并没有在意，直到1个月后，他开始出现手部剧痛，方才就医，最终被确诊为急性淋巴细胞白血病，这是儿童癌症中最常见的一种，病变通常始于骨髓，但可以扩散到其他部位，包括中枢神经系统。

　　化疗后并发症严重,且肿瘤进展

　　幸运的是，儿童白血病是有治愈希望的，当地肿瘤学家建议塞尔纳马上开始化疗，先从激进药物开始，然后逐渐减少剂量，改为维持治疗。

　　但事实远比想象中的残酷，几乎从化疗一开始，塞尔纳就出现了新的严重症状，除了疲劳、脱发、恶心、食欲不振等化疗常见并发症外，他还出现了严重感染、面瘫，甚至患上了胰腺炎。

　　最终不得不更换化疗药，然而好景不长，治疗1年后，白血病再次复发，甚至已扩散到中枢神经系统，即便重新更换化疗方案，他也没有显著反应。此时只能寄希望于造血干细胞移植，然而以他目前的身体状况，显然无法耐受手术。塞尔纳后来回忆说“我哭了很多次，曾经抱有很大的希望，但此时希望已经破灭了”。

　　强大的CAR-T疗法,助白血病少年战胜病魔

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　　好在天无绝人之路，他的父母也没有放弃希望，他父亲甚至辞去了工作，每天守在儿子的病床边。最终他们在医生的建议下，决定寻求一种在过去几年中改变癌症治疗的强大抗癌武器——CAR-T细胞疗法的帮助，它利用患者自身的免疫系统，来对抗癌症。目前中美已有十余种已获批上市的CAR-T细胞疗法，其中也包括针对急性淋巴细胞白血病的产品。

　　在准备CAR-T细胞治疗期间，他还接受了全身放射治疗和颅外放射治疗。他的主治医师表示“塞尔纳的骨髓中仍然有一些癌症，所以我们选择CAR T细胞疗法，来减少移植前的肿瘤负荷”。最终他在2022年1月底接受了细胞移植治疗，虽然在此期间他出现了轻微的发热、皮疹等表现，但总体耐受度良好。

　　治疗第4周时，塞尔纳的症状出现了明显的好转。更加振奋人心的是，治疗1年半后，塞尔纳的癌症痊愈了，面瘫症状也消失了，他不再需要服用任何治疗移植物抗宿主病的免疫抑制药物。他也终于能重回校园，开启新的人生!

　　CAR-T疗法临床招募进行时……

　　近年随着免疫细胞疗法的不断发展，各国对CAR-T细胞的研发热情不断高涨。我国的CAR-T研发一直紧随美国，处于世界领先位置，截至目前我国共有5款CAR-T产品获批上市。而且现阶段我国还有多款CAR-T临床实验正在进行中(详见下表)，癌症患者可将治疗经历、近期病理检查结果等，提交至医学部，初步评估是否有机会参与临床试验，免费接受CAR-T这款新型疗法的帮助。

　　参考资料

　　[1]Nastoupil L J, Jain M D, Feng L, et al. Standard-of-care axicabtagene ciloleucel for relapsed or refractory large B-cell lymphoma: results from the US Lymphoma CAR T Consortium[J]. Journal of Clinical Oncology, 2020, 38(27): 3119-3128.

　　https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.19.02104

　　[2]https://www.cityofhope.org/car-t-cell-therapy-a-game-changer-for-teen-with-leukemia

　　[3]https://www.prnewswire.com/news-releases/biosyngens-first-in-class-car-t-asset-targeting-solid-tumors-has-entered-pivotal-phase-ii-trial-phase-i-trial-data-debut-at-esmo-2024-annual-congress-302251709.html