中国国产CAR-T疗法创下传奇,癌症进展或死亡风险降低74%

　　中国的CAR-T疗法正在不断的向全世界展现巨大的抗癌实力

　　2022年2月28日，中国传奇生物的靶向BCMA CAR-T疗法--Carvykti 在美国上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者，这些患者既往接受过四种或四种以上的治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体，给晚期走投无路的患者带来了新的选择，同时它也有了自己的大名--西达基奥仑赛。值得一提的是，这是首款国产的CAR-T免疫疗法获得FDA批准上市，意味着中国的CAR-T疗法正式登上世界舞台!

　　近日，Carvykti的代号为CARTITUDE-4 的3期试验再次传来捷报，在接受 1 至 3 次先前治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中疾病进展或死亡风险降低了 74%!研究人员称：数据”令人印象深刻“!详细数据将在6 月份的美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布。

　　进展或死亡风险降低74!中国CAR-T疗法创下传奇

　　目前的数据显示，在 CARTITUDE-4 实验中Carvykti未达到中位无进展生存期 (PFS)，而对照组为 12 个月。Carvykti组的 12 个月 PFS 率为 76%，对照组为 49%。总体缓解率 (ORR) 分别为 88% 和 67%。值得一提的是，Carvykti治疗的患者中有 73% 达到完全缓解，而对照组仅为 22%，翻了3倍多!这款国研CAR-T疗法让更多骨髓患者获得完全缓解的机会!

　　此外，接受Carvykti治疗的患者中有 61% 微小残留病 (MRD) 阴性，而接受对照方案治疗的患者中这一比例仅为 16%。

　　研究人员认为，尽管目前已上市的两款BCMA CAR-T疗法疗法Carvykti和Abecma都供不应求，但行业人士认为 Carvykti 最终将在竞争中胜出。

　　73%患者肿瘤完全消失!300万一针的CAR-T有望上市

　　这款CAR-T疗法对中国患者意义重大!

　　一项在中国四个中心进行的 代号为LEGEND-2的1 期单臂临床试验，一共纳入了74名复发或难治性的多发性骨髓瘤患者接受Carvykti治疗，中位随访时间长达 47.8 个月(近4年，迄今为止在骨髓瘤 中 CAR-T 治疗最长的随访时间)，截至数据发表时，39名患者仍存活，其中16人持续完全缓解并没有进展，最长一位患者已在无需维持治疗的情况下无病生存了60个月。

　　这意味着CARVYKTI®在复发的多发性骨髓瘤患者群体中，能提供深度持久的缓解，相信将给中国骨髓瘤患者带来全新的生存希望!

　　药品名称：西达基奥仑赛(ciltacabtagene autoleucel、cilta-cel)

　　商品名称：Carvykti

　　靶点：BCMA

　　适应症：复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者

　　价格：46.5万美元(约293万人民币)

　　Carvykti(西达基奥仑赛)是一种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，使用嵌合抗原受体(CAR)的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的癌细胞。

　　BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。CARVYKTI® 的CAR蛋白具有两种BCMA靶向单域抗体，因此，对表达BCMA的癌细胞具有高亲和力，在与BCMA表达细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除癌细胞。

　　目前，Carvykti在美国的售价近300万人民币，近期已被国家药监局纳入突破性疗法目录，有望在国内上市。我们期待这款CAR-T疗法在国内的价格能有所下降，早日纳入医保。

　　CAR-T疗法为什么具有"治愈"肿瘤的潜力

　　CAR-T，全称是“嵌合抗原受体-T细胞”免疫疗法。大部分病友还不知道，CAR-T中的T，指的是所有人体内都有的一种免疫细胞--杀手T细胞。而这种疗法是将患者体内杀伤力及数量都不足的T细胞提取出来，通过先进的基因工程技术，为T细胞装载能精准识别癌细胞的“导航头”，同时将这种带着”GPS导航头“的T细胞扩增为数亿级别战斗力倍增的免疫大军，这些细胞被回输到患者体内，一旦遇见肿瘤细胞，便会被激活并再扩增，发挥其极大的特异杀伤力，致肿瘤于死地。

　　一图读懂CAR-T细胞工作原理

　　这张图片形象的展示了CAR-T疗法的工作原理：细胞工程技术对杀手T细胞进行基因编辑，在T细胞表面产生名为嵌合抗原受体(CAR)的蛋白质。这张图就是CAR，它在T细胞膜上插着，细胞外的灰橘色小导弹一样的装置就是肿瘤抗原识别区，细胞内部的蓝色香肠是刺激信号区域。当装了“GPS”导航的小导弹找到癌细胞表面的抗原并与之结合时，刺激区接受到信号之后启动杀敌模式，精准清除癌细胞。

　　目前全球范围已有众多的患者被CAR-T疗法治愈。

　　好消息!中国CAR-T疗法启动临床实验,国内多中心临床招募中

　　相信很多患者都期待着这款能拯救无数家庭的传奇抗癌疗法能进入医保。国家也为此付出巨大努力。

　　去年的医保谈判，CAR-T产品已进入了谈判名单，但最终因价格远超医保基金承受能力和老百姓负担水平，不具备经济性而无缘医保。天价药要惠及民众，还有很长一段路要走。

　　面对疾病，最怕两件事，一是没药，二是没钱!癌症不可怕，可怕的是没钱治!那么普通家庭的患者如何才能接受一针一套房的天价疗法CAR-T治疗?

　　需要病友们一定要了解的是，除了经济条件优越的患者可以接受已上市的CAR-T疗法外，国内和国际上还有几百项CAR-T临床研究正在进行，如针对白血病、骨髓瘤、淋巴瘤等不同血液肿瘤都在招募患者，中国研究人员已做了很多开创性的工作，很多经济条件有限病友通过全球肿瘤医生网医学部成功申请入组，获得了更好的治疗!

　　以下癌症患者可申请：骨髓瘤、B细胞淋巴瘤、T细胞淋巴瘤、T细胞白血病(T-ALL)、急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、肝癌、胰腺癌、结直肠癌、间皮瘤、卵巢癌等各类实体瘤及血液瘤!

　　此外，针对以下实体瘤靶点，国内的多项CAR-T疗法正在进行临床实验：

　　正在进行CAR-T临床实验的癌症类型

　　●Claudin18.2：用于胃癌，胰腺癌等;

　　●间皮素(mesothelin)：用于治疗间皮瘤、胰腺癌、卵巢癌、肺癌;

　　●CEA：用于治疗肺癌、结肠癌、胃癌、乳腺癌和胰腺癌;

　　●MUC-1：用于治疗肝癌、肺癌、胰腺癌、结肠癌、胃癌;

　　●GPC3：用于治疗肝癌;

　　●GUCY2C：用于结直肠癌;

　　●EGFRvII：用于治疗神经胶质瘤、头颈部肿瘤;

　　●B7-H3：用于治疗尤文肉瘤、横纹肌肉瘤、肾母细胞瘤、神经母细胞瘤和髓母细胞瘤以及特别难以治疗的脑干肿瘤(DIPG);

　　●PSMA：用于前列腺癌等。

　　如以上癌症患者想检测相关靶点或了解详情的病友可以致电全球肿瘤医生网医学部进行评估。

　　申请流程

　　1.按要求将病历资料提交至全球肿瘤医生网医学部;

　　2.医学部初步评估后匹配合适的临床试验;

　　3.向相应的试验中心提交病历资料;

　　4.评估通过后协助患者参加临床试验。

　　CAR-T疗法的问世给无数癌症患者带来希望，我们也期待这款疗法能早日进入医保，惠及更多家庭!

　　参考资料：

　　https://www.onclive.com/view/cilta-cel-delivers-74-reduction-in-risk-of-progression-in-early-relapsed-refractory-myeloma