2025年1月13日国家药监局批准厄达替尼片(Erdafitinib、Balversa)用于局部晚期或转移性尿路上皮癌

　　2025年1月13日，中国国家药品监督管理局(NMPA)批准了强生(Johnson & Johnson)公司研发的一款抗癌新药——厄达替尼片的上市申请，用于携带易感型FGFR3基因突变、既往接受至少一线含抗PD-1或抗PD-L1期间或之后，病情进展且手术不可切除的局部晚期或转移性尿路上皮癌(UC)成人患者的治疗。

　　▲截图源自“NMPA”

　　首款针对转移性膀胱癌的靶向药厄达替尼,两度获FDA批准

　　厄达替尼(Erdafitinib，Balversa)是一种全成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂，具备显著的抗肿瘤活性。它主要通过抑制FGFR的活性，切断肿瘤细胞的生长信号传导路径，进而实现对恶性肿瘤的治疗效果。

　　2019年4月，厄达替尼获得美国食品与药品监督管理局(FDA)的加速批准，同意其用于治疗成人在接受铂基化疗后，病情仍持续进展的局部晚期或转移性膀胱癌。值得一提的是，这是FDA批准的首款专门针对转移性膀胱癌的靶向治疗药物，在膀胱癌治疗领域具有里程碑式的意义。

　　2024年1月，厄达替尼再度获得美国FAD批准，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者，这些患者存在易感的FGFR3/2变异，且在含铂化疗后病情出现进展。

　　厄达替尼火力全开,精准打击晚期或转移性尿路上皮癌,客观缓解率较化疗组暴增近4倍

　　厄达替尼本次获批用于尿路上皮癌的治疗，主要基于一项“全球3期临床试验(THOR)”的惊艳数据。

　　该研究共入组266例存在特定FGFR3/2变异(突变或融合)的转移性或手术无法切除的尿路上皮癌患者，且在接受过一至两次包括抗 PD-1 或抗 PD-L1 在内的治疗后病情出现进展。将其按1∶1的比例随机分为两组，即厄达替尼组(136例)、化疗组(130例，多西他赛或长春氟宁)，中位随访时间为15.9个月。结果显示如下：

　　1、客观缓解率(ORR)：根据研究者的评估，厄达替尼组的客观缓解率(ORR)明显高于化疗组，分别为45.6%(厄达替尼组) vs 11.5%(化疗组)(详见下图)。其中，厄达替尼组有9例患者(6.6%)达到完全缓解(CR)，53例(39.0%)患者达到部分缓解(PR);化疗组有1例患者(0.8%)达到完全缓解(CR)，14例患者(10.8%)达到部分缓解(PR)。

　　▲图源“N Engl J Med”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除

　　2、中位无进展生存期(PFS)：厄达替尼组的中位无进展生存期(PFS)长于化疗组，分别为5.6个月(厄达替尼组) vs 2.7个月(化疗组)(详见下图)。

　　▲图源“N Engl J Med”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除

　　3、中位总生存期(OS)：厄达替尼组的中位总生存期(OS)显著长于化疗组，中位OS分别为12.1个月(厄达替尼组) vs 7.8个月(化疗组)(详见下图)。

　　▲图源“N Engl J Med”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除

　　全新希望!FGFR患者迎来转机,临床多款强效新药扎堆启动临床试验征程

　　相信看了上面的数据，FGFR突变患者一定重新燃起了希望!其实，除了这款刚刚获批上市的FGFR新药——厄达替尼外，我国还有多款FGFR靶向药正在开展临床研究，包括但不限于：LOXO-435、ICP-192等，这意味着国内患者也有免费接受这些天价抗癌新药治疗的机会!

　　招募信息(部分)

　　1)入选时年龄必须≥18岁，或当地法规规定的成年年龄。

　　2)患有经组织学确诊的伴有可经肿瘤组织或血液样本的分子检测确认的FGFR3通路变异的局部晚期或转移性实体恶性肿瘤(除中枢神经系统[CNS]原发恶性肿瘤，如胶质瘤)，各特定队列要求见下文定义。

　　3)东部肿瘤协作组(ECOG)体能状态评分为0或1分。

　　申请流程

　　想申请抗癌新药临床试验的患者，需将近期病理报告、基因检测报告等资料汇总后，提交至医学部，进行初步评估。

　　我们的专家将为您全面分析解读检测报告，预计一个工作日内电话联系推荐用药方案，并匹配适合患者入组的临床试验项目。

　　小编寄语

　　厄达替尼作为一款刚刚获批的抗癌新药，为转移性尿路上皮癌患者带来了新的希望。对于那些既往接受过抗PD-1或抗PD-L1治疗，且存在FGFR变异的转移性尿路上皮癌患者，厄达替尼治疗展现出显著优势，其总生存期明显长于化疗。

　　令人振奋的是，医药领域的研发从未止步。除了厄达替尼，还有众多新药正在紧锣密鼓地研发中，各种创新技术也在不断推进。在2025年，我们满怀期待，希望能看到更多FGFR靶向药获批上市，并纳入医保范畴，让更多癌症患者从中受益。在此要提醒大家，即便标准治疗方案未能成功，也不要轻易放弃。进行基因检测或许会带来转机，一旦检测出存在FGFR、FGFR1、FGFR2、FGFR3基因突变，就有可能尝试使用这些特效的广谱抗癌药。

　　如果您还想了解更多关于FGFR抗癌新药的信息，可将治疗经历、近期病理检查报告等资料，提交至全球肿瘤医生网医学部，进行初步评估。此外，“方舟援助计划”也可为患者提供上市新药和未上市新药免费治疗的机会，助力更多癌症患者勇敢地打响抗癌攻坚战，顺利度过一个又一个5年生存期。

　　参考资料

　　[1]Loriot Y,et al.Erdafitinib or chemotherapy in advanced or linkstatic urothelial carcinoma[J]. New England Journal of Medicine, 2023, 389(21): 1961-1971.

　　https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2308849