脑瘤新药,恶性神经胶质瘤脑瘤化疗药新药Berubicin获FDA孤儿药指定,缓解率44%

　　2020年6月11日，CNS Pharmaceuticals宣布其公司专利药物Berubicin获得FDA孤儿药指定，用于治疗恶性神经胶质瘤。

　　Berubicin是一种蒽环类药物，属于化疗药物。蒽环类药物包括我们熟知的柔红霉素、阿霉素、表阿霉素、阿柔比星等，能够治疗的癌种普遍多于其他类型的化疗药物，是目前最有效的化疗药物选择之一。

　　Berubicin是蒽环类药物中首款具备跨越血脑屏障的能力的药物，对于胶质母细胞瘤具有很好的杀伤能力。且其为化疗药物，应用范围更加广泛，能够为更多胶质母细胞瘤患者提供全新的治疗方案。

　　缓解率44%!Berubicin Ⅰ期试验数据理想

　　在已经完成的Ⅰ期试验中，Berubicin展现出了令人满意的疗效。试验纳入的患者全部为脑癌患者，包括复发或难治性多形性胶质母细胞瘤患者等，并根据用药剂量分为了A组(7.5 mg/m2/d)和B组(10.0 mg/m2/d)。

　　在可评估的27例患者中，整体缓解率达到了44%;其中1例患者表现出了持久的完全缓解，持续时间长达11年。

　　在不良反应方面，Berubicin的常见不良反应与蒽环类药物相同，包括淋巴细胞减少症(A组38%，B组39%)、白细胞减少症(A组24%，B组17%) 、粒细胞减少症(A组9%，B组6%)、中性粒细胞减少症(A组9%，B组11%)、贫血(A组6%，B组6%)和血小板减少症(A组6%，B组11%)，全部为1级不良反应;全部患者中，超过1例患者发生的2~4级不良反应仅有疲劳(A组12%，B组22%)。

　　整体来说，Berubicin的安全性令人满意，高剂量组患者的不良反应发生率稍高于低剂量组，两组患者均没有观察到特殊的不良反应。

　　试验还确定了Berubicin的Ⅱ期试验用药剂量，推荐初始剂量为7.5 mg/m2/d，每3周开始连续3天输注2小时。

　　目前，CNS首席执行官John Climaco透露，Berubicin的Ⅱ期试验已经在计划当中，预计将于今年年底启动。

　　根据美国国家癌症研究所的统计数据，至2020年，美国国内脑和其他神经系统癌症新发病例数量为23890，占所有新诊断癌症的1.3%。但脑瘤相对难治，患者的5年生存率仅32.6%。

　　FDA对于孤儿药的认证旨在促进对罕见疾病或病症具有显著潜力的药物的开发与审查，此次Berubicin获得授予，将加速其研发进度，更快使患者受益。

　　CNS的首席医学官Sandra Silberman博士表示：“我们一直致力于解决关键而未受到满足的医疗需求。目前胶质母细胞瘤患者的整体中位生存期仅14.6个月，我们相信，作为首款能够跨越血脑屏障的蒽环类化疗药物Berubicin将成为治疗恶性神经胶质瘤的有效方案，为该患者提供更多选择。”

　　参考文献

　　https://www.onclive.com/view/fda-grants-berubicin-orphan-drug-status-for-brain-cancer

　　https://cnspharma.com/berubicin/