CAR-T治疗骨髓瘤,靶向BCMA的CAR-T疗法西达基奥仑赛(Carvykti)治疗多发性骨髓瘤,超70%的患者肿瘤全部消失

　　73.1%肿瘤患者接受CAR-T治疗后获得完全缓解 (CR，病灶完全消失) ，75.9%患者无进展生存达到1年!在经过大量预处理的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，单次输注 ciltacabtagene autoleucel 可降低死亡和疾病进展的风险，并产生深度和持久的反应。中国的CAR-T疗法为多发性骨髓瘤患者带来治疗变革!

　　2022年2月28日，中国传奇生物的靶向BCMA CAR-T疗法--Carvykti (西达基奥仑赛，ciltacabtagene autoleucel)在美国上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者。这是首款国产的CAR-T免疫疗法获得FDA批准上市，意味着中国的CAR-T疗法正式登上世界舞台!

　　近期，发表在国际重磅期刊《新英格兰杂志》上的一项新研究显示：与标准的高效治疗相比，单次输注Carvykt可降低来那度胺难治性多发性骨髓瘤患者的死亡或疾病进展风险，这意味着，早在第一次复发时，Carvykt就是对来那度胺难治性疾病患者的有效治疗方法!

　　超70%患者肿瘤全部消失!CAR-T疗法为多发性骨髓瘤患者带来治疗变革

　　通常，接受多种治疗失败的复发/难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) 患者再接受标准护理治疗的中位总生存期 (OS) 仅为 12 个月 (mo)。在这项代号为CARTITUDE-4 的开放标签临床试验中，419 名接受过 1 至 3 次先前治疗的来那度胺难治性多发性骨髓瘤患者入组，其中 208 名接受了单次输注Carvykt，211 名接受了医生选择的有效标准护理。

　　结果显示：在中位随访 15.9 个月中，接受Carvykt治疗的队列未达到中位无进展生存期( PFS)，而标准治疗队列为11.8个月。Carvykt队列中12个月后的中位无进展生存率(PFS)为 75.9%，而标准治疗队列中仅 48.6%。

　　此外，服用Carvykt的患者对治疗表现出深度和持久的反应率，以及与标准护理组相比的高反应率。

　　Carvykt组客观缓解率(ORR)为84.6%，接受标准治疗的患者67.3%。

　　完全缓解率(CR)为 73.1%VS 21.8%。这意味着，超过70%的患者靶病灶全部消失!此外，Carvykt组无最小残留病灶的比例为 60.6%，而标准治疗患者仅为 15.6%。

　　据研究人员说，“许多多发性骨髓瘤患者在第一次治疗后会复发，随着治疗的继续，结果会恶化。来那度胺已广泛用于新诊断和复发患者以及难治性多发性骨髓瘤患者的早期治疗。研究人员表示，这种常见用法已导致越来越多的患者对来那度胺产生耐药性和高治疗流失率，因此需要一种能够高效对抗多发性骨髓瘤的新药。这项研究证实Carvykt是有效的，并产生了强烈的反应。 强大的无进展生存获益和快速深入的反应突显了Carvykt成为骨髓瘤患者首次复发后的治疗选择的潜力。”