速递|胆管癌新药,FGFR抑制剂Futibatinib(TAS-120)获FDA优先审查

　　Futibatinib获优先审查

　　2022年3月30日，Taiho Oncology发布的公告中称，FDA已经授予其研发的FGFR抑制剂Futibatinib(TAS-120)优先审查资格，用于治疗FGFR2基因重排(包括融合)的经治的局部晚期或转移性胆管癌患者。

　　该申请基于Ⅱb期FOENIX-CCA2试验(NCT02052778)的结构。与2020年ESMO大会上公布的阶段性研究成果相比，TAS-120的缓解率以及缓解持续时间数据有了进一步的提升，潜力更明显地展现了出来。

　　根据目前已经公开的数据，在103例局部晚期或转移性的不可切除的FGFR2重排肝内胆管癌患者中，TAS-120治疗的整体缓解率为41.7%，缓解持续时间为9.7个月，其中72%的患者缓解持续时间在6个月以上。

　　此前2021年4月2日，FDA曾经为TAS-120授予突破性疗法称号，用于治疗FGFR2基因重排及融合突变的局部晚期或转移性胆管癌患者。

　　胆管癌"小癌王",5年生存率不足5%

　　胆管癌又被称为“小癌王”，恶性程度和公认的“癌王”胰腺癌不相上下。

　　通常情况下，胆管癌对放疗和化疗都不敏感，晚期一线化疗(吉西他滨+顺铂)的中位总生存期仅约1年，二线化疗(FOLFOX)的中位总生存期仅6.2个月。因此胆管癌的治疗极度依赖手术，除非已经有明确的证据指出患者无法承受手术，否则大部分患者都会进行一次试探性的手术治疗。

　　但胆管癌术后3年复发率高达惊人的85%，5年生存率仅约5%;而无法手术切除的患者境况更困难，5年生存率一度低至0。胆管癌患者的生存，似乎陷入了一个困境。

　　癌症精准治疗方案的问世，终于为胆管癌患者带来了打破困境的希望。

　　Futibatinib:靶向FGFR,泛癌种治疗潜力强大

　　Futibatinib(TAS-120)是一款口服药物，为高选择性、不可逆的FGFR抑制剂药物，对于FGFR1~4均有较好的抑制效果。

　　目前，已经公开的Futibatinib临床试验除本次公开中期结果的Ⅱ期胆管癌试验外，还有联合吉西他滨+顺铂治疗FGFR2基因重排阳性的晚期、转移性或复发性不可切除胆管癌的Ⅲ期FOENIX-CCA3研究(NCT04093362)，以无进展生存期、临床缓解率、缓解持续时间、总生存期和安全性与耐受性为终点;Futibatinib治疗FGFR扩增阳性的局部晚期或转移性乳腺癌的Ⅱ期临床研究(NCT04024436)也在进行，计划评估组内168例患者的缓解率、临床获益率及6个月无进展生存率。

　　在Ⅲ期FOENIX-CCA试验(NCT04093362)中，Futibatinib将联合吉西他滨/顺铂作为胆管癌的一线治疗选择。

　　此外，futibatinib治疗晚期或转移性实体瘤、晚期或转移性胃及胃食管交界处癌的Ⅱ期临床研究也在招募患者。我们会持续关注研究进展，并为患者传递最新资讯。

　　除Futibatinib以外，针对FGFR靶点还有许多新药正在进行胆管癌适应症的临床试验，大家可以联系基因药物汇了解详情。