不限癌种的抗癌药Larotrectinib(拉罗替尼)终于要来中国了,更多的广谱抗癌药物临床试验招募正在进行中

　　距离2018年11月全球首款不区分肿瘤来源的靶向药物Vitrakvi获批已经三年多了，这款药物的问世已经帮助了世界各地成千上万的肿瘤患者，而它创造的奇迹也在不断刷新。

　　最近，美国加利福尼亚大学旧金山分校医学中心报道了一例特殊的患者-刚出生确诊为癌症的女婴，经过Vitrakvi的治疗，8周病灶全部消退的案例，并发表在全球顶级期刊《THE LANCET》(柳叶刀)上，再次引起了轰动。

　　刚出生婴儿用药8周完全清除肿瘤,Vitrakvi再次创下奇迹

　　M女士即将迎来第一个宝贝，但是在怀孕39周时的孕检中突然发现了异常，胎儿的活动减少，并且羊水过少。为了胎儿和M女士的安全，医生马上为M女士做了引产，幸运的是，母女平安。M女士还没来得及享受初为人母的喜悦，就发现刚出生的宝贝有明显的异样。

　　医生为婴儿做了全面的检查：头部超声没有显示异常。然而脑和脊柱的增强核磁显示髓内病变从延髓向下延伸到上胸段脊髓，这可能是高级别肿瘤!

　　M女士感觉自己的心都要碎了，怀胎十月，终于迎来了新生命，却要和她说再见了，因为她知道，成人都无法战胜的癌魔，这个脆弱的小生命又如何能承受。

　　果然在接下来的两周，情况在不断恶化，虽然婴儿清醒，但是全身的张力在减退，四肢轻瘫越来越严重，因为脊柱中的肿瘤在不断扩张压迫到了神经。

　　但是没有任何一位母亲会轻易放弃，医生也在全力救治这个小生命，手术切除了部分肿瘤，病理最终诊断为 IV 级先天性脊髓胶质母细胞瘤，是一种极为罕见的恶性肿瘤。同时，医生也把组织标本送到基因检测公司进行了全基因组测序。

　　当检测结果出来的那一刻，医生兴奋的告诉M女士，她的宝贝有救了。

　　基因检测报告显示存在特定的 NTRK融合。这是一种非常罕见的突变类型。但是一种名为 VITRAKVI(拉罗替尼)的新靶向治疗有可能有用，它在美国取得了巨大成功，拯救了无数的晚期患者。

　　就在接受了诱导化疗和低剂量 VITRAKVI(拉罗替尼)治疗后一周，这名婴儿的脊柱肿瘤就已经出现了肉眼可见的缩小;第二周，医生就加大了剂量，开始100 mg/m 2的全剂量进行治疗，这时病灶已经显着减小，她的四肢瘫痪也出现了明显改善。

　　令M女士难以置信的是，VITRAKVI(拉罗替尼)联合化疗治疗了8周后，肿瘤已完全消退，影像学显示已经没有任何病灶!

　　事情一直在往好的方向发展。治疗后 17 个月，这个曾经命悬一线的幸运儿已经开始开始爬行并学着走路了!截至文章发表时，她还在接受VITRAKVI(拉罗替尼)的治疗，没有任何证据表明肿瘤进展和复发!

　　研究人员说，拉罗替尼可能会被视为一种范式转变，这款药物副作用极少但同时具有令人难以置信的神奇疗效。希望有一天，这款药物能够为每个患癌症的孩子提供同样的奇迹般的治疗结果。”

　　“对于NTRK融合的患者来说，拉罗替尼是一款能够改变生死的新药。”

　　适合所有癌症类型,"传奇"抗癌药拉罗替尼开启广谱抗癌新时代

　　看完上面的报告，相信很多人都会问这款药物是只能治疗儿童肿瘤吗?

　　Vitrakvi ®(拉罗替尼，larotrectinib，下文统称拉罗替尼)是全球首个不区分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药。该药的最大看点在于，它是一款针对特定基因突变，而不针对特定癌症种类的抗癌新药。其所能治疗的NTRK基因融合实体瘤包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等几乎所有实体肿瘤类型，同时对成人和儿童都可以使用。

　　当然，这款堪称“治愈系”的传奇抗癌药获批的临床数据的疗效更是让人印象深刻：在TRK融合癌患者的临床试验中，拉罗替尼的总缓解率高达ORR为75%，其中22%的患者完全缓解。被批准用于成人和小儿具有神经营养受体酪氨酸激酶(治疗NTRK)基因融合的实体瘤治疗。

　　在2021年6月6日的ASCO大会上，四项不同研究分析证实，拜耳公司的肿瘤精准治疗药物Vitrakvi™(larotrectinib)对于所有年龄，所有的癌症类型具有强大且长期的临床表现：

　　●不管肿瘤类型如何，不论年龄大小，在所有NTRK融合的癌症患者中，206例可评估的成人和儿童肿瘤患者扩大的汇总数据显示：客观缓解率(ORR)高达75%!并且持续缓解时间(DOR)平均长达4年(49.3个月)以上!值得一提的是，这项数据覆盖了21类不同的癌症类型，意味着拉罗替尼是一款名副其实的适用于几乎所有实体瘤的广谱抗癌“神药”!

　　●在针对肺癌的研究分析中，larotrectinib在肺癌和原发性中枢神经系统(CNS)TRK融合癌患者中表现出快速和持久的反应，以及长时间的疾病控制。

　　●患者间的比较显示，与之前的治疗方案相比，使用larotrectinib的大多数TRK融合的肿瘤患者获得了有意义的临床获益。

　　拉罗替尼即将在中国上市

　　国内众多的癌症病友们热切的盼望着这款药物能早日来到中国。

　　去年的5月，国家药品监督管理局药品评审中心(CDE)官网显示，拜尔的精准治疗药物拉罗替尼新药上市申请已获得国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)受理。这意味着拉罗替尼离我们的脚步越来越近啦!有望在今年上市!

　　值得一提的是，此次提交的申请包含全部三种剂型：100 毫克胶囊， 25 毫克胶囊，20-mg/mL 儿童口服溶液，这意味着不论是成人还是儿童实体瘤患者，只要存在NTRK融合，即将有机会用到这款救命新药!让我们一起期待这款药物能尽快顺利获批上市!

　　(注：做了基因检测的病友可以拿出报告看看，一旦存在NTRK融合，可以马上联系全球肿瘤医生网医学部申请是否有机会接受新药治疗，看不懂的病友也可以致电全球肿瘤医生网医学部解读报告。)

　　国内患者如何接受治疗

　　目前拉罗替尼已在美国，日本，欧洲上市，但成人每年的费用为393,600美元(近260万人民币)，此价格对于国内患者来说，堪称天价。

　　值得庆幸是，中国的癌症患者迎来了好时代，近年来我们国家大大提升了对于国际抗癌新药的入市速度，并且加大了自主研发新药的力度。除了即将上市的拉罗替尼，还有两款美国的NTRK抑制剂及五款中国自主研发的NTRK抑制剂正式在国内获批开展临床试验，正在招募患者，并且已经有大量NTRK融合的患者通过全球肿瘤医生网医学部成功入组并接受抗癌新药治疗，成功逆转了病情，我们希望有更多的病友知道这个好消息，有更多的病友能够获益于这些新型的抗癌药物，战胜癌症!

　　申请方式：

　　1.请将基因检测报告，诊断报告电子版或拍照发送至doctor.huang@globecancer.com,邮件中留下联系方式，医学部收到报告分析完毕后一个工作日内电话联系。

　　2.直接致电全球肿瘤医生网医学部咨询相关医生。

　　科技的进步，拉罗替尼 Vitrakvi(larotrectinib)等新药物的研发成功是抗癌史上的一次飞跃，我们期待中国自主研发这类抗癌特药也能早日获批上市，将会惠及到更多的中国老百姓。更期盼人类最终完全攻克癌症的那一天!

　　参考资料：

　　https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(21)02287-X/fulltext#sec1