FDA授予多肿瘤相关抗原特异性T细胞疗法(MultiTAA)MT-601治疗胰腺癌孤儿药资格

　　FDA 孤儿产品开发办公室已授予多肿瘤相关抗原特异性 T 细胞疗法 (MultiTAA) MT-601孤儿药资格，用于治疗胰腺癌患者。

　　MT-601 旨在靶向以下 6 种在该疾病中高度表达的肿瘤相关抗原：PRAME、NY-ESO-1、Survivin、MAGE-A4、SSX2 和 WT1。MultiTAA 技术采用非转基因细胞治疗方法，可选择性地扩增血液中的肿瘤特异性 T 细胞，从而识别广泛的肿瘤抗原。

　　根据 Marker Therapeutics, Inc. 的说法，这项技术不同于其他细胞疗法，这些细胞疗法经过基因工程改造，可识别单个肿瘤相关抗原的单个部分。这些 T 细胞可以识别多达 5 种抗原，从而产生强大、持久的抗肿瘤反应。这些疗法已证明一致的表位扩散，可诱导患者体内的 T 细胞扩增，从而产生持久的效果。

　　此外，MultiTAA 特异性 T 细胞疗法是基于患者体内天然 T 细胞的选择性扩增，并且没有经过基因工程改造，因此它们不存在诱变风险，并且已假设它们具有降低的毒性与该领域的其他 CAR T 细胞疗法和基于 T 细胞受体的疗法相比。

　　早期临床试验的数据表明，多抗原方法具有良好的耐受性，并导致增强的肿瘤杀伤能力。

　　“ FDA 的孤儿药指定强调了 MT-601 治疗胰腺癌的潜力，这种癌症通常在无法治愈的晚期被诊断出来，总的 5 年总生存率为 10%，”总裁兼首席执行官 Peter L. Hoang Marker Therapeutics 的官员在新闻稿中表示。“我们的新疗法在贝勒医学院的 Marker 合作伙伴赞助的一项正在进行的 1 期试验中显示出令人鼓舞的结果……我们的疗法证明了晚期或转移性胰腺癌与化疗联合作为一线治疗选择安全产生持久反应的潜力。”

　　在 2020 年 ASCO 虚拟科学计划期间报告了来自 1 期试验 (NCT03192462) 的数据。13 名患者接受了多达 6 个月的 1 x 10 7 multiTAA-T 细胞/m 2输注，同时正在进行的一线化疗，并且没有事先与方案相关的淋巴清除。对于这些患者中的 12 名，所有 6 次计划剂量都产生了足够的细胞，剩下的患者可以使用 2 次剂量。

　　结果显示，在接受研究治疗期间，10 名患者的影像学表现稳定或肿瘤反应持续 6 个月至 19 个月;这包括 1 次放射学完全反应。一名患者对治疗的反应不一，2 名患者经历进行性疾病。此外，与历史对照组相比，13 名患者中有 9 名的疾病控制持续时间超过预期持续时间。

　　另外五名患者接受了 T 细胞产品生产的采购，但没有接受细胞，因此不包括在反应评估中。其中两名患者产生了不可接受的 T 细胞剂量，1 名患者出现疾病进展并在入组前开始了二线化疗，2 名患者出现疾病进展并在入组前死于疾病。

　　“这些结果还表明，表位扩散在对多 TAA 特异性 T 细胞的反应者中是一致的，”Hoang 在新闻稿中补充道。

　　计划启动一项多中心 1 期研究，进一步检查 MT-601 与化疗联合用于局部晚期、不可切除或转移性胰腺癌患者的一线治疗。该研究旨在包括一个初始抗原升级期，随后是剂量升级期。该试验计划招募 20 至 25 名参与者。

　　此外，Marker Therapeutics 还计划在今年晚些时候提交 MT-601 用于治疗胰腺癌的研究性新药申请。