甲状腺癌新药,新甲状腺癌靶向药物拉罗替尼给患者带来了新希望

　　凯莉·利兹(KayleyLeeds)回忆时曾说，是拉罗替尼让她的儿子阿什顿(Ashton)在甲状腺癌后“重获新生”。

　　阿什顿·利兹(AshtonLeeds)八岁，正在与4期甲状腺癌作斗争，当时他被西雅图儿童医院接受进行拉罗替尼的临床试验。

　　来自艾伯塔省克莱尔霍尔姆市的阿什顿(Ashton)于2014年秋天接受诊断，当时他只有5岁，在多伦多接受手术治疗，然后在卡尔加里一家儿童医院接受放射性碘治疗。但是他的癌症已经扩散到他的肺部并不断复发，并且医生在2017年初用尽了治疗方案。

　　然后，阿什顿(Ashton)的母亲凯莉·利兹(KayleyLeeds)接到了一位研究人员的电话，想对她儿子的肿瘤样本进行测试，并将结果纳入罕见肿瘤数据库中。她同意了。

　　几个月后，她接到电话通知她，阿什顿是NTRK(神经营养因子受体酪氨酸激酶)基因融合体。阿什顿的医生将他与西雅图的临床试验相匹配。

　　阿什顿于2017年7月开始使用该药，在两个月内，他的大部分肿瘤消失了。他的母亲说：“他的肺部有一些斑点，但是，他能够再次踢足球，并与朋友一起跑步和踢球”，他恢复了正常生活。”

　　甲状腺癌是一种什么癌

　　甲状腺癌是头颈部最常见的一种恶性肿瘤，约占全身所有恶性肿瘤的1%。除髓样癌外，绝大部分甲状腺癌起源于滤泡上皮细胞。目前甲状腺癌的病因尚不能确定，但研究发现，NTRK融合基因在甲状腺癌的发病中起到了一定作用。

　　NTRK融合基因可发生在身体任何部位，它在常见癌症中，如结肠癌和肺癌中出现的频率很低，均不足5%;在甲状腺乳头状癌和转移性结直肠癌中都比较常见;在部分罕见癌症类型如先天性肾瘤、婴儿肉瘤、唾液腺癌和分泌型乳腺癌等癌种中，突变频率大于90%。

　　拉罗替尼,已成为甲状腺癌治疗的新选择

　　目前，对于NTRK融合基因，有两种FDA批准的药物。第一种是拉罗替尼，第二种是恩曲替尼。这两种药物都靶向NTRK融合基因，NTRK融合基因就是NTRK融合基因与另一个基因粘在一起。当物质粘在一起时，就会激活致癌通路，所以，我们认为它是导致甲状腺癌的罪魁祸首。

　　因此，首先我们要做的就是对NTRK融合基因进行检测，如果患者真的存在NTRK融合基因，患者就可以接受拉罗替尼的治疗。

　　2018年12月26日，拉罗替尼获得了FDA的批准，用于治疗携带NTRK融合基因的晚期或转移性实体瘤患者，是第一个不限癌种的靶向药物。因此，拉罗替尼已成为甲状腺癌治疗的新选择。

　　拉罗替尼治疗转移和复发性甲状腺癌,疗效显著

　　在2020年，欧洲肿瘤医学协会(ESMO)大会上公布了一份关于拉罗替尼治疗NTRK融合阳性甲状腺癌患者可以快速和持久的控制疾病发展，在分化型甲状腺癌人群中观察到的疗效显著。

　　结果显示：分化型甲状腺癌患者的总体缓解率为90%;未分化型甲状腺癌患者为29%。分化型甲状腺癌组18个月的无进展生存率为86%。

　　罗拉替尼临床试验，纳入的患者都是局部晚期或转移性疾病，并且以前曾接受过标准治疗。

　　试验分析了28例NTRK融合阳性甲状腺癌患者，其中，19例乳头状甲状腺癌，2例滤泡状甲状腺癌，7例未分化型甲状腺癌。

　　在基线时，4名有中枢神经系统转移，3人接受了脑部放射治疗。这些患者中，9名(32%)接受了至少2个疗程的全身治疗。

　　试验结果显示：

　　罗拉替尼效果，总体有效率75%，其中2例完全缓解，19例部分缓解，3例病情稳定，3例病情进展。

　　在乳头状甲状腺癌患者组中，2例完全缓解,15例例部分缓解,2例病情稳定。

　　在未分化型甲状腺癌组中，2例部分缓解,1例病情稳定,3例发生病情进展。

　　在滤泡组中，2例部分缓解。

　　所有脑转移的患者在基线时都有部分缓解，而2例患者有可测量的颅内病灶，颅内病灶大小降低了14%和46%。

　　在安全性方面，拉罗替尼副作用温和，一般病人耐受良好。不良事件多为1/2级，32%的患者发生3级不良事件。7%的患者发生与治疗相关的3级不良事件，而没有观察到4级不良事件。

　　毫无疑问，拉罗替尼治疗效果反应持久，疗效远超许多其他治疗药物的治疗疗效!给NTRK融合基因的甲状腺癌患者提供了新的选择。

　　当然了，这样一款“革命性”药物的价格也是不菲的，成人每年需要393,600美元(近260万人民币)的治疗费用，对于国内患者来说，堪称天价。既是是儿童患者的口服液体制剂也需要每月1.1万美元，也是国内普通家庭无法承受的，而且还未在国内上市，癌症患者想使用还要去国外购买。

　　重磅好消息!拉罗替尼正式在国内招募患者了

　　好消息!“治愈系”抗癌药拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验终于正式在国内开始招募患者了!这意味着，国内的患者也终于有机会免费用上这款美国的天价抗癌“特药”了!

　　适合患者：

　　经组织学或细胞学确诊为局部晚期或转移性实体瘤，而且根据FoundationMedicine,Inc.或CLIA认证或同等机构认可的当地诊断实验室采用任何核酸类诊断检测方法进行的检测，该肿瘤携带一种预计分别转化成具有一个NTRK1/2/3基因重排，且不同时存在第二种致癌因素(例如EGFR、KRAS)。

　　申请流程：

　　1、做过基因检测的患者，可将检测报告，如基因检测报告，诊断报告以电子版或拍照发送至doctor.huang@globecancer.com，请在邮件中留下联系方式，全球肿瘤医生网医学部收到报告分析完毕后，会在一个工作日内电话联系您。

　　2、直接致电全球肿瘤医生网医学部400-666-7998咨询相关医生。