非小细胞肺癌RET靶向药物塞尔帕替尼有效率85%

　　非小细胞肺癌(NSCLC)是最常见的肺癌亚型，约占肺癌的85%，其治疗方法主要包括手术治疗和化疗和靶向治疗。

　　但是由于非小细胞肺癌早期症状不明显，在就诊时70%左右的患者因肿瘤进展或因患者年龄较大等，而不能接受手术治疗;化疗又因其不能区分肿瘤细胞和正常细胞，会导致严重的不良反应，而且效果往往较差，患者中位生存期只有8-10个月。直到基于分子分型的靶向治疗的出现，晚期非小细胞肺癌患者的生存期才得以延长。

　　近十年来，随着精准医疗的快速发展，非小细胞肺癌发现了许多致癌驱动基因，其中，RET融合基因的发现，成为治疗的靶点之一。

　　RET基因,非小细胞肺癌患者的"元凶"

　　RET基因是一个与细胞生长密切相关的基因。RET基因与人类多种恶性肿瘤的发生密切相关，是一种重要的癌基因。激活的RET蛋白通过多种信号通路参与不同肿瘤细胞的增殖、凋亡、侵袭，影响肿瘤的发生发展。

　　RET基因导致肿瘤发生的机制主要是RET基因突变(RET基因自身发生了变化)和RET基因的融合(RET基因和别的基因拼接在了一起)。这两类变异虽然表面形式不一样，但带来的结果是差不多的，那就是RET信号通路的持续激活，从而导致癌细胞过度的生长。

　　2012年，科学家首次在非小细胞肺癌中发现了RET融合基因，随后的研究表明，约1%-2%的非小细胞肺癌存在RET融合基因，最常见的融合伴侣是KIF5B基因，其中在不吸烟、较年轻的肺腺癌患者中比较常见。

　　塞尔帕替尼,打破了RET融合基因肺癌患者的治疗僵局

　　作为新兴靶点，针对RET融合基因的药物研制，在近两年打破了治疗僵局，迎来了首款靶向药物，为晚期非小细胞肺癌患者的长期生存带来了更多的选择和希望。

　　以往，RET融合基因的非小细胞肺癌患者并没有针对性的靶向药物可用，临床上有些患者甚至盲试EGFR抑制剂来获得一定的疗效。

　　直到2020年，全球首款特异性RET抑制剂塞尔帕替尼获批上市，标志着这一靶点靶向药物研究取得了重大突破，终于为RET融合突变的患者带来了切实的希望。

　　塞尔帕替尼是一个高选择性的抑制剂，克服了之前药物的很多不良反应，对其他类型的有RET融合基因的恶性肿瘤也具有明显的抑制作用，特异性很高，同时疗效也很好。

　　塞尔帕替尼,有效率高达85%,对脑转移患者也有效果

　　2020年5月，美国食品药品管理局(FDA)批准了“传奇”抗癌药塞尔帕替尼的上市，同时这也标志着RET靶点已成为“有靶向药可用”的罕见靶点，成为了全球首款专门用于治疗携带RET融合基因的晚期非小细胞肺癌患者的精准治疗药物。

　　初始治疗的非小细胞肺癌患者，塞尔帕替尼有效率高达85%;治疗先前已经接受过全身治疗的患者，其整体缓解率也同样可以达到68%。

　　除此以外，塞尔帕替尼具有强大的入脑活性，治疗基线存在中枢神经系统转移的患者，脑转移病灶的缓解率高达91%。

　　在11例可测量的脑转移患者中，有10例患者响应，包括2例完全缓解和8例部分缓解。

　　塞尔帕替尼,对于重度治疗的非小细胞肺癌患者依然有效

　　根据I/IILIBRETTO-001试验数据，在入组非小细胞肺癌队列有105例经重度治疗的RET融合患者以及34例未经治疗的RET融合患者的疗效数据。

　　重度治疗患者全都接受过含铂双药化疗，多数接受过免疫治疗以及其他RET靶向药治疗，其中一半的患者至少使用过3种全身性抗肿瘤治疗方案。

　　试验结果显示，总体有效率达到68%，疾病控制率达94%，药物平均有效时长达到20.3个月，中位无进展生存期为18.4个月。

　　值得一提的是，研究中发现，大约有2/3的患者此前曾经接受过其他多靶点的抑制剂，如卡博替尼、凡德他尼等治疗。尤其是使用多靶点抑制剂后出现耐药突变的患者使用塞尔帕替尼一样可以取得不错的疗效。

　　重磅好消息!塞尔帕替尼在国内开展临床试验,招募患者了!

　　目前，塞尔帕替尼已在美国上市，国内还未上市，有条件的患者可以前往美国接受治疗，而对于国内大部分普通家庭，走投无路的癌症患者来说，临床试验是一种很好的选择，目前塞尔帕替尼正在国内招募患者，免费用药。但是入组的首要条件是先进行基因检测，确认存在RET基因突变。想了解临床试验的患者可以联系全球肿瘤医生网医学部咨询详细招募标准。

　　另外还有一个好消息要告诉大家，与塞尔帕替尼疗效一样显著的另一款RET抑制剂普雷西替尼也在招募患者。

　　申请流程：

　　1、做过基因检测的患者，可将检测报告，如基因检测报告，诊断报告以电子版或拍照发送至doctor.huang@globecancer.com，请在邮件中留下联系方式，全球肿瘤医生网医学部收到报告分析完毕后，会在一个工作日内电话联系您。

　　2、致电全球肿瘤医生网医学部400-666-7998咨询相关医生。