肺癌罕见基因突变,非小细胞肺癌RET基因突变靶向药塞尔帕替尼效果不可小觑

　　RET突变较常见于从不吸烟、腺癌的患者，属于较为罕见的突变，在非小细胞肺癌中突变率约占1%-2%，而且RET突变具有较强的排他性，能够独立驱动非小细胞肺癌发病，很少与EGFR、KRAS、ALK、HER2等其他驱动基因同时存在，也就是说RET基因是一个独立的非小细胞肺癌的驱动基因。

　　由于RET突变的患者比较少，临床上可供患者选择的、针对性的靶向药物非常少，甚至有些患者需要盲试EGFR抑制剂来获得一定的治疗疗效。

　　塞尔帕替尼的问世,为这部分患者的治疗带来了一场变革

　　为了解决这一难题，科学家经过不懈的科学研究，终于在2018年6月，重磅推出了抗癌新药塞尔帕替尼，它的横空出世一时间引起了人们的高度关注。

　　塞尔帕替尼是一个高选择性的抑制剂，克服了之前药物的很多不良反应，对其他类型的有RET基因融合的肿瘤也具有明显的抑制作用，特异性很高，同时疗效也很好。可以说，塞尔帕替尼是比较理想的RET靶向药，它符合选择性高、疗效好、副反应轻的要求。

　　在塞尔帕替尼的研究中发现，它对RET阳性的多种癌症类型的总体有效率达77%，这个数据非常令人兴奋。

　　基于这样出色的疗效数据，塞尔帕替尼于2020年5月8日获FDA批准上市，用于治疗RET融合突变阳性的转移性非小细胞肺癌成年患者，或RET阳性的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌成年患者及12岁或以上的儿童患者，或RET阳性的难治性局部晚期或转移性甲状腺癌成年患者及12岁或以上的儿童患者。

　　塞尔帕替尼针对初治患者缓解率85%、脑转移灶缓解率91%

　　塞尔帕替尼一获批上市，其显著的临床治疗效果，便获得了广泛的关注，让更多的癌症患者看到了再生的希望，被誉为“广谱抗癌药”中一代“传奇”新药。

　　初始治疗的非小细胞肺癌患者，塞尔帕替尼缓解率高达85%;治疗先前已经接受过全身治疗的患者，其整体缓解率也同样可以达到68%。对于甲状腺髓样癌，塞尔帕替尼治疗初治患者的整体缓解率为59%，治疗经治患者也可达到56%。

　　除此以外，塞尔帕替尼具有强大的入脑活性，治疗基线存在中枢神经系统转移的患者，脑转移病灶的缓解率高达91%。

　　值得一提的是，研究中发现，大约有2/3的患者此前曾经接受过其他多靶点的抑制剂，如卡博替尼、凡德他尼等治疗。尤其是使用多靶点抑制剂后出现耐药突变的患者使用塞尔帕替尼一样可以取得不错的疗效。

　　塞尔帕替尼耐受性好,且安全性非常高

　　塞尔帕替尼在安全性方面非常高，这尤其对临床医生来说是更加重要的，塞尔帕替尼的剂量从20mg一直慢慢爬坡到240mg，中间有十多倍的差距，依然没有达到药物的最大耐受剂量，这就说明这个药在患者中的安全性非常高，远远超过当前很多药物的安全剂量。

　　好消息!塞尔帕替尼在国内开始招募患者了

　　目前，塞尔帕替尼已在美国上市，国内还未上市，有条件的患者可以前往美国接受治疗，而对于国内大部分普通家庭，走投无路的癌症患者来说，临床试验是一种很好的选择，目前塞尔帕替尼正在国内招募患者，免费用药。但是入组的首要条件是先进行基因检测，确认存在RET基因突变。想了解临床试验的患者可以联系全球肿瘤医生网医学部(400-666-7998)咨询详细招募标准。

　　另外还有一个好消息要告诉大家，与塞尔帕替尼疗效一样显著的另一款RET抑制剂普雷西替尼也在招募患者。

　　申请流程：

　　1、做过基因检测的患者，可将检测报告，如基因检测报告，诊断报告以电子版或拍照发送至doctor.huang@globecancer.com，请在邮件中留下联系方式，全球肿瘤医生网医学部收到报告分析完毕后，会在一个工作日内电话联系您。

　　2、致电全球肿瘤医生网医学部400-666-7998咨询相关医生。

　　写给患者的留言

　　如今，针对RET基因融合的靶向治疗已经取得了重大的成果，也是人们对驱动基因的探索及靶向药研制上又取得的巨大进步，随着塞尔帕替尼的上市，RET基因的靶向治疗有可能成为继EGFR、ALK之后打开肺癌靶向药治疗新篇章的一个靶点。