WCLC前瞻|世界肺癌大会(WCLC)Pralsetinib(Gavreto)治疗中国患者最新疗效公开

　　本年度的第二十一届世界肺癌大会(WCLC)预计于2021年1月28日至30日期间以线上的方式举行。这是一次全球性的大型专业会议，由国际肺癌研究协会(IASLC)主办，来自全球各地的专业研究者将携最新研究成果参与其中。

　　基因药物汇为大家整理了即将在本届WCLC上公开的多项重磅研究及与中国患者切身相关的研究成果，希望能为患者们抗癌提供助力。

　　RET是非小细胞肺癌的新兴治疗靶点之一。作为一种驱动基因，RET融合突变在非小细胞肺癌中的检出率约1%~2%。

　　普雷西替尼(Pralsetinib，Gavreto，代号BLU-667)是目前已经获得了FDA批准的两款RET抑制剂之一，已被证明在包括非小细胞肺癌在内的多类癌症中具有广泛而持久的抗肿瘤活性。本项研究中，来自中国的研究者公开了使用普雷西替尼治疗中国非小细胞肺癌患者的疗效。

　　经治患者缓解率56.3%,疾病控制率96.9%

　　此项研究于2019年8月至12月期间共招募了37例患者，均为曾经接受过前线治疗的RET融合突变阳性非小细胞肺癌患者。其中94.6%的患者ECOG评分为1，48.6%的患者曾接受超过3线全身治疗方案。

　　截至2020年5月22日，仍有28例患者在接受治疗，中位治疗时间6.1个月。在基线可评估的32例患者中，普雷西替尼治疗的整体缓解率为56.3%，其中完全缓解率为3.1%，部分缓解率为53.1%;临床获益率为81.3%，疾病控制率为96.9%。

　　在达到了缓解的患者中，中位缓解持续时间尚未达到;患者的6个月缓解持续率为83.1%。

　　报道最多的治疗相关不良事件包括天冬氨酸转氨酶增加(83.8%)、中性粒细胞减少(70.3%)、贫血(67.6%)、白细胞减少(56.8%)和高血压(51.4%)。3级或以上不良事件发生率为67.6%，最常见的3级或以上不良事件包括中性粒细胞减少(24.3%)、贫血(24.3%)、高血压(16.2%)、低血磷(13.5%)、血小板减少(10.8%)和低血钾症(10.8%)。

　　1%的患者,85%的希望!罕见靶点同样值得重视

　　在既往的治疗中，RET突变阳性的非小细胞肺癌患者一线接受铂类化疗的缓解率也仅有50%左右。

　　2015年的一项统计显示，使用其它包含RET的多靶点抑制剂，如卡博替尼(Cabozantinib)、凡德他尼(Vandetanib)、舒尼替尼(Sunitinib)、乐伐替尼(Lenvatinib)和尼达尼布(Nintedanib)等药物进行治疗，缓解率仅约30%，中位无进展生存期2.3个月，中位总生存期6.8个月。

　　与其它各类突变型的患者相比，RET突变患者的生存远未能达到期望。

　　2020年5月，首款靶向RET融合突变的药物塞尔帕替尼(Selpercatinib，RETEVMO，鼎鼎大名的LOXO-292)获FDA批准上市，标志着RET这一靶点正式荣升为“有靶向药可用”的罕见靶点。

　　其后仅4个月，普雷西替尼同样获批，并在12月斩获甲状腺癌适应症，为患者提供了更多选择。

　　但尽管如此，对于国内患者来说，这两款进口药物仍然难以获得，且价格昂贵。不久前，塞尔帕替尼和普雷西替尼分别在国内开启了临床研究并进行了招募。

　　目前塞尔帕替尼肺癌及甲状腺癌的招募已经结束，尽管其它癌种的适应症仍在招募，但仍有大量没能“抓住机会”的肺癌患者，未能参与到临床试验当中。

　　好在，目前国内仍有许多同靶点的药物正处于研发阶段，招募患者进行临床试验，为更多患者提供了接受更好治疗的机会。

　　基因药物汇为大家整理了正在免费招募RET突变患者的各类临床试验项目，为大家提供申请新药试验的途径。药物种类很多，大家可以先行咨询，后在医学顾问的指导下选择适合自己的新药。

　　符合标准的患者可以将基因检测报告、诊断报告的电子版或清晰照片发送至新药招募中心邮箱(doctor.huang@globecancer.com)进行申请，邮件中留下联系方式;或联系全球肿瘤医生网医学部(400-666-7998)进行详细咨询。