口服靶向药larotrectinib(vitrakvi),拉罗替尼多久起效?"传奇"抗癌药24小时击退肿瘤!对17类癌症有效!已上市

　　任何人都看不出，三年前，2岁的米歇尔因为颈部巨大的恶性肿瘤无法正常呼吸，离死神仅一步之遥。而经过一款“神奇”的药物治疗后，2020年最新的采访时，她的父母激动的说，米歇尔体内已经没有任何病灶了，现在她已经重回正常生活!

　　
　图片来源：洛杉矶儿童医院

　　2岁,第一次面临死亡

　　2017年10月，克里斯蒂娜(Christina)和她的丈夫乔(Joe)第一次注意到他们的女儿米歇尔(Michelle)脖子上有一个肿块，当时她才2岁多。

　　这对年轻的父母以为孩子是被某种虫子咬了，儿科医生最初也以为是感染引起的淋巴结肿大，各种抗生素无效后才去大医院进行检查，结果显示米歇尔竟然得了恶性程度很高的梭形细胞肉瘤。

　　第一时间赶到洛杉矶儿童医院后，医生却告诉他们一个更坏的消息，米歇尔肿瘤的位置非常复杂，包裹在气管和肺部主要血管周围，并且一部分肿瘤还侵犯了米歇尔的神经，导致她的上臂和面部无力，根本就没有手术和放疗的机会。

　　唯一能做的就是基因检测，看看有没有临床试验可以参加，这意味着米歇尔生存的机会非常渺茫。

　　克里斯蒂娜(Christina)和她的丈夫乔(Joe)带着米歇尔回家等待结果，而让他们万万没想到的是，仅仅一周后(12月1日)，米歇尔的病情就出现了爆发式进展，她整个右侧脸都肿起来了，还出现了呼吸困难，医生说这是由她颈部的肿瘤快速增大引起的，她小小的呼吸道已经有一半被堵住了!

　　这一次，她被直接送进了儿童重症监护室，死神越来越近!

　　克里斯蒂娜(Christina)和丈夫在这一刻完全崩溃了，他们抱头痛哭，本想护她一世周全，在面对肿瘤的时候，他们才发现自己是多么的渺小和无助，只能眼睁睁的看着死神悄然降临，将他们的挚爱一点点从身边夺走。

　　救命稻草出现--NTRK基因

　　然而，所有的人都没有放弃这个可爱的生命，整个医疗团队都在竭尽全力让她的病情稳定下来，为她争取更多的时间获得治疗。

　　就在生死一线的时刻，救命稻草出现了。

　　当时这家医院儿童癌症中心的副主任Leo Mascarenhas博士正在进行一项新药临床试验，叫做larotrectinib的口服药物。这个药物是专门针对表达NTRK融合蛋白的肿瘤，这是一种由两个独立的基因组成的杂交癌基因，可以驱动肿瘤的生长。他非常怀疑米歇尔的肿瘤可能带有NTRK融合蛋白，因此让检测公司要求加快分子检测的速度。

　　就在当天的晚上7点，检查结果出来了，Mascarenhas博士和医疗团队的内科医生，分子遗传病理学家一起分析了基因检测的结果，惊喜的发现，米歇尔的肿瘤竟然真的存在TPM3-NTRK1融合。

　　医生兴奋的说，这根关键的救命稻草简直出现的太及时!因为存在这个突变意味着米歇尔可能有资格参加专门针对NTRK融合的新药物larotrectinib的临床试验。

　　可是米歇尔的病情太重了，他们也只能尽力一试。

　　Leo Mascarenhas, MD, MS

　　与"死神"赛跑!传奇抗癌药24小时击退肿瘤!

　　所有人都在争分夺秒的从“死神”手中救回米歇尔。

　　通常像这类突破性新药的Ⅰ期试验临床试验的审批是非常严格和复杂的，而Mascarenhas博士立即亲自致电了该试验的国家研究主任，并提交了一份正式报告，幸运的是，当晚他们就得到了回复，批准米歇尔参加临床试验。

　　整个过程快到超乎想象!

　　仅在米歇尔的基因检测报告出来后的17个小时，米歇尔就接受了第一次治疗，而这个过程通常最快也需要1~2周!

　　入组后，他们遇到的另一个问题就是用药。因为临床试验药物存储在专门的研究药房中，该药房仅在工作日开放，在了解了米歇尔的病情后，实验小组开了绿灯，一名研究药剂师专门在周六为米歇尔准备了她需要的每日两次的悬浮液剂量，用注射剂让米歇尔缓慢喝下。

　　而让医生震惊的是，米歇尔仅仅在治疗后的24小时内，就对药物做出了响应，症状迅速好转，这远远超出了医生的预期，周六来医院的时候她还在重症监护室，而周二，她就和爸爸妈妈回家了!

　　他们抓住最后一根救命稻草，这简直是个奇迹!

　　治疗两个月后，第一次扫描发现她的肿瘤已经缩小了约60%，放射科的医生说肿瘤已经小的很难进行测量了，米歇尔会继续接受治疗直到她对药物耐药或肿瘤完全消失为止。

　　基于米歇尔和其他临床数据的惊艳结果，美国FDA已经于2018年11月26日正式批准了larotrectinib上市!

　　故事更新：

　　2020年11月最新消息： 米歇尔的肿瘤现在缩小到在她最近的3场MRI扫描中都无法检测到的程度。米歇尔(Michelle)的父亲乔(Joe)感动的说：“感谢整个医疗团队做的一切!当米歇尔人生的旅程重新开始时，我们希望她每一天都有最好的生活。”

　　“对于NTRK融合的患者来说，拉罗替尼是一款能够改变生死的新药。”

　　针对17种癌症有效!“传奇”抗癌药拉罗替尼已上市

　　2018年11月，全球首个不区分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药--Vitrakvi ®(拉罗替尼，larotrectinib，下文统称拉罗替尼)震撼上市，用于成人和小儿具有神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合的实体瘤治疗。

　　这在肿瘤治疗史上是一个振奋人心的里程碑，因为这款药物有效率高达75%，当然这个数据还在后续的研究中不断刷新，并且这款药物是不区分肿瘤来源的，也就是说不管是肿瘤出现在什么难治的部位，也不管是不是出现了转移，只要存在NTRK(1/2/3)融合，都可以使用这款药物，临床数据已经证实对17种实体肿瘤有效，其中常见的肺癌的客观缓解率75%，甲状腺癌和纤维肉瘤高达100%!原文链接：终于来了!堪称天价的“治愈系”抗癌药拉罗替尼正式在国内开展临床试验!

　　拉罗替尼临床试验中各类癌症的有效率和持续缓解时间

　　终于来了!拉罗替尼正式在国内招募患者

　　当然，这样一款“革命性”药物的价格也是不菲的，成人每年的费用为393,600美元(近260万人民币)，此价格对于患者来说，堪称天价。而儿科糖浆配方的费用为每月11,000美元(7万人民币)也是国内普通家庭无法承受的。

　　好消息是，“治愈系”抗癌药拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验终于正式在国内开始招募患者了!这意味着，国内的患者也终于有机会免费用上这款美国的天价抗癌“特药”!

　　药物名称：拉罗替尼(美国传奇广谱抗癌药)

　　推荐指数：★★★★★

　　招募信息：广谱抗癌药,广谱靶向药,拉罗替尼临床试验和恩曲替尼临床试验国内招募正式开始

　　药物介绍：拉罗替尼是全球首款获批的NTRK抑制剂，在TRK融合癌患者的三项大型临床试验汇总数据显示，拉罗替尼的总缓解率高达ORR为75%，其中22%的患者完全缓解。

　　试验名称：评估口服TRK抑制剂拉罗替尼对NTRK阳性的不同种类肿瘤的成人和儿童患者的疗效。

　　适合患者：经组织学或细胞学确诊为局部晚期或转移性实体瘤，而且根据Foundation Medicine, Inc.或CLIA认证或同等机构认可的当地诊断实验室采用任何核酸类诊断检测方法进行的检测，该肿瘤携带一种预计分别转化成具有一个NTRK1/2/3基因重排，且不同时存在第二种致癌因素(例如EGFR、KRAS)。

　　做过基因检测的病友，请将报告发送至全球肿瘤医生网医学部，我们的专家将为您全面分析检测报告，评估是否能够入组临床试验，以及有无新药可以使用。

　　申请方式：

　　1.请将基因检测报告，诊断报告电子版或拍照发送至doctor.huang@globecancer.com,邮件中留下联系方式，医学部收到报告分析完毕后一个工作日内电话联系。

　　2.直接致电全球肿瘤医生网医学部400-666-7998咨询相关医生。

　　科技的进步，拉罗替尼 Vitrakvi(larotrectinib)等新药物的研发成功是抗癌史上的一次飞跃，我们期待中国也能自主研发这类抗癌特药，将会惠及到更多的中国老百姓。更期盼人类最终完全攻克癌症的那一天!

　　参考资料：

　　案例图片来源于洛杉矶儿童医院

　　https://www.hcp.vitrakvi-us.com/testing-for-oncologists/

　　https://www.chla.org/what-a-difference-a-day-makes