120万一针的CAR-T疗法真的有用吗

　　提到癌症治疗当中“用不起”又“很想用”的疗法，大家可能首先都会想起CAR-T疗法。

　　近些年，CAR-T疗法以其独特的治疗原理与超高的缓解率，一跃成为了癌症治疗的“新秀”。发展至今，多款CAR-T疗法已经在我国上市，走入了部分医院当中。

　　为了治疗癌症她花了120万,并认为"值得"

　　从2012年至今，世界上首位接受CAR-T细胞疗法治疗的白血病患儿、美国女孩Emily已然宣告“无癌”超过了11个年头。当年的幼儿，如今已经健康地度过了自己的成年礼，并用自己战胜了癌症的经历鼓舞着无数拥有相似经历的人们。

　　而在中国，在CAR-T正式上市之后首位付费接受治疗的患者，在上海瑞金医院完成治疗的陈阿姨，也已经持续无癌生活了很久。

　　相信大家都听说过CAR-T疗法上市后的正式价格——超过120万。但这种新疗法在治疗淋巴瘤时的超高疗效，仍然让陈阿姨感觉值得。注射了细胞后的2个月，陈阿姨的体内不再能找得到癌细胞，实现了临床完全缓解——原本已经“无药可用”，却终于通过新疗法找到了希望，这对陈阿姨来说是一种绝处逢生。

　　几款在国内上市的CAR-T细胞产品，抗CD19的益基利仑赛注射液(Axi-Cel)治疗大B细胞淋巴瘤整体缓解率达到了91%，抗CD19的瑞基奥仑赛注射液(Relma-cel)治疗大B细胞淋巴瘤的整体缓解率为60.3%，抗BCMA的西达基奥仑赛注射液(LCAR-B38M)治疗多发性骨髓瘤的整体缓解率更是达到了98%——还有在国外上市的众多产品，缓解率动辄60%、70%、80%甚至90%，且从B细胞淋巴瘤到T细胞淋巴瘤、骨髓瘤多个适应症“多点开花”，可以说是为血液系统肿瘤的患者们带来了诸多新希望。

　　当然，这么好的疗法也有“短板”，对于大多数类型的实体瘤来说，CAR-T疗法的疗效还不够好。当然，也有少数几种类型，例如抗Claudin 18.2的CAR-T细胞疗法、或抗MSLN的CAR-T细胞疗法等，在胃癌、胰腺癌、间皮瘤等类型的实体瘤的治疗中取得了不错的数据，患者们仍然需要有选择地尝试，择优使用。

　　当然，更重要的一点在于，我国的CAR-T疗法发展迅速，目前的市面上正充斥着各种各样的在研新产品。这些新产品为了得到疗效数据，都需要在我国进行临床试验——而临床试验，就成为了患者们免费地接触到这些新疗法的机会。

　　十年CAR-T研发路,中国正在快速崛起

　　从第一位患者开始接受治疗至今，CAR-T疗法已经走过了不止十个年头。在过去的十年里，这种创造性的、“用自己的细胞杀癌”的疗法，已经完成了从实验室走进了临床、从研究投入了应用的迈进，并且已经跨越了半个地球，从美国来到了中国患者的手中。

　　从研发的角度来说，在化疗、靶向治疗药物这方面，我国药企的起步比欧美日等医疗水平更发达的国家晚了不少年。但面对CAR-T这种“新生代”疗法，在创新与临床中，中美几乎能做到“齐驱并进”。

　　前段时间，《柳叶刀-血液病学》刊登了一篇综述，《中国的CAR-T细胞疗法：快速崛起，前景光明》。文章回顾并总结了这十年里，中国的CAR-T细胞疗法的研发与临床应用历程。

　　美国的第一例接受CAR-T治疗的患者是身患白血病的女孩Emily Whitehead，在2012年接受了治疗。中国的第一项CAR-T试验从2013年开启，直到2017年，我们一跃成为了世界上CAR-T细胞疗法临床试验数量最多的国家。

　　但在试验之外，我国上市并获得商业化的CAR-T产品只有2款，与美国仍然存在较大的差距。研究项目的确很多，但产出不足的情况引人关注。对此，我们国家在近期已经出台了很多相关政策，一方面完善体制、鼓励研发，一方面允许研发中的项目在必要的情况下投入应用，有望借此缓解研发进展与患者需求之间的供求矛盾。

　　在靶点的探索与临床疗效的提升方面，我国也有一定的优势。针对淋巴瘤，我国学者首创了CD5及CD7靶向的CAR-T疗法，CD19/CD22双靶向、BCMA/CD38双靶向、CD19/CD22双靶向等CAR-T疗法;针对实体瘤，我国学者首次引入GPC3靶点治疗肝癌、Claudin 18.2治疗胃癌、胰腺癌等。

　　从数量上判断，我国研发的CAR-T项目主要适应症集中于急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤。在疗效方面，对于部分适应症，如多发性骨髓瘤(整体缓解率96.9% vs 73%)以及胃癌等，我国药企研发的产品与世界同类竞品相比有疗效上的优势。世界上发展最快、疗效最明显的实体瘤CAR-T疗法之一CT041正出自中国，因此我国CAR-T研发的适应症还是比较均衡的。

　　除此以外，文章中还指出，我国研发的CAR-T疗法还具备功能增强、精准调控等特点，在UCAR-T细胞研发、新型制备平台建立、结合干细胞定向分化技术等方面有独特的优势，整体来说，潜力巨大、未来可期。

　　我国的癌症患者，的确赶上了一个蓬勃发展的好时机。大量的临床试验，伴随着的是大量的参与临床试验、免费用药的机会。即使未能成功入组，细胞疗法领域的“同情给药”政策也允许患者们提前用上一些已经获准进行试验、但还未获批上市的产品。