CAR-T治疗多发性骨髓瘤,瑞金医院首位国内原创CAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤患者实现临床治愈

　　2022年7月8日上午，上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科CAR-T专家团队举办了一场别开生面的庆生活动。国家医学转化中心主任、中国工程院院士陈赛娟教授，瑞金医院血液科主任医师、多发性骨髓瘤亚专科负责人糜坚青教授等著名血液科专家们，共同庆祝该院第一位接受CAR-T治疗的多发性骨髓瘤患者马女士实现了五年无癌生存，重获新生。这对于多发性骨髓瘤这个目前还不能治愈的疾病来讲，就是一个奇迹。

　　“确诊后我曾想过放弃治疗，但是糜主任一直鼓励我坚持，感谢瑞金医院给了我CAR-T细胞治疗的机会。当得知完全缓解时，我曾许愿再给我十年，现在已经过去了五年。希望这次复查后，能够让我顺利地再走五年” 马女士在分享中提及接受CAR-T治疗的心路历程。

　　2017年5月，马女士因疾病复发并对多线治疗产生耐药，在陈赛娟院士、糜坚青主任团队的帮助下，在瑞金医院接受了国内首款原创靶向BCMA的CAR-T细胞输注，至今已实现了五年的无病生存。目前，马女士在平时能正常地散步、打打乒乓球、听听音乐，已经完全回归到了正常的生活。

　　马女士提及的CAR-T治疗，是一种新型的细胞免疫治疗，该技术先采集患者血液中的淋巴细胞，然后对患者自身的T淋巴细胞进行改造，增强其对肿瘤细胞特异的杀伤能力。CAR-T在国内外已经成为一种全新的肿瘤治疗手段。

　　该新型CAR-T细胞免疫治疗的项目由国家转化医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属瑞金医院与南京传奇生物科技有限公司合作共同开展。瑞金医院作为转化医学国家重大科技基础设施(上海)的两大建设主体之一，承担该项目临床研究方面的建设任务。

　　在CAR-T治疗领域，瑞金医院已经与国际同步，走在世界前沿。在陈赛娟院士、陈竺院士、糜坚青主任的大力支持和不懈努力下，引进了高质量的CAR-T细胞治疗产品，并在瑞金医院医护团队的治疗管理下，成功实现了细胞免疫治疗的新突破，推动血液科的治疗水平迈上了一个新台阶。

　　陈赛娟院士

　　陈赛娟院士表示：“第一，我们感谢马女士的大无畏精神，她是瑞金医院第一位接受CAR-T细胞治疗的患者;第二，马女士对血液肿瘤学科的进步起到了积极的推动作用——累积了我们对CAR-T细胞治疗过程、风险管理的宝贵经验;第三，该CAR-T治疗对学术研究的积极作用，我们基于该项目的I期临床发表了很多高质量文章，并获得了国内外同行的高度赞赏;目前，相应的II期临床研究工作，也在准备发表的过程中。第四，这是来自南京传奇的一款国内原研CAR-T细胞治疗产品，并且已经在国际上获得了高度认可，这是非常了不起的。医学的进步离不开患者的共同参与，医、患是同一个战壕里的战友。”

　　糜坚青主任

　　在活动中，糜坚青主任致辞说：“感谢陈竺、陈赛娟院士在临床和科研上的大力推动和支持，我们有了这个骨髓瘤CAR-T项目。在我们跟马女士提到这个方案的时候，她当时就提出愿意做第一个志愿者，让我们很感动，我们也非常想把这个工作做好，不辜负患者的期望。马女士是我们国家转化医学中心临床试验的第一个病人，也是首个达到五年完全缓解的患者。感谢她对我们团队的信任，也感谢有一个这样的临床试验机会，为我们的骨髓瘤患者带来希望。”

　　活动中，血液科金诗炜医生报告了马女士自2017年肿瘤复发至2022年7月7日的五年随访记录。记录显示，马女士当初复发时，血红蛋白只有26g/L，血小板只有15×109/L。即使有这样极度危险的病情，在接受CAR-T治疗后，马女士的肿瘤清除速度很快，第14天肿瘤蛋白降低超过一半，疗效评估可以达到部分缓解;第28天，M蛋白下降到2.01g/L，评估疗效为非常好的部分缓解，即病人体内的肿瘤负荷清除90%以上;在CAR-T细胞回输后的两个月后，所有的肿瘤细胞全部清除，马女士完全缓解，直到如今。

　　金诗炜医生表示：“马女士为后面的患者治疗开了一个好头，我们经常用马女士的案例和故事去激励一些在治疗过程中产生焦虑，或者带有沮丧情绪的患者，增强他们的信心。希望能够有更多的患者获益于更好的药物。”

　　此次活动还邀请了负责护理马女士的护士长孙舒君，她回忆了当年初遇马女士的场景，分享了护理过程中的点滴故事。孙舒君展示了五年前马女士CAR-T细胞回输后每天的护理观察日志，她事无巨细一一记录。正是这样严谨细致的积累，为瑞金医院探索CAR-T安全性管理方案打下了坚实的基础。

　　孙舒君表示，当时在护理马女士的时候，她对于CAR-T治疗患者如何护理了解甚少，通过查询参考国外文献和案例，并在实践中进行检验求证，比如托珠单抗、冰帽等应用，取得了很好的护理效果。基于在护理马女士过程中获得的经验，孙舒君成功设计出CAR-T治疗临床护理的表单，为后续护理更多的多发性骨髓瘤患者提供了依据和参照。

　　在这项研究的随访中，大部分的患者均获得了长期生存。基于此，瑞金医院血液科医护团队将开展“May计划”“。该计划旨在助力CAR-T在血液肿瘤治疗领域的发展，为更多患者带来更好的疗法。

　　瑞金医院许捷医师发言道：“May计划的名称源于马女士的故事，我们将依托这类超五年无病生存的真实案例，记录CAR-T治疗后患者的身心和生活状态，同时探究CAR-T发挥持久疗效的原因，为优化和改进CAR-T治疗提供真实客观的科学依据。”

　　在众人的关注与期待中，马女士已经成功实现五年无病生存，相信未来依托国家转化医学中心，在包括多发性骨髓瘤、急性淋巴细胞白血病、淋巴瘤在内的众多肿瘤中，会有更多的肿瘤患者实现“临床治愈”，重获新生!

　　内容来源:瑞金血液科普