阿基仑赛注射液(Yescarta、FKC876、Axi-Cel、益基利仑赛)获FDA批准二线治疗,中国上市的CAR-T疗法治疗价格、费用、多少钱

　　阿基仑赛注射液获批二线治疗

　　2022年4月1日，FDA宣布批准Axicabtagene Ciloleucel(Yescarta，Axi-Cel)的新二线治疗适应症，用于一线化学免疫治疗难治或首次治疗后12个月内复发的大B细胞淋巴瘤成年患者。需要注意的是，这种疗法不适用于原发性中枢神经系统淋巴瘤患者。

　　该批准基于ZUMA-7试验的结果。受试的患者尚未开始接受复发或难治性疾病的治疗，是自体造血干细胞移植(HSCT)的潜在候选者。

　　共359例患者参与了临床试验。这些患者被分为试验组与对照组，试验组接受氟达拉滨+环磷酰胺淋巴耗竭化疗(清淋)后单次输注Yescarta治疗，对照组会根据医生对病情的评估，选择2或3个周期的清髓化疗后大剂量治疗及自体造血干细胞移植等。

　　试验结果显示，接受Yescarta治疗的患者，18个月无事件生存率为41.5%，而标准治疗的对照组患者仅为17.0%;Yescarta治疗患者的中位无事件生存期为8.3个月，对照组患者仅为2.0个月。

　　从缓解率方面来说，Yescarta治疗的患者整体缓解率为83%，包括了65%的完全缓解和18%的部分缓解;对照组患者仅为50%，包括了32%的完全缓解和18%的部分缓解。

　　从生存期多方面来说，Yescarta治疗的患者中位无进展生存期为14.7个月，中位总生存期已经超过了36个月，目前仍有超过50%的患者生存;而对照组患者的中位无进展生存期为3.7个月，中位总生存期为35.1个月。

　　图片来源为已经公开发布的论文

　　在不良反应方面，Yescarta治疗的患者3级及以上严重不良事件的发生率为91%，对照组患者为83%。

　　整体来说，与现有的、包括自体造血干细胞移植在内的标准治疗相比，Yescarta非常显著地改善了患者的无事件生存期，并且能够使更多的患者从治疗当中获益。

　　关于Yescarta

　　Yescarta是首款在中国上市的CAR-T细胞产品，为CAR-CD19-T细胞疗法，在国内使用的名称为益基利仑赛注射液。

　　益基利仑赛注射液

　　(阿基仑赛;Yescarta，Axicabtagene Ciloleucel，Axi-Cel;FKC876)

　　状态：批准上市(NMPA/FDA)

　　时间：2021年6月23日(NMPA)，2021年3月5日(FDA)

　　价格：120万人民币/针(国内售价)

　　简介：Yescarta是一款CAR-CD19 T细胞疗法，曾经在滤泡性淋巴瘤适应症上获得FDA授予的突破性疗法指定和优先审查资格。此前，FDA曾经批准过Yescarta的大B细胞淋巴瘤适应症。此次获批后，Yescarta成为了滤泡性淋巴瘤的首款CAR-T细胞免疫疗法。同时，Yescarta也是首款在中国上市的CAR-T细胞产品。

　　适应症：大B细胞淋巴瘤(接受过二线或以上标准治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成年患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、原发性纵隔B细胞癌淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤);滤泡性淋巴瘤(复发或难治性滤泡性淋巴瘤，成年患者，经过两次或以上全身治疗)

　　相关临床试验及数据：

　　【ZUMA-5试验】整体缓解率达到了91%，完全缓解率高达60%;中位随访14.5个月时尚未达到中位缓解持续时间，74%的患者缓解持续时间超过18个月。

　　在目前已经获批上市(仅考虑FDA或NMPA批准)的CAR-T疗法当中，CD19靶点的产品是最多的。

　　从2021年至今，我国上市的3款CAR-T细胞产品当中，就有两款(益基利仑赛注射液，瑞基奥仑赛注射液)为CAR-CD19-T细胞产品，适应症均为大B细胞淋巴瘤，且均为接受过二线及以上治疗的疾病。此次二线治疗适应症的获批，代表着我国的大B细胞淋巴瘤患者，也有希望在比较短的时间内，迎来一款新的二线治疗方案。

　　另外两款中国上市的CAR-T疗法

　　另外两款已经在国内获批的CAR-T细胞疗法的简介，我们也列在了下方。

　　瑞基奥仑赛注射液

　　(Relma-cel，JWCAR029)

　　状态：批准上市(NMPA)

　　时间：2021年9月3日

　　价格：129万人民币/针

　　简介：第二款在中国上市的CAR-T细胞产品，同时也是首款正式获批上市的国产CAR-CD19-T疗法，由上海药明巨诺研发。

　　适应症：大B细胞淋巴瘤(经过二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成年患者)

　　相关临床试验及数据：

　　整体缓解率为60.3%。

　　西达基奥仑赛注射液

　　(LCAR-B38M，JNJ-4528，Cilta-cel，Carvykti)

　　状态：批准上市(NMPA)

　　时间：2022年2月28日

　　价格：46.5万美元/针(约合人民币294万元)

　　简介：第三款在中国上市的CAR-T细胞产品，是一款由杨森公司(Janssen)和传奇生物合作开发的CAR-BCMA-T疗法。

　　适应症：多发性骨髓瘤(复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者)

　　相关临床试验及数据：

　　【CARTITUDE-1试验】整体缓解率98%，其中83%的患者达到严格的完全缓解;患者18个月无进展生存率66%，2年无进展生存率61%;18个月总生存率81%，2年总生存率74%。

　　"救命"疗法却是天价?临床试验也能救命

　　目前在中国上市的三款CAR-T产品，一款一针120万、一款一针129万、一款一针46.5万美元(约合人民币294万)，对于绝大多数患者来说，都是一个比较难承受的价位。

　　CAR-T疗法的花费显然是不菲的，但同时，我国又是CAR-T细胞疗法研究及临床试验项目最多的国家，大量国内中心的试验项目正在招募中国患者。对于符合适应症需求的患者来说，这是一个提前享受新药治疗且避免巨额开销的好渠道。

　　希望尝试CAR-T疗法以及其它免疫细胞疗法的患者，可以联系基因药物汇-临床新药招募中心进行申请。