CART医保谈判新进展,2024医保药品目录谈判正式启动,四大天价CAR-T疗法成功入围,总生存率超90%

　　本年度医保目录现场谈判/竞价已于2024年10月27日在北京正式拉开帷幕，共有162款通用名药品参加谈判/竞价，其中涵盖了多个首次参与的肿瘤创新药和罕见病新药(包括CAR-T药物)。值得关注的是，全部4款通过《2024年医保目录通过初步形式审查的药品名单及申报药品信息》初步形式审查的CAR-T细胞药物，均进入了本次医保谈判。

　　在首日谈判结束后，多家药企代表展现出积极的态度。最终谈判结果预计在11月公布，如果CAR-T这款天价且高效的治疗药物能顺利进入医保，势必会让更多的癌症患者获益!下面全球肿瘤医生网小编，简单为大家介绍一下这四款成功杀入医保谈判的CAR-T疗法，以供癌友们参考!

　　有望通过医保谈判的四大CAR-T药物

　　▲数据源自“NHSA”，全球肿瘤医生网医学部整理汇总

　　阿基仑赛注射液:总生存率高达91%

　　阿基仑赛注射液(Axicabtagene Ciloleucel Injection，axi-cel，FKC876，奕凯达®)是一款CD19靶向的CAR-T细胞产品。2021年6月22日，获中国国家药监局(NMPA)批准上市，用于复发或难治性(R/R)大B细胞淋巴瘤的治疗。它是我国首个获批上市的CAR-T疗法。曾于2021和2023年，通过了医保形式审查，但最终都未进入医保目录，小编也希望今年能迎来好消息，以减轻患者的负担!

　　阿基仑赛的2期ZUMA-12临床研究(NCT03761056)，共入组37例可评估疗效的高危大B细胞淋巴瘤(LBCL)患者，中位年龄为61岁。结果显示如下：

　　1、缓解率：25例患者持续获得完全缓解(CR);27例患者获得客观缓解(ORR)，ORR率高达82%!

　　▲图源“nature”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除

　　2、总生存(OS)率：截至数据截止时，86%(32/37)的患者仍然存活。12个月时预计OS率高达91%(95% CI，73–97)。

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　　3、无进展生存期(PFS)：12个月时的PFS率为75%(95% CI，55–87)。

　　综上，阿基仑赛作为高风险大B细胞淋巴瘤(LBCL)成人患者的一线治疗，效果惊艳且安全性可控。

　　· 中国患者如何寻求CAR-T疗法帮助 ·

　　目前有多款CAR-T疗法的临床试验正在招募中，主要针对以下癌种及靶点：

　　1、血液肿瘤

　　①CD19：用于淋巴瘤、白血病、B细胞急性淋巴细胞白血病等;

　　②BCMA：用于多发性骨髓瘤等;

　　③CD20：用于淋巴瘤、B细胞非霍奇金淋巴瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤等;

　　④CD33：用于急性髓细胞白血病等;

　　⑤CD3：用于多发性骨髓瘤等;

　　⑥CD7：用于外周T细胞淋巴瘤等;

　　⑦CD4：用于淋巴瘤等;

　　⑧CLL-1：用于急性髓细胞白血病等;

　　⑨EBV：用于淋巴瘤等。

　　2、实体瘤

　　①GPC3：用于肝癌等;

　　②GUCY2C：用于结直肠癌的治疗;

　　③PSMA：用于治疗前列腺癌等;

　　④Claudin18.2：用于胰腺癌、胃癌等;

　　⑤EGFRvII：用于治疗神经胶质瘤、头颈部肿瘤等;

　　⑥MUC-1：用于治疗肺癌、胃癌、胰腺癌、肝癌、结肠癌等;

　　⑦CEA：用于治疗胰腺癌、肺癌、结肠癌、胃癌、乳腺癌等;

　　⑧间皮素(mesothelin)：用于治疗间皮瘤、胰腺癌、卵巢癌、肺癌等;

　　⑨B7-H3：用于治疗尤文肉瘤、髓母细胞瘤、肾母细胞瘤、神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、特别难以治疗的脑干肿瘤(DIPG)等。

　　想寻求CAR-T疗法帮助的患者，可将近期影像学检查、病理检查、治疗经历等资料，提交至医学部，进行初步评估或了解详细的入排标准。

　　瑞基奥仑赛注射液:首个真实世界研究CNS缓解率达100%

　　瑞基奥仑赛注射液(倍诺达®，relma-cel，Relmacabtagene Autoleucel Injection)是我国第二款获批上市的CAR-T疗法，用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤(r/r LBCL)。

　　《免疫治疗癌症杂志》近期公布了一项“瑞基奥仑赛治疗复发/难治性中枢神经系统淋巴瘤(R/R CNSL)”在中国的真实世界研究结果，这是首个也是规模最大的针对R/R CNSL的商业化瑞基奥仑赛的真实世界研究，证明了其良好的疗效和可接受的安全性。本次共入组22例复发或难治性(R/R)中枢神经系统弥漫大B 细胞淋巴瘤 (DLBCL) 患者，包括12 名原发性中枢神经系统淋巴瘤 (CNSL)，10 名继发性 CNSL患者。结果显示如下：

　　1、缓解率：全部22名患者(100%)均达到中枢神经系统(CNS)缓解，最佳总体缓解率为90.9%，最佳完全缓解(CR)率为68.2%(详见下图)。值得一提的是，其中8例患者中枢神经系统(CNS)完全缓解(CR)持续超过1年!

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　　2、总生存(OS)率：1年的预计OS率高达79.2%(详见下图)。

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　　3、无进展生存(PFS)率：1年PFS率达到64.4%(详见下图)。

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　　纳基奥仑赛注射液:完全缓解率达66.7%

　　纳基奥仑赛注射液(源瑞达®，CNCT19，Inaticabtagene Autoleucel Injection)是我国第一款治疗白血病的CAR-T疗法，2023年11月8日获中国NMPA批准，用于治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)。

　　在第64届美国血液学年会(ASH)上，公布了纳基奥仑赛的关键性临床数据(NCT04684147)，本次共入组39位成人r/r B-ALL患者，结果显示如下：

　　1、在治疗3个月内，总体缓解率(ORR)高达82.1%;完全缓解(CR)率达66.7%(n=32);完全缓解但计数不完全恢复(CR/CRi)患者的微小残留病灶(MRD)阴性率高达100%，完全缓解(CR)患者的MRD阴性率达到92.0%。

　　2、在治疗3个月时，ORR达64.1%;CR率达到51.3%(详见下表)。

　　泽沃基奥仑赛注射液:中位无进展生存期超2年

　　泽沃基奥仑赛注射液(zevor-cel，赛恺泽®，Zevorcabtagene Autoleucel，CT053)是第二款靶向BCMA的CAR-T细胞疗法，2024年3月1日获中国NMPA批准，用于复发或难治性(R/R)多发性骨髓瘤的治疗。

　　泽沃基奥仑赛的Ⅰ/Ⅱ期LUMMICAR STUDY 1临床研究(NCT03975907)，共入组14例复发或难治性(R/R)多发性骨髓瘤(MM)患者，既往接受过包括至少一种免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂在内的至少3种治疗。

　　结果显示：全部入组患者(n=14)的总缓解率(ORR)高达100%!中位缓解持续时间(DOR)达到24.1个月，中位无进展生存期(PFS)长达25.0个月(>2年)，其中完全缓解或严格完全缓解(sCR/CR)患者的中位PFS更是长达26.9个月(详见下图)。

　　▲图源“ScienceDirect”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除

　　小编寄语

　　目前我国CAR-T疗法的研发，已进入了蓬勃发展的阶段，包括驯鹿医疗、科济生物、复星凯特、传奇生物、信达生物、西比曼生物、药明巨诺等24家生物公司加入角逐。作为免疫细胞疗法的佼佼者，CAR-T疗法的效果有目共睹，并相继有10多款产品获批上市，近年来它在实体瘤治疗领域也取得了惊艳的疗效。但高昂的价格也让很多患者望而却步，幸运的是，近年我国提出了多种抗癌救命药的市场化改革方案，不仅大幅提升了新药的上市速度，而且今年已有4款CAR-T疗法冲击医保，小编也希望早日迎来CAR-T疗法被纳入医保范围的好消息，以造福更多的癌症患者!

　　想寻求CAR-T疗法帮助或参与临床试验获得天价疗法免费治疗机会的患者，可将治疗经历、近期影像学及病理检查结果等，提交至医学部，进行初步评估!

　　参考资料

　　[1]Neelapu S S,et al.Axicabtagene ciloleucel as first-line therapy in high-risk large B-cell lymphoma: the phase 2 ZUMA-12 trial[J]. Nature medicine, 2022, 28(4): 735-742.

　　https://www.nature.com/articles/s41591-022-01731-4

　　[2]Yu W,et al.Real-world experience of commercial relmacabtagene autoleucel (relma-cel) for relapsed/refractory central nervous system lymphoma: a multicenter retrospective analysis of patients in China[J]. Journal for Immunotherapy of Cancer, 2024, 12(5).

　　https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11131121/

　　[3]Fu C,et al.Three-Year Follow-up on Efficacy and Safety Results from Phase 1 Lummicar Study 1 of Zevorcabtagene Autoleucel in Chinese Patients with Relapsed or Refractory Multiple Myeloma[J]. Blood,2023, 142(Supplement 1): 4845-4845.

　　https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S0006497123114467