脑转移治疗新药恩曲替尼治疗效果及如何用药

　　M先生是一名亚洲人，53岁，从不吸烟。但在2014年5月M先生被确诊为非小细胞肺癌，经历肺叶切除手术及化疗后仅一年，其病情就出现了全面进展，除最致命的脑转移外，还发现纵膈、腹腔多发淋巴结转移以及胸膜播散。

　　2016年1月，本已经宣判死刑的M先生迎来来生命的转机。这一年，M先生进行了全基因组测序后，发现存在ROS1融合，并有幸入组恩曲替尼的新药试验，治疗两个周期后，M先生脑部的病灶就缩小了80%以上。

　　不得不说，恩曲替尼为M先生迎来重生的机会。

　　1.恩曲替尼是什么药

　　恩曲替尼是一款靶向NTRK和ROS1基因变异的靶向药，2019年已获FDA批准上市，是目前获批的第二款广谱抗癌药，用于治疗用于ROS1融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者和NTRK融合阳性实体瘤。该药不区分癌种、年龄，只要存在NTRK融合基因就可用药。

　　2.恩曲替尼对于脑转移患者效果怎么样

　　对于肺癌患者，脑转移是最容易发生且最致命的转移病情。1%-2%的非小细胞肺癌(NSCLC)中存在ROS1融合突变，且多达36%的ROS1融合阳性NSCLC患者在诊断为晚期疾病时有脑转移，而随后许多患者会发生颅内转移。另外，对于其他实体瘤患者，脑转移也是最为致命的并发症，且发生率较高。据统计，成人恶性肿瘤患者有10%-30%最终会发展至脑转移。

　　而恩曲替尼对于脑转移的效果已得到试验证实。

　　有研究纳入54位NTRK融合和53位ROS1融合的患者，涵盖了肉瘤、非小细胞肺癌、乳腺癌和肠癌等不同类型的患者。其中，NTRK融合的患者，22%具有脑转移;ROS1融合的患者，43%具有脑转移。

　　结果显示：

　　对于NTRK融合：54例患者，总的客观有效率达57%，其中42位没有脑转移的患者有效率59.5%，12位有脑转移的患者有效率50%;

　　对于ROS1融合：53例患者，总的客观有效率77%，其中30位没有脑转移的患者有效率80%，23位有脑转移的患者有效率73.9%。

　　安全性方面，恩曲替尼的常见副作用都是1-2级，总体安全可控，未发生五级安全事件。

　　总体来说，恩曲替尼对于脑转移患者效果可观，安全性好，已成为晚期脑转移患者用药重要选择。

　　3.癌症脑转移患者如何用药

　　目前，恩曲替尼只在美国、日本获批上市，国内患者可通过相关渠道从国外购药。但是，国外购药价格高、风险大，极大地限制了国内患者的用药。

　　好消息是，全球肿瘤医生网小编了解到该药即将在国内开启临床试验，招募患者免费用药。据业内消息，这项国际多中心的试验将在国内几家权威肿瘤医院率先开展，我们会持续关注这一临床试验的进展，及时为大家公布临床招募信息。

　　我们相信，随着更多临床试验的开展，脑转移患者会有更多的药物选择，原来致命的转移病灶也会有药可解。我们也期待恩曲替尼尽快进入中国，使国内患者也能享受到新型靶向药的福利，赢得更长时间的生存机会!

　　参考资料：

　　1. https://mp.weixin.qq.com/s/Ujyi_HtLUz3j-ggFsi6zIQ

　　2. http://news.medlive.cn/all/info-progress/show-166523_53.html

　　3. https://www.pd1.cn/targeting-drug/5262.html