重磅!全球首个无需REMS(风险评估缓解策略)的CAR-T疗法Aucatzyl获FDA批准

　　据美国食品药品监督管理局(FDA)官网消息，2024年11月8日，一款新型CAR-T疗法，即obecabtageneautoleucel(obe-cel;Aucatzyl)获FDA批准，用于复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)成年患者的治疗。

　　据悉，Aucatzyl是FDA批准的首个无需REMS计划(即“风险评估缓解策略”)的CAR-T疗法，大大简化了其使用和监管流程，有助于加快临床应用，为复发/难治性ALL患者带来了新的曙光，具有里程碑式的重要影响。

　　▲截图源自“FDA官网”

　　Aucatzyl:暴击复发/难治性急性淋巴细胞白血病新武器,完全缓解率高达57%

　　成人急性淋巴细胞白血病(ALL)是一种极具侵袭性的癌症，一旦患者复发，现有手段往往治疗效果不佳，而Aucatzyl的获批，为复发/难治性B细胞前体ALL患者带来了一线生机。

　　Aucatzyl是一款靶向CD19的新型CAR-T细胞疗法，具有新型CD19结合域CAT，可实现快速抗原解离率，可提高CD19 CAR-T疗法的持久性，同时降低降低T细胞耗竭风险及潜在毒性。

　　Aucatzyl本次获美国FDA批准，主要是基于一项Ib/II期FELIX临床研究的惊艳数据(NCT04404660)。该研究共纳入126例成功接受了obe-cel治疗的患者，中位年龄46.5岁(范围：20~81岁)，中位既往治疗线数2(范围：1~6)，中位随访时间为11.0(范围：0.9~30.6)个月，结果显示如下：

　　1、完全缓解(CR)率：在95/124名反应可评估疗效的患者中，CR/CRi(“完全缓解”或“完全缓解但计数不完全恢复”)率高达77%，完全缓解(CR)率高达57%(71/124)。

　　2、无事件生存率(EFS)：12个月时无事件生存率(EFS)的估计值为50%(详见下图)。

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　　3、微小残留病灶(MRD)：在MRD可评估反应者中，通过中央流式细胞术分析，高达96%的患者达到MRD阴性状态。

　　中国患者如何寻求CAR-T疗法帮助

　　目前有多款CAR-T疗法的临床试验正在招募中，包括但不限于白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤、头颈部肿瘤、结直肠癌、胰腺癌、肝癌、肺癌、卵巢癌、间皮瘤等癌种。

　　想寻求CAR-T疗法帮助的患者，可将治疗经历、近期病理检查、近期影像学检查等资料，提交至医学部，进行初步评估。