2024年3月14日FDA加速批准Breyanzi(利基迈仑赛、Lisocabtagene Maraleucel、Liso-cel)用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤

　　2024年3月14日，美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了Breyanzi(利基迈仑赛、Lisocabtagene Maraleucel、Liso-cel)用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)成年患者。此次获批标志着CLL/SLL治疗领域的重要突破，Breyanzi作为首个获批用于CLL/SLL的CAR-T细胞疗法，为患者带来了新的希望。

　　获批依据

　　Breyanzi的此次获批主要基于1/2期TRANSCEND CLL 004研究结果，该研究是一项开放标签、单臂、多中心临床试验，旨在评估Breyanzi在复发或难治性CLL/SLL患者中的疗效和安全性。

　　研究人群：

　　●复发或难治性CLL/SLL患者;

　　●既往接受过至少2线或3线治疗;

　　●不适合或不耐受BTK抑制剂和BCL-2抑制剂;

　　●年龄≥18岁;

　　●ECOG表现状态为0或1。

　　研究设计：

　　●单臂、开放标签;

　　●117名患者接受Breyanzi治疗;

　　●96名患者纳入疗效分析。

　　研究结果：

　　●客观缓解率(ORR)：45%(肿瘤大幅缩小或完全消失);

　　●完全缓解率(CR)：20%;

　　●中位反应持续时间：35.3个月。

　　●微小残留病灶(MRD)阴性率：

　　　　★血液：100%

　　　　★骨髓：92.3%

　　●安全性：可控，主要为1级或2级细胞因子释放综合征(CRS)和神经系统不良事件(NEs)

　　Breyanzi的优势：

　　●精准靶向：Breyanzi靶向CD19，精准识别并杀伤肿瘤细胞，减少对正常细胞的损伤;

　　●疗效显著：Breyanzi在CLL/SLL患者中展现出显著的疗效，部分患者可实现长期缓解;

　　●安全性可控：Breyanzi的安全性良好，常见不良事件可控，患者耐受性良好。

　　Breyanzi的适应症：

　　●复发或难治性CLL/SLL成年患者;

　　●既往接受过至少2线或3线治疗;

　　●不适合或不耐受BTK抑制剂和BCL-2抑制剂。

　　Breyanzi的制备：

　　●从患者体内采集T细胞;

　　●在实验室进行基因改造，使其表达CAR;

　　●扩增CAR-T细胞;

　　●输注回患者体内。

　　Breyanzi的疗效：

　　●快速起效：Breyanzi治疗后，患者可在1-2个月内出现明显的疗效;

　　●持久缓解：部分患者可实现长期缓解，甚至治愈;

　　●改善生活质量：Breyanzi可有效控制肿瘤，改善患者的生活质量。

　　Breyanzi的安全性：

　　●细胞因子释放综合征(CRS)：Breyanzi治疗后，部分患者可能出现CRS，但多为轻至中度，可通过药物控制;

　　●神经系统不良事件(NEs)：Breyanzi治疗后，部分患者可能出现NEs，但多为轻至中度，可通过药物控制。

　　结语

　　Breyanzi的获批为CLL/SLL患者带来了新的治疗选择，为改善患者的生活质量和延长生存期带来了希望。未来，随着CAR-T细胞疗法的不断发展，相信会有更多患者从中受益。