2024年1月19日FDA正式批准了FGFR抑制剂厄达替尼(Erdafitinib、Balversa/盼乐)用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌

　　2024年1月19日，美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准了厄达替尼(Erdafitinib、Balversa/盼乐)用于治疗携带FGFR3基因突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。这一批准不仅标志着膀胱癌治疗领域的重大进展，也为携带FGFR突变的晚期患者带来了新的希望。

　　获批信息

　　适应症：用于治疗携带FGFR3基因突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌成年患者，且患者在接受至少一种先前的治疗后病情有所进展;

　　批准依据：基于3期THOR试验(NCT03390504)的阳性结果，该试验显示厄达替尼在携带FGFR3突变的尿路上皮癌患者中，相比化疗，能够显著延长总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)，并提高客观缓解率(ORR)。

　　获批依据

　　THOR试验是一项多中心、随机对照、开放标签的3期临床试验，旨在评估厄达替尼在携带FGFR3突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者中的疗效和安全性，该试验共招募了266名患者，以1:1的比例随机分配至厄达替尼组和化疗组。主要研究终点为OS，次要研究终点包括PFS、ORR和安全性。

　　研究结果显示

　　总生存期(OS)：厄达替尼组的中位OS为12.1个月，化疗组为7.8个月，厄达替尼组死亡风险降低36%;

　　无进展生存期(PFS)：厄达替尼组的中位PFS为5.6个月，化疗组为2.7个月，厄达替尼组疾病进展风险降低42%;

　　客观缓解率(ORR)：厄达替尼组的ORR为45.6%，化疗组为11.5%，厄达替尼组疗效显著优于化疗;

　　安全性：两组3/4级治疗相关不良事件(AEs)发生率相似，厄达替尼组为45.9%，化疗组为46.4%。厄达替尼组导致死亡的治疗相关AEs发生率低于化疗组(0.7% vs 5.4%)。

　　厄达替尼的优势

　　靶向治疗：厄达替尼是一种口服的FGFR激酶抑制剂，能够特异性地抑制FGFR3基因突变，从而抑制肿瘤细胞的生长和存活;

　　疗效显著：THOR试验结果表明，厄达替尼能够显著延长患者的OS和PFS，并提高ORR，为患者带来更好的生存获益;

　　安全性良好：厄达替尼的安全性良好，与化疗相比，导致死亡的治疗相关AEs发生率更低。

　　厄达替尼的获批历程

　　加速批准：2019年，FDA基于早期研究结果，加速批准了厄达替尼用于治疗携带FGFR3或FGFR2突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者;

　　完全批准：2024年1月19日，FDA基于THOR试验的阳性结果，完全批准了厄达替尼用于治疗携带FGFR3突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。

　　厄达替尼的展望

　　厄达替尼的获批为携带FGFR3突变的尿路上皮癌患者带来了新的治疗选择，有望改善患者的生存期和生活质量，未来，随着对FGFR基因突变的深入研究，厄达替尼有望应用于更多类型的肿瘤治疗。

　　医生建议

　　基因检测：对于尿路上皮癌患者，建议进行FGFR基因突变检测，以确定是否适合接受厄达替尼治疗;

　　个体化治疗：厄达替尼的疗效与FGFR基因突变类型相关，建议根据患者的基因检测结果制定个体化的治疗方案;

　　安全性监测：厄达替尼治疗期间，需要密切监测患者的不良反应，并及时进行处理。

　　结语

　　厄达替尼的获批为尿路上皮癌患者带来了新的希望，相信随着治疗的不断进步，越来越多的患者能够战胜病魔，重获健康。