海外患者求医记:中国CAR-T是最好的!首位俄罗斯骨髓瘤患者成功清除肿瘤,达到完全缓解(CR)!

　　在确诊高危型骨髓瘤的5年期间，F先生一直饱受病痛折磨，尽管接受了各种化疗方案和2次移植，始终无法彻底摆脱肿瘤不定时复发进展的噩梦。幸运的是，2023年底病情暂时稳定后，F先生在俄罗斯顶尖血液瘤专家的陪同下来到中国接受了CAR-T治疗，并达到了最佳的治疗效果，肿瘤全部消失，评效CR!2024年2月，F先生和家人顺利返回俄罗斯重新开启幸福的生活。

　　(注：为保护患者隐私，文中使用化名，病情及治疗经过略有删减)

　　俄罗斯患者惊叹

　　“中国在CAR-T领域取得了长足的进步，已经超越了欧美，中国的医疗系统是世界领先的!”

　　常见的腰痛竟然是高危型骨髓瘤

　　63岁的F先生在俄罗斯圣彼得堡担任一所技术学院的副校长，和妻子育有1儿2女，可谓事业成功，家庭美满。

　　2017年圣诞节前夕，F先生感到持续了几个月的腰痛加重，腰椎部位剧烈疼痛，于是在家人的陪同下去医院进行了详细的检查。最终检查结果诊断为多发性骨髓瘤，溶骨病变已经大于3处。医生告诉F先生，根据各项检查结果综合判断，他的骨髓瘤属于高危型(1gG-入型,DS-ⅢA期,1SS-期)，治疗难度大，容易复发，预后较差。

　　这个噩耗降临的如此突然，以至于全家人都陷入了震惊恐慌。

　　F先生接受采访时说道：在中国的文化里，孔子说天将降大任于斯人也，必先苦其心志，认为这是对人生的一个考验，但是在西方的文化里，认为这是上帝的惩罚，让你来经历磨难，结果完全取决于个人如何面对这些困境，而我必须选择战斗!

　　复发进展成为多发性骨髓瘤患者无法摆脱的噩梦

　　在陷入震惊和恐慌2天后，F先生决定振作起来，他决定接受最好的治疗来对抗肿瘤。

　　F先生和家人在西班牙、慕尼黑、赫尔德堡等地咨询了很多医生和诊所，当得知CAR-T疗法对血液系统恶性肿瘤有治愈奇效后，他们燃起了一线希望，但很快破灭了。因为当时世界上能做CAR-T的国家非常少，只有个别发达国家，然而总花费近百万美金的高昂治疗费让即便是家境优渥的F先生也无法承受。

　　为了尽快控制病情，2018年初F先生在俄罗斯接受了CVD方案的传统治疗，随后进行了首次自体骨髓移植，达到了部分缓解(PR)。不幸的是仅10个月，他的多发性骨髓瘤就复发了，更换了二线化疗方案后进行了第二次自体骨髓移植。

　　令人沮丧的是，尽管F先生做了最积极的治疗，承受了危及生命的副反应，但体内仍然存在肿瘤病灶，像一颗不定时炸弹会在未来某个时刻突如其来的爆发。虽然维持治疗让病情暂时稳定，但F先生和家人丝毫不敢放松警惕，他们非常清楚的知道，高危骨髓瘤会在短期内再次复发进展，一旦病情再次恶化，他们将陷入无药可用的绝境。

　　全球范围考察比对,最好的CAR-T治疗在中国

　　为了彻底摆脱癌症，远离不断复发恶化的噩梦，5年后，F先生和家人再次在全球范围内寻求CAR-T治疗的达到治愈的可能性，针对已经上市的CAR-T疗法做了大量研究，同时咨询了欧洲的很多医院和专家，包括印度和以色列。

　　让他感到意外和吃惊的是，几乎每个专家都说中国的医院在CAR-T领域取得了长足的进步，已逐步追平欧美。尤其是针对多发性骨髓瘤，2023年6月30日，中国研发的全球首款全人源BCMA CAR-T疗法--伊基奥仑赛震撼上市。伊基奥仑赛总缓解率接近99%，完全缓解率高达82.4%。他和主治医生马上联系了中国上海嘉会国际医院进行线上的初步远程咨询。

　　上海嘉会国际医院是一家与国际接轨的综合性医院，拥有肿瘤中心、血液科、外科、内科、全科、病理科、影像科、检验科、ICU等科室，具备多学科专业实力，其国际肿瘤中心专业医疗团队初步评估后认为伊基奥仑赛(BCMA CAR-T)治疗方案有望为患者带来临床获益，并制定了完善的综合方案，详细解答了F先生和俄罗斯专家的的所有问题及顾虑，最终对方案达成一致。

　　上海嘉会国际医院肿瘤中心主任兼肿瘤内科主任李华教授团队与俄罗斯血液瘤专家会诊讨论F先生的治疗方案

　　尽管对中国的发展有所了解，但F先生无法想象中国的医疗已经赶超欧美发达国家。于是，2023年11月，F先生的主诊医生，俄罗斯著名的血液科专家陪他一起来到中国实地考察中国CAR-T疗法的可行性。

　　抵达中国的第一站，他们会见了嘉会医院国际化的多学科治疗团队，参观了具备国际护理标准的医疗环境。

　　上海嘉会国际医院肿瘤中心主任兼肿瘤内科主任李华教授团队详细介绍了CAR-T治疗方案：与传统治疗相比，CAR-T具有独特的优势。首先是高度个性化的治疗，通过基因工程调整患者自身的免疫系统，为癌症治疗提供更精确的反应。其次，CAR-T在复杂病例中表现出显著、更高的疗效，这是传统治疗无法实现的。更重要的是，全人源CAR-T不仅维持了患者的生活质量，还提供了更持久的治疗效果。此外，一次性输液治疗达到快速有效的结果，这减轻了患者在治疗过程中的痛苦和负担，给治愈带来了希望。

　　第二站，F先生和俄罗斯专家参观了全球首款全人源BCMA CAR-T疗法伊基奥仑赛的生产工厂，让F先生和俄罗斯专家感到震撼的是，这款卓越的疗法不仅生产工艺完全自主研发，并且慢病毒载体也完全自主研发，拥有完善的全流程研发平台和自建的生产基地。

　　最终，F先生打消了所有的顾虑，坚信中国的全人源BCMA CAR-T方案是领先世界的，并决定在中国接受治疗。

　　全身肿瘤首次清零,晚期骨髓瘤成功达到CR

　　2023年12月，确诊5年后的又一个圣诞节前夕，F先生和家人满载着治愈的希望来到中国正式开启CAR-T之旅。

　　F先生在上海嘉会国际医院进行详细检查，评估全部达到要求后成功进行了单采，也就是采集T细胞。并在之后24小时内运输回工厂，为F先生“量体定制”精准的靶向杀瘤武器。

　　2024年1月20日氟达拉滨+环磷酰胺清淋化疗。

　　2024年1月25日，承载着F先生全家希望的CAR-T细胞被药房团队用专业的冷链物流护送到了F先生眼前，经过层层检验，拆箱，复苏，一小袋乳白色的液体回输进F先生体内，医生说，这里面有数百亿能精准杀伤骨髓瘤的“特种”T细胞大军，一旦进入体内，会启动疯狂扫荡的模式，将癌细胞杀个干干净净。

　　回输过程很顺利，让F先生和家人感到万分感动的是，每当感到紧张不安时，医护团队会握着他的手，给他信心和力量。

　　尽管回输后出现了轻度的CAR-T治疗后常见的细胞因子释放综合征(CRS)，但上海家辉国际医院的血液肿瘤医疗团队对此已经非常有经验，对症治疗一周左右症状好转。回输后的第14天评估显示，CAR-T细胞在F先生体内扩增效果理想，达到10^9。

　　F先生说，和两次痛苦的移植经历完全不同的是，尽管知道CAR-T疗法有副作用，但是医疗团队很清楚了告诉我在什么阶段会有哪些反应，并且医护人员会第一时间处理，因此我没有感到任何顾虑和恐惧。

　　2024年春节前夕，F先生顺利出院返回俄罗斯，在自己的国家进行进一步的随访。

　　李华教授说：治疗结果符合我们的预期，主要指标有显著改善，如M蛋白血清、游离轻链和疾病症状显著减少。所有的功能状态都有所改善。

　　2024年5月，PET-CT结果显示，F先生的病灶消失了，终于达到了CR，这意味着，与骨髓瘤对抗6年，他终于取得了胜利!

　　愈见未来:中国将成为晚期骨髓瘤患者的最佳治疗目的地

　　现在，F先生不仅重启美满幸福的生活，也和妻子又投入到了各自热爱的事业中，目前担任教科文组织矿物资源教育中心总经理。

　　F先生说：当我亲自来到中国亲眼看到就医条件，亲身体验最好的护理，我发自内心的为中国感到骄傲，遗憾的是俄罗斯目前还做不到这一点，但是我会把在这里的经验带回俄罗斯分享，中国的医疗系统是世界领先的，做出来中国的决定是非常正确的!

　　F先生的妻子接受采访时说：虽然我们已经过了退休的年龄，但各自都有非常看重的事业，这次中国的CAR-T治疗给了我们非常珍贵的经历，我们有更多的时间倾听对方的心声，彼此支持，一起度过难关。

　　上海嘉会国际肿瘤医院主任兼肿瘤内科主任李华教授在接受采访时说：

　　CAR-T疗法在中国的临床研究起步相对较早，尤其是自2020年起，中国CAR-T的临床试验数量在全球遥遥领先，远超美国，因此从实验室研究到临床应用方面拥有非常丰富的经验。

　　此外，中国的CAR-T治疗更具成本效益，为患者提供了更具竞争力的选择。

　　最重要的是，中国的商用质量生产能力充足。患者可以快速接受治疗，无需等待时间，这对于需要及时治疗的血液系统恶性肿瘤患者至关重要。

　　上海嘉会国际肿瘤医院主任兼肿瘤内科主任李华教授

　　CAR-T细胞治疗的出现，为全球癌症患者带来了新的希望。而中国的CAR-T疗法具备疗效卓越，安全性好，成本低，制备快等领先优势，多家国际化医院开启了针对海外患者的就医绿色通道，中国已成为全球晚期骨髓瘤患者的最佳治疗目的地!

　　参考资料：

　　[1] Yuting Yan, et al. Blood Adv. 2019 Oct 8;3(19)：2895-2904.

　　[2] 2023 IMS. P-290.