中国国家药品监督管理局(NMPA)授予NTRK/ROS1抑制剂恩曲替尼用于治疗NTRK融合阳性的儿童实体瘤优先审批资格

　　儿童肿瘤是恶性肿瘤当中比较特殊的一个分类。由于儿童本身的独特性，用于治疗儿童肿瘤的药物的发展，比起治疗成年肿瘤患者的药物来较慢，患儿选择并不多。

　　不过就在近期，一款已经在许多儿童患者中取得了良好应用效果的新药，终于获得了NMPA授予的优先审核资格，有望在年内与患者们正式见面!

　　缓解率76%,恩曲替尼新适应症纳入优先审批

　　根据公告，NTRK/ROS1抑制剂恩曲替尼的第三项适应症被NMPA纳入优先审批，用于治疗NTRK融合阳性的局部晚期或转移性实体瘤儿童患者。此前，恩曲替尼已经在国内获批用于治疗NTRK阳性的实体瘤以及ROS1阳性的非小细胞肺癌成年患者。

　　Ⅰ/Ⅱ期STARTRK-NG试验分析了恩曲替尼治疗21岁以下儿童和青少年实体瘤患者的疗效。共35例患儿参与了临床试验，中位年龄仅7岁。其中17例患儿存在融合突变，整体缓解率为76%;其中罹患原发性脑肿瘤的患儿整体缓解率为70%，原发于其它部位的实体瘤患儿整体缓解率为86%。

　　NTRK融合在儿童肿瘤中的检出率并不低，其中婴儿纤维肉瘤、涎腺分泌样癌等检出率甚至可以达到75%以上，胶质瘤、肉瘤、黑色素瘤、甲状腺癌等也有约5%。恩曲替尼将成为这些患儿的新希望。

　　13岁女孩的经历:近10厘米的肿瘤消失

　　儿童的身体情况与成年人截然不同，因此很可能会出现一类比较极端的情况：小小的幼儿体内，存在一个与他的体型完全不匹配的巨大肿瘤。

　　有时候，孩子的肿瘤体积实在是太大，想做手术，需要面对的风险也巨大。往近了想是生存率比较低，往远了想还可能影响到一些周围的器官，影响功能发育、或者可能需要切除一些器官，进而导致孩子终身失去某些功能。这种时候要不要做手术?

　　13岁的女孩M，就曾经面对过这样的难题。她的盆腔超声显示，在她的子宫颈有一个巨大的瘤体，尺寸达到了惊人的9.2 × 8.2厘米，严重压迫到了她的子宫体以及周围多个结构。

　　如果按照常规的手术模式，医生需要将她的肿瘤以及周围的部分组织包括子宫一并切除——但这也意味着一个尚未成年的孩子将永久失去一个器官。最后，经过多方讨论，医生决定进行一种全新的尝试，让她首先接受靶向药物的新辅助治疗，尽量使肿瘤缩小，再接受手术，争取保下周围的健康器官与组织。

　　结果是非常成功的——M的二代测序(NGS)结果发现了TPM3-NTRK1融合突变，使用了恩曲替尼作为新辅助治疗方案。仅12周，肿瘤缩小到只剩3.6厘米;30周时，肿瘤甚至彻底消失了!

　　NTRK抑制剂算是对肿瘤患儿比较“友好”的一类靶向药物。一来，这类药物对应的NTRK融合以及NTRK点突变在各类儿童肿瘤当中有一定的检出率，且通常对应的是以往临床上治疗比较困难的一部分患儿，因此它们带来的是“突破困境”的希望;二来，NTRK抑制剂当中的三款经典代表，第一代的拉罗替尼和恩曲替尼，以及第二代的瑞普替尼，治疗儿童肿瘤的疗效都非常出色。

　　当然，由于我国对于这类临床试验的审核非常严格，面向肿瘤患儿的临床试验项目数量不太多，有需要的家长，可以点击在线咨询，提交孩子的病历资料，筛选是否有合适的临床试验项目，把握治疗的机会。