美国抗癌新药拉罗替尼治疗4个月后肿瘤全部消失,帮助癌症患儿重回正常生活

　　刚出生两周的Zoey被确诊得了一种非常致命的脑瘤-胶质母细胞瘤，化疗丝毫没有控制脑部肿瘤的疯狂增长，全家人陷入了绝望。当接受了美国新上市的一款口服抗癌药物治疗后，仅4个月肿瘤全部消失!如今Zoey已经3岁，和同龄的孩子一样，享受快乐的童年时光。癌症，只是她人生中的一场小插曲!

　　4个月肿瘤全部消失!美国新型抗癌药物让3岁脑瘤患者重回正常生活

　　2019年7月，Zoey 在全家人的期待中降生，然而，就在大家还沉浸在喜悦中时，噩梦降临了。在2周时，她的头型出现了明显的变化，去医院进行详细的检查后，发现Zoey的脑部涨了一个巨大的肿瘤，她立马被送进了重症监护室，医生为她排出了脑积液减轻压力。

　　几天后，她接受了手术，尽可能多的切除肿瘤，然而手术后的病理显示这是侵袭性最强的脑部肿瘤之一--胶质母细胞瘤。

　　典型的治疗方法是放疗，但事实证明，对于像 Zoey 这样刚出生的婴儿来说风险太大，并且第一次的基因检测结果没有任何可用的药物。唯一的治疗选择时通过化疗尽可能地缩小肿瘤，然后通过手术切除其余肿瘤。

　　然而，经过5次手术和化疗后，肿瘤仍然在Zoey的脑部疯狂的增长。

　　Zoey的父母抱着最后的一线希望做了第二次基因检测。这是最后一场事关女儿生命的赌博。

　　当检测结果出来的时候，医生兴奋的告诉他们，这是最好的圣诞礼物，因为他们发现了Zoey的肿瘤存在NTRK融合，针对这类突变类型，全球首款靶向药拉罗替尼已经上市。发表在《新英格兰医学杂志》上发表的论文显示。总体而言，有75%的患者对拉罗替尼的治疗有反应，一年后，有71%的患者没有疾病进展;同时，这款药物在儿童肿瘤中的有效率高达93%!并且这款药物比化疗更精准，副作用更小，在已经接受治疗的儿童中创造了很多重生的奇迹。

　　2020年2月，Zoey开始接受这种全新的抗癌口服药物拉罗替尼的治疗。

　　2020年6 月，医生希望 MRI 能够显示肿瘤已经稳定并且没有生长。结果令所有人惊讶的是，他们震惊地发现Zoey体内已没有肿瘤的迹象。这简直令人难以置信，即使对于像 Loret de Mola 医生这样经验丰富的医学专家来说也是如此。

　　截至案例发表时，Zoey仍在接受拉罗替尼的治疗，每三到六个月进行一次 MRI 随访，仍无癌症迹象。

　　医生乐观的说“每年她都变得更大更强壮，这让我们未来有更多选择，包括放射治疗和其他新药物。当她大约 5 或 6 岁时，将需要进行颅骨成形术来修复她的头骨。

　　现在，她是个健康快乐的3岁女孩，喜欢在床上蹦来蹦去。癌症，只是她人生中的一场小插曲!

　　(注：为保护患者隐私，文中部分使用化名，病情及治疗经过略有删减，想查看原文献的可以点击文末链接。)

　　可治疗25类癌症,"天价"抗癌药拉罗替尼已在中国上市

　　相信看完Zoey的案例大家都想知道，这究竟时款什么药物，适合哪些患者?如何接受治疗?

　　拉罗替尼带来这个治疗奇迹并不是个例，这个全球首款不区分肿瘤来源的靶向药物的问世已经帮助了世界各地成千上万的肿瘤患者。

　　值得所有中国病友们振奋的是，2022年4月13日，全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药-larotrectinib(硫酸拉罗替尼胶囊，Vitrakvi ®，下文统称拉罗替尼)终于获得中国国家药品监督管理局批准正式上市，用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者!

　　研究证实，拉罗替尼可治疗成人和儿童肿瘤25种存在NTRK融合的不同的肿瘤类型，最常见的是：软组织肉瘤(STS [43%]，包括婴儿纤维肉瘤 [18%] 和其他 类型[25%])、甲状腺(11%)、肺癌(10%)、唾液腺(9%)和结肠直肠(7% )等。因此，只要基因检测存在有NTRK融合，不管是什么类型的癌症，不论早期还是晚期，不论成人还是儿童，都可以尝试拉罗替尼。

　　(注：做了基因检测的病友可以拿出报告看看，一旦存在NTRK融合，可以马上联系全球肿瘤医生网医学部4006667998申请是否有机会接受新药治疗，看不懂的病友也可以致电全球肿瘤医生网医学部解读报告。)

　　不得不说，拉罗替尼对于一些特定患者的临床效果惊人，但是患者最关心的价格又如何呢?

　　目前，口服胶囊形式的Larotrectinib在美国的定价为每月32,800美元，每年393600美元(约260多万人民币)，此价格对于患者来说，堪称天价。国内的价格暂未公布。

　　值得庆幸是，中国的癌症患者迎来了好时代!目前拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验仍在国内进行临床招募，已经有大量NTRK融合的患者成功入组并接受抗癌新药治疗：

　　国内IV期肺癌患者徐女士，基因检测显示NCOR2-NTRK1融合，成功入组拉罗替尼在国内的临床试验，成为了国内首批吃螃蟹的幸运儿，免费接受这款药物的治疗，每年剩下了超260万的治疗费!

　　更惊喜的是，这款药物真的让她创造了生存的奇迹!2020年3月，治疗6个月时，CT扫描显示徐女士的部分病灶明显缩小甚至消失了!截至文献发表时，徐女士依然接受拉罗替尼的治疗，状态良好。(注：为保护患者隐私，文中均为化名)

　　还有大量的患者通过全球肿瘤医生网医学部成功申请接受新药治疗，成功逆转了病情，我们希望有更多的病友知道这个好消息，有更多的病友能够获益于这些新型的抗癌药物，战胜癌症!详情点击：横跨45类癌症!15款实体瘤“NTRK明星药物”信息汇总

　　申请方式：

　　1.请将基因检测报告，诊断报告电子版或拍照发送至doctor.huang@globecancer.com,邮件中留下联系方式，医学部收到报告分析完毕后一个工作日内电话联系。

　　2.直接致电全球肿瘤医生网医学部咨询。

　　Larotrectinib的批准反映了使用生物标志物指导药物研发和靶向递送药物领域的重大进展。此外，多款针对NTRK的药物临床证实效果显著，并且都是广谱抗癌药物，对很多不同肿瘤都有效，因此需要提醒大家的是，即使是标准治疗方案失败，也可以尝试进行基因检测，一旦存在ALK,ROS1，NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，有望获得宝藏之“钥”!也期待这些药物能早日获批纳入医保，给更多的病友带来希望!

　　参考资料：https://healthbeat.corewellhealth.org/it-was-like-a-christmas-miracle-pediatric-oncology/