EGFR临床试验,非小细胞肺癌EGFR外显子20插入,不论是否做过其它治疗,都有机会参加临床试验

　　2021年的非小细胞肺癌NCCN指南，最大的改变之一就是增加了一个靶点的两款新药——曾经“有靶无药”的EGFR外显子20插入突变(ex20ins)，终于成为了一个“有靶有药”的靶点，成功上岸!

　　阿米万他单抗(Amivantamab，JNJ-6372)：整体缓解率为40%，中位治疗时间11.1个月，中位无进展生存期8.3个月，中位总生存期22.8个月。

　　莫博替尼(Mobocertinib，TAK-788)：整体缓解率35%，中位治疗时间13.9个月，中位无进展生存期7.3个月。

　　临床试验前会遇到两个难题

　　但在临床应用当中，想用药的患者，仍然可能会遇到这么两个难题。

　　1、治疗线数不符合要求

　　对于EGFR ex20ins这个靶点，已获批的靶向药物都只用于二线治疗，也就是说患者必须先完成一线化疗。根据我们一直以来接到的咨询，比起化疗，刚确诊的患者还是更希望能够直接用上靶向治疗药物。

　　——明明已经有靶向药物了，为什么还要选择疗效不那么好、副作用也更多的化疗?

　　治疗线数的限制，让一部分想要用上新药的患者被阻拦在外。

　　2、价格昂贵难以负担

　　除此以外，进口药物的获取难度高、价格昂贵，也在阻止着有需要的患者接受治疗。Mobocertinib的售价，5 mg约为650元，25 mg约为2000元;Amivantamab的价格，350 mg/7 ml一支约为3127美元，超过2万人民币。

　　每个月几十万的开销，对于绝大多数的家庭来说都是难以承受的。

　　此时，患者家庭最好的选择，就是去尝试临床试验。

　　临床试验能为ex20ins患者带来什么帮助

　　参与临床试验，患者最希望得到的，自然是新药或新方案的治疗。

　　但事实上，一名癌症患者能够从临床试验中获得的，并不仅仅是一款新药的治疗。他们获得的可能是资金上的喘息之机，可能是在当地诊所难以得到的、符合最前沿标准的规范化治疗和多学科专家会诊，也可能是一次战胜癌症的机会。

　　1、使用新药的机会

　　以ex20ins这个靶点为例。已经有多款EGFR/MET双抗以及EGFR抑制剂进行过治疗这一适应症的临床试验，部分疗效对比如下：

　　其中部分药物也在做一线治疗适应症的临床试验，如果患者确诊之后状况符合标准、且希望更早使用靶向治疗，也可以尝试临床试验。

　　2、免除药物费用

　　只要入组成功，正式的临床试验绝不会从患者除收取药物费用，因此只要参加到临床试验项目中，患者就可以有限期地摆脱抗癌药物的费用这一沉重负担。对于绝大多数家庭来说抗癌药物的价格都不菲，因此这项帮助非常有实际意义。

　　3、标准化的治疗与专家会诊

　　患者接受临床试验药物的治疗，通常需要在指定的机构中进行，并且全程都会得到参与研究的专家一对一的严密随访。这样的严密随访保证了，一旦患者遇到了不良事件或药物的不良反应，研究者可以立刻给予对症的处理或药物剂量调整，最大限度保护患者的安全。

　　4、"无药可用"时的希望

　　通常情况下，许多新药的“首次亮相”，都会从末线或后线治疗的适应症开始，确定特定类型患者对于药物的敏感性，并对比药物与现有方案的之间的“高下”。如果药物的疗效比较好，还有可能逐渐向二线、一线推进，并以成为标准治疗方案为目标挑战现有方案(比如第三代EGFR抑制剂奥希替尼一线治疗的疗效在头对头临床试验中超过了第一代药物)。

　　因此，对于很大一部分癌症患者来说，参与临床试验都是在追寻“走投无路”时的希望、末线“无药可用”时的一线生机。

　　临床试验主要入组要求

　　1、患者年龄≥18岁，男性或女性;

　　2、筛查时患者ECOG评分0~1分，具备充分的器官功能;

　　3、预计生存期>12周;

　　4、经组织或细胞学病理确诊的原发性非小细胞肺癌(NSCLC)，且组织学类型主要是非鳞状细胞，经实验室检测证实EGFR外显子20插入突变阳性;

　　5、若患者已经接受过针对晚期或转移性疾病的抗肿瘤治疗，应已经确定为影像学进展;

　　若患者为初治患者，应在首次用药前未经过任何系统性抗肿瘤治疗，且不适合手术或放疗;若有辅助或新辅助治疗，完成时间距离首次疾病进展的时间>6个月;

　　6、详细入组及排除标准可咨询基因药物汇。