速递|多靶点药物Cabozantinib(Cabometyx、卡博替尼)获批甲状腺癌新适应症

　　2021年9月18日，FDA宣布批准了卡博替尼(Cabozantinib，Cabometyx)的新适应症，用于治疗12岁及以上的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌成年及儿童患者，这些患者应在前线抗VEGF靶向治疗后进展且放射性碘难治。

　　该资格的授予基于Ⅲ期COSMIC-311试验(NCT03690388)的结果。该试验验证了卡博替尼与安慰剂治疗曾经接受过治疗的放射性碘难治的分化型甲状腺癌患者的疗效，并证实卡博替尼治疗能将患者疾病进展或死亡的风险降低78%。

　　根据2021年ASCO大会以及后续7月公开的论文中阐述的研究结果，接受安慰剂治疗的患者，无进展生存期仅仅维持了1.9个月。而在正在进行的ESMO大会上公布的最新数据则显示，接受卡博替尼治疗的患者，中位无进展生存期长达11.0个月。

　　1.9个月和11.0个月，卡博替尼的无进展生存期达到了安慰剂的近6倍，提升幅度接近5倍!

　　总生存期方面，卡博替尼治疗同样也为更多患者争取了更长的总生存期。

　　除此以外，研究者表示，接受卡博替尼治疗的意向性治疗人群中，76%的患者病灶大小有缩小，而接受安慰剂的患者中仅有29%。

　　当然，在不良事件发生率方面卡博替尼也稍高，5%的患者因治疗过程中出现的不良事件而停药。不过整体来说，这一线卡博替尼治疗，能够为放射性碘难治的甲状腺癌患者提供非常有益的帮助。

　　从8月5日获得优先审查资格至今，仅仅一个半月的时间，卡博替尼就获得了正式的批准。

　　多靶点、"万金油",抗癌多面手卡博替尼

　　卡博替尼这款药物经FDA批准上市得很早，它最大的特点在于靶点非常多，囊括了MET、VEGFR1~3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT九大靶点。与其它单靶点的药物列在一起，卡博替尼的靶点目录长得惊人。

　　这样多靶点的特点，给卡博替尼带来了“万金油”一样的特质，经常被称为抗癌“多面手”，适应症涵盖了肝癌、肾癌、甲状腺癌等。

　　但目前为止，卡博替尼仍然没能在中国申报上市。

　　大约在2019年初，一则题为《聊城：主任医师竟然开假药》的新闻，讲了一个关于卡博替尼的事件。一位山东聊城某家公立医院的主任医师，仅仅出于帮助的善心，给癌症患者的家属推荐了卡博替尼。由于卡博替尼没有在中国上市，因此患者家属辗转通过病友的渠道购买了这种药物，自行使用之后发生了严重的不良反应，停药后不久，遗憾离世。事件的最后，这位主任因为推荐了没有在国内上市的“假药”，先是刑拘，后被从重行政处罚。

　　这则新闻引人唏嘘。

　　我们能够清晰地看到医生希望帮助患者找到更好的治疗方案的无私关切之情，但也能够看出，未在中国患者群体中进行临床试验验证疗效与不良反应、未获得中国批准上市的药物，在患者私下应用的时候，完全可能会出现各种各样的严重后果，必须慎重。

　　从患者的角度来说，自行购药用药，每一个步骤都存在着难以察觉的风险。从各种渠道购得的药物是否正规?患者自身选择的用量是否合适?甚至于，如果没有在这方面用药经验丰富的专家指导，患者很难正确判断自己的疾病是否符合这种药物的适应症、自己的体力状态及前期不良事件发生的历史是否会影响后续这种药物的治疗，极有可能用错药。

　　这诸多风险结合起来，像上面那个案例当中一样，最终导向了最坏的结局。

　　那么患者应该怎么办呢

　　第一，患者可以选择临床试验。卡博替尼没有踏入中国市场，但国产的同类型药物的临床试验可完全不少。这些药物是已经经过了早期验证，并且有专门负责的专家时时监控患者的疾病发展，绝不会让病情发展至无可挽回的地步。

　　第二，患者可以选择国际专家会诊。经过FDA批准并应用多年的药物，国外专家的用药经验会更加丰富一些。如果患者的需求强烈，也可以寻求国际专家的会诊。由外国的专家、患者自己的主治医生以及患者或家属三方共同讨论，结合患者的病情与实际需求，分析出最合适的用药方案。

　　两种方法适合不同的患者，没有优劣之分，患者们可以结合实际需求选择。不论是想参加国产药物的临床试验，还是希望了解外国专家会诊的方案，都可以联系全球肿瘤医生网医学部获取更多帮助。