针对17类癌症有效的广谱抗癌药物,NTRK靶向药Larotrectinib(Vitrakvi、拉罗替尼)有望在中国上市

　　2018年11月，“革命性”的抗癌药物-拉罗替尼(Vitrakvi，larotrectinib)在美国震撼上市，引起了全球轰动，不管是医生还是患者，甚至是健康人，都注意到了这款给癌症患者带来“治愈”希望的新型抗癌药物。临床试验数据证实，接受拉罗替尼治疗的患者中，超过75%的患者反应良好，肿瘤缩小或消失。这款药物每年可以帮助成千上万的人，无论是成人还是儿童，拉罗替尼已经给各类晚期癌症患者带来了新的希望。国内众多的癌症病友们热切的盼望着这款药物能早日来到中国。

　　近日，国内传来重磅喜讯，拉罗替尼在中国上市的脚步越来越近啦!

　　2021年5月20日，国家药品监督管理局药品评审中心(CDE)官网显示，拜尔的精准治疗药物拉罗替尼新药上市申请已获得国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)受理。

　　值得一提的是，此次提交的申请包含全部三种剂型：100 毫克胶囊， 25 毫克胶囊，20-mg/mL 儿童口服溶液，这意味着不论是成人还是儿童实体瘤患者，只要存在NTRK融合，即将有机会用到这款救命新药!让我们一起期待这款药物能尽快顺利获批上市!

　　(注：做了基因检测的病友可以拿出报告看看，一旦存在NTRK融合，可以马上联系全球肿瘤医生网医学部申请是否有机会接受新药治疗，看不懂的病友也可以致电全球肿瘤医生网医学部解读报告。)

　　拉罗替尼-肿瘤治疗史上的里程碑

　　拉罗替尼的获批肿瘤治疗史上是一个振奋人心的里程碑。

　　这款药物之所以让人印象深刻，最大的三个看点在于：第一，不限癌种。临床数据已经证实对实体肿瘤有效，只要存在NTRK融合，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等17种癌症类型，同时对成人和儿童都是可以使用的。其中常见的肺癌的客观缓解率75%，甲状腺癌和纤维肉瘤，胃肠间质瘤的客观缓解率高达100%!

　　各类癌症的客观缓解率和中位缓解时间第二，总缓解率高达75%。在TRK融合癌患者的三项大型临床试验汇总数据显示，拉罗替尼的总缓解率高达ORR为75%，其中22%的患者完全缓解。当然这个数据还在后续的研究中不断刷新。

　　第三，快速持久的响应。这款药物的神奇之处在于，起效非常快，并且一旦有效，带来的缓解往往是出乎意料的。数据显示，平均的起效时间仅为1.84个月，73%的患者响应的持续时间超过6个月。(一个案例报道显示，2岁的梭形细胞肉瘤女孩再接受拉罗替尼治疗后24小时内就出现了快速响应，症状迅速改善。

　　+表示正在进行的响应。截至数据发表时，还有患者处于持续缓解中

　　拉罗替尼药品信息

　　药物名称：Vitrakvi(Larotrectinib，拉罗替尼，又名LOXO-101)

　　美国上市时间：2018年11月26日

　　药物功效：有效对抗由单一罕见基因(NTRK)突变驱动的各种癌症

　　针对人群：患有实体肿瘤的成人和儿童患者

　　制造企业：Bayer(拜耳)和Loxo Oncology共同研发

　　药品价格：32800美元/月

　　使用剂量：

　　　　成年人：Larotrectinib对成年人的剂量是每天口服100mg，每天两次，直至疾病进展或出现不可接受毒性!;

　　　　儿童按年龄和体重使用剂量：体表面积小于1.0米的儿科患者，Vitrakvi的推荐剂量是100mg/m2 ,每日口服两次，与或不与食物同服。

　　不良反应剂量调整：出现3级或4级不良反应，减少用量直至改善或不良反应1级。如果不良反应在4周内改善，则在下一次计量时恢复。如果4周内不良反应无法消退，则永久停用Vitrakvi。

　　2.哪些癌症可以使用

　　这个靶向药不仅疗效显著，还是广谱抗癌药物，对很多不同肿瘤都有效!这也这个药品这么吸引眼球的原因。

　　在实验中，这些患者肿瘤类型包括10种不同的软组织肉瘤，唾液腺癌，婴儿纤维肉瘤，甲状腺，肺，黑素瘤，结肠，胃肠道间质瘤(GIST)，乳腺癌，骨肉瘤，胆管癌，原发性未知癌，先天性中胚层肾癌，阑尾和胰腺癌。

　　PD1免疫药物被批准用于MSI-H分子类型的各种肿瘤，成为第一个“广谱免疫药物”。LOXO-101很有可能后来者居上，成为第一个上市的“广谱靶向药物”。

　　因此，只要你经过基因检测，存在NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，理论上都是适合的!

　　3.如何检测NTRK基因

　　全球肿瘤医生网医学部提醒大家，在一些罕见的癌症中，NTRK融合经常发生。这些包括婴儿纤维肉瘤，分泌型乳房癌等。这些罕见癌症通常会发现NTRK融合，这些患者可能会受益于larotrectinib等药物。

　　做过癌症基因组检测的晚期癌症患者可能会发现他们的肿瘤存在TRK融合，因为这种基因组事件已在许多肿瘤类型中被描述，包括：

　　●急性髓性白血病

　　●星形细胞瘤

　　●脑低级别胶质瘤

　　●乳腺癌

　　●结直肠癌

　　●先天性中胚层肾瘤

　　●胃肠道间质瘤

　　●多形性胶质母细胞瘤

　　●头颈部鳞状细胞癌

　　●肝内胆管细胞癌

　　●肺癌

　　●唾液腺来源的乳腺类似物分泌癌

　　●黑色素瘤

　　●肉瘤

　　●分泌性乳腺癌

　　●甲状腺癌

　　一般检查融合基因需要使用二代基因检测技术。而且一定注意是NTRK基因与其他基因融合发生的突变，而不是一个随便的点突变。

　　FDA已经专门批准了NTRK的检测产品。想了解的患者可以致电全球肿瘤医生网医学部咨询。

　　国内患者如何接受治疗

　　目前拉罗替尼已在美国，日本，欧洲上市，但成人每年的费用为393,600美元(近260万人民币)，此价格对于国内患者来说，堪称天价。

　　值得庆幸是，中国的癌症患者迎来了好时代，近年来我们国家大大提升了对于国际抗癌新药的入市速度，并且加大了自主研发新药的力度。除了即将上市的拉罗替尼，还有两款美国的NTRK抑制剂及五款中国自主研发的NTRK抑制剂正式在国内获批开展临床试验，正在招募患者，并且已经有大量NTRK融合的患者通过全球肿瘤医生网医学部成功入组并接受抗癌新药治疗，成功逆转了病情，我们希望有更多的病友知道这个好消息，有更多的病友能够获益于这些新型的抗癌药物，战胜癌症!

　　申请方式：

　　1.请将基因检测报告，诊断报告电子版或拍照发送至doctor.huang@globecancer.com,邮件中留下联系方式，医学部收到报告分析完毕后一个工作日内电话联系。

　　2.直接致电全球肿瘤医生网医学部400-666-7998咨询相关医生。

　　科技的进步，拉罗替尼 Vitrakvi(larotrectinib)等新药物的研发成功是抗癌史上的一次飞跃，我们期待中国自主研发这类抗癌特药也能早日获批上市，将会惠及到更多的中国老百姓。更期盼人类最终完全攻克癌症的那一天!