骨髓瘤新型CAR-T细胞免疫疗法iecabtagene Vcleucel(Ide-Cel,BB2121)获优先审评,Claudin18.2临床试验招募中

　　关键词：骨髓瘤;CAR-T;FDA

　　骨髓瘤(又称浆细胞瘤)是起源于骨髓中浆细胞的恶性肿瘤，是一种较常见的恶性肿瘤。主要症状为疼痛，初期为间歇性，继为持续性，疼痛十分剧烈。严重影响患者生活质量。临床虽有多种治疗方案，但仍有很多患者对现有治疗不敏感，因此，探索新的治疗方法十分重要。

　　01、新型CAR-T(ide-cel)获优先审评资格

　　近日，百时美施贵宝公司(BMS)和bluebird bio公司宣布，美国FDA已经接受靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T细胞疗法idecabtagene vicleucel(ide-cel; bb2121)的生物制品许可申请(BLA)，适应症为成年复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者。FDA同时授予ide-cel优先审评资格，预计将在明年3月27日之前做出回复。

　　该许可基于一项2期临床试验的积极结果，参与该试验的患者都已经至少接受过免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂、和抗CD38抗体的治疗，并且对先前的治疗产生耐药。

　　试验结果表明，在128名可评估疗效的患者中，患者的客观缓解率(ORR)达到73.4%，完全缓解率(CR)达到31.3%。在中位随访时间为11.3个月时，这些患者的无进展生存期(PFS)达到8.6个月。

　　数据说明，对前期治疗耐药的复发/难治性多发性骨髓瘤患者有73.4%肿瘤明显缩小，31.3%的患者肿瘤完全消失。

　　全球肿瘤医生网专家介绍，近年来，随着3款不同CAR-T疗法相继获批，新型CAR-T的研究也日渐火热。ide-cel的获得优先审评对复发/难治性骨髓瘤患者是一件值得欣喜的事情，又有更多患者可以受益于免疫疗法。

　　02、从血癌到实体瘤,AR-T疗法捷报频传

　　上述新的研究使的Car-T细胞对血液病的治疗又打开一条新的通路，与此同时，Car-T细胞对实体瘤的研究也在不断进步。

　　归根到底，Car-T疗法的治疗效果很大程度上取决于对应靶点的选择，如果能为Car-T细胞找到高效且表达率高的靶点，那么Car-T疗法一般都能取得不错的治疗效果。

　　近期，我们国家的实体肿瘤取得了备受世界瞩目的成绩，研发出了国际上首个靶向Claudin18.2的实体瘤CAR-T疗法。

　　Claudin18.2是一种胃特异性膜蛋白，被认为是胃癌和其他癌症类型的潜在治疗靶点。2019 ASCO年会上,CAR-Claudin18.2 T 细胞治疗胃癌/胰腺癌的临床数据更新显示，靶向claudin18.2 CAR T细胞治疗12例转移性腺癌(胃癌7例，胰腺癌5例)，未发生严重不良事件、治疗相关死亡或严重神经毒性。11例评估对象中总客观缓解率为33.3%。

　　并且，CAR-Claudin18.2 T 细胞治疗胃癌的临床前研究成果显示，靶向Claudin18.2的CAR-T细胞在小鼠模型中可以完全清除胃肿瘤，且没有发生脱靶毒性。

　　全球肿瘤医生网专家介绍对晚期胃癌或者暂无有效治疗方案的患者，这一疗法无疑为患者的生存带来新的希望。更加值得庆幸的是，这项研究已经率先由国内胃肠道肿瘤享负盛名的北京大学肿瘤医院胃肠肿瘤科开展，评估自体人源化抗claudin18.2嵌合抗原受体T细胞在晚期实体瘤中的安全性及功效。

　　入组标准(部分)

　　年龄18~75岁，男性或女性;

　　患有病理证实的实体瘤(即晚期胃癌，食管胃交界癌和胰腺癌)并且经标准治疗失败的受试者;

　　Claudin 18.2 IHC染色阳性;

　　预计寿命>12周。

　　小编寄语

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　　参考资料

　　1.https://mp.weixin.qq.com/s/yTE7ye0q1bl5aQbmVgQ5BA

　　2. https://www.yidianzixun.com/article/0QhVM9xP